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摘要:腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒， 因为能作为一种基因治疗载体而受到广泛关注。目前大多数生成rAAV的实验方案需要共转染一个载体质粒和一个表达病毒复制和结构基因的包装质粒到腺病毒(Ad)感染的培养细胞中。但是也可以通过新的辅助质粒(pH3和pH5)，排除了Ad共转染的需求。辅助质粒表达AAV的rep和cap基因和Ad E2A、VAI和E4基因。当辅助质粒在没有Ad感染的情况下共转染到人293细胞中，rAAV载体产量超过了pAAV/Ad包装质粒的80倍。另外，有复制能力的AAV在rAAV制备过程中少于0.00125%。该双质粒转染系统因其简便性和高产出而使AAV载体系统能被更广泛地使用。1．简介腺相关病毒(AAV)是一个常见的人细小病毒，自然缺陷、无包被和无致病原性。AAV复制周期由两个明显的阶段构成：潜伏期和增殖期。在缺少辅助病毒诸如腺病毒(Berns,1990;Muzyczka,1992;Berns......阅读全文
不论是细胞治疗还是基因治疗都离不开病毒载体。目前使用最多的病毒载体类型包括：腺相关病毒（AAV）、慢病毒（Lv）、逆转录病毒（Rv）和腺病毒（Adv）等，这些常用病毒载体特性如下图所示：特征慢病毒Lentivirus逆转录病毒Retrovirus腺相关病毒AAV腺病毒ADV基因表达稳转/瞬转稳转瞬转
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
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腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
在2015年12月31日的《科学》（Science）上，三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
干细胞研究取得的进展使得在实验室培养皿中能够将病人的皮肤细胞转化为心脏细胞、肾脏细胞和肝细胞等，这就给科学家们提供希望：有朝一日，这些细胞能够替换器官移植用于治疗器官衰竭病人。但是将这些细胞成功地移植到病人的功能衰竭的器官中仍然是一个重要的临床挑战。 如今，来自美国加州大学旧金山分校和德国海德
腺相关病毒AAV在诺奖级研究（自噬、基因编辑技术、光遗传研究）中的应用腺相关病毒（Adreno-Associated Virus, AAV）是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成员之一。这一家族成员是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒。病毒颗粒的直径在20～26nm之间，含有大小
来自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工学院和国立卫生研究院国家生物技术信息中心的研究人员，在一项合作研究中发现了一种高效的Cas9核酸酶，攻克了体内基因组编辑面临的一个主要挑战。发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，预计将有助于CRISPR工具箱更容易地应用于体内实验和治疗用途。
1.什么是Adeno-associated virus (AAV) &重组AAV(rAAV) & helper free rAAV?腺相关病毒（AAV）属于微小病毒科，是一类小的、二十面体、无包膜病毒。AAV是一种复制缺陷病毒，复制依赖于其他辅助病毒，如腺病毒和疱疹病毒。AAV不编码
2.2 rAAV shRNA克隆服务 Vigenebio为您提供了多种表达shRNA的rAAV，包括U6或H1启动子和作为哺乳动物表达标记的GFP或RFP。同时，也可根据您感兴趣的基因提供shRNA设计服务。2.3 rAAV载体容量腺相关病毒载体能够感染分裂和非分裂细胞。毒性和免疫原性低，适合以相对
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
CRISPR-Cas9，这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，其地位近日却遭遇“挑战”。 挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。 Homology Medicines 的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市，这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。H
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
本周又有一期新的Science期刊（2019年1月18日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。 1.Science：揭示一种新的抗体疗法可阻止骨髓移植后的巨细胞病毒重新激活 doi:10.1126/science.aat0066； doi:10.1126/science.aav9867
“核心刊物” 迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、E
DNA改组(DNA shuffling)是一种高通量的突变、筛选技术, 自1994年提出以来, 经过了几十年的发展，在DNA、酶和药物蛋白等的改造上都有突出的表现。近期来自第二军医大学，浙江理工大学生命科学学院的研究人员就围绕着这种技术在腺相关病毒定向进化中的发展及其应用，展开了探讨，解析了
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融、6
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
一．Cre-loxP重组系统作用原理Cre重组酶和loxP位点Cre重组酶（Cyclization Recombination Enzyme）由大肠杆菌噬菌体P1的Cre基因编码，是由343个氨基酸组成的38kD的蛋白质。它不仅具有催化活性，而且与限制酶相似，能够特异性识别loxP位点。LoxP（l
规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组编辑。 由于这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，CRISPRs-Cas9迅速成为了科研领域的新宠儿。 日前，麻省