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科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台,小编带你迅速浏览当下全球的基因治疗现状。 1 基因治疗,直面挑战 世界上第一个获得授权的基因转移研究诞生在1989年的NIH(National Insititutes of Health, 国立卫生研究院)。在这项标志性的研究中,肿瘤浸润的淋巴细胞被收集起来,用逆转录病毒进行遗传标记用于检查这些细胞的“肿瘤归巢”能力。这一研究为证明“遗传改变的人类细胞回输入病人体内后并不对人体造成伤害“提供了第一个直接证据。截止到2012年6月,全球已有31个国家共1843例临床试验已获授权、启动或已完结。回顾过往,2007年仅有28个......阅读全文

《自然》公布2016年度十大科学人物

  2016年版的《自然》年度十大人物今天(12月19日)公布了,这是《自然》选出的在今年对于科学产生了重大影响的十个人。“今年的名单突显了来自全球各地的研究人员,在天文学,生殖生物学和少数族裔在科学领域的权利方面做出了自己的贡献。”Richard Monastersky,《自然》的特写编辑表示,“

基因治疗的国内外研究进展

  1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入  美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月,美国国家卫生研究院(NIH)资助2500万美元,用于传染性疾病(疟疾和流感)的基因治疗研究。2015年底,美国白宫发布《美国创新新战略》,明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略,未来10年将

专访龙漫远:基因何以为基因,人类何以为人?

  “我没有想到我们有机会知道我们是谁?是由什么基因来控制我们在演化过程中之所以成为人?……”这是龙漫远教授最近一次给一家学术期刊的编辑写的邮件中的话,不过他随即删掉了这句话:“Too passionate(太动情了),你在告诉人家,什么是真,应该以科学事实来让编辑接受我们的论文。”  我们何以生而

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

美国龙头企业接连上市 基因测序产业望掀热潮

  美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股申请,计划登陆纳斯达克市场,融资1.2亿美元。此前的2月初,另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场,上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热,吸引了投资者和医药行业巨头们的目光

基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

  基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题,其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上,专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤的基因与细胞治疗等议题展开了深入的讨论与交流。  上海交

用化学常识解释转基因

  河南日报退休高级编辑,大河健康报退休总编,河南农大兼职教授,中国新闻奖获得者。  各位女士、各位先生:  大家好。大家都是经常来图书馆借书、看书的读者,如今喜欢看书的人真是难能可贵。看年龄,大家多数是60后、50后,少数是70后、40后。大家可能都不是生物专业的大学生,但是大家在中学阶段都学过化

中国:“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙?

  “抱歉。”黄军就拒绝采访,挂断电话。这位中山大学35岁的副教授,在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后,打算抽身。  2015年4月18日,国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前,黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

基因领域:最重要的是读懂“天书”

  左手技术,右手资本,毫无疑问,基因科技已经成为生命科学领域最热门的宠儿。  从最近十几年的发展来看,人类基因测序技术的发展已经超越了“摩尔定律”:上世纪启动的“人类基因组计划”项目计划花费30亿美元,用十三年时间完成一个人类全基因组的测序,绘制出人类基因组图谱。但到了今天,使用最新一代高通量测序

最新进展:基因编辑和基因疗法

  1、打造5种新基因疗法,Axovant达成新合作  Axovant Sciences近日宣布,已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法(Silence-and-Replace gene therapy)”项目的独家全球授权,该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)

二十年磨一剑 打开DNA研究新天地 邓子新院士访谈

中国科学院院士、上海交通大学教授邓子新说:“我们有一百个一千个理由可以放弃:拿不到研究基金、不被人认可……但我们从来没有放弃过,一直做下来了。”   2007年8月,邓子新应邀出席在英国纽卡斯尔召开的第十四届国际放线菌生物学大会,并作了DNA大分子上一种新的硫修饰的研究报告。&nb

这一年,科技与文化相伴同行

  科学精神照亮逐梦之路  见证  时间过得很快,转眼2019年马上就要到了。一百年前,陈独秀在《新青年》发表文章说,只有两位先生可以救中国。其中之一,便是“赛先生”,也就是科学。这声振聋发聩的呐喊在神州大地回荡了一个世纪。  一百年过去了,科学精神对于今天而言依然十分重要,而且随着我国科学技术不断

总融资9.86亿美元!基因治疗浪潮即将来袭

  2018年,全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水,这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月,基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额,与2017年10亿美元相比基本持平。  这一年里,NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒,燃石医学喜提中国“肿瘤NG

周琪院士谈我国基因编辑研究的进展与挑战

光明图片/视觉中国 近日,一些科学家在《科学》杂志上宣布,将在今年内筹资1亿美元启动“人类基因组编写计划”,目标包括合成一个完整的人类基因组。一直以来公众对基因编辑技术临床应用的技术和伦理问题还有诸多担心。本期,我们邀请中国科学院院士周琪谈谈我国基因编辑研究的进展与挑战,并提出政

人类基因疗法监督的下个阶段是什么?

近几年,基因疗法领域发展迅猛,从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷,这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院(NIH)和食品药品管理局(FDA)的监督管

从全球精准医疗进展看未来投资机会

  01 全球精准医疗进展  自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后,精准医疗概念迅速席卷全球,近年来更呈逐年加速趋势,各种新技术、新产品不断出现。  基因测序的成本进一步降低至100美元,解读效率进一步提升。  2017年1月,基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪,将

张隆基教授带你探索解密CAR-T治疗

  感谢张教授接受我们这次的专访,我们知道最近这一两年对CAR-T的研究特别的热,患者们也特别关注这块的一些新的进展,我们这次专访想请您来讲解一下关于CAR-T在白血病以及和淋巴瘤方面的一些应用的一个情况。  Q1:CAR-T的原理是什么?  Z(张隆基教授):CAR-T它是基因修改T细胞的治疗方案

浙江大学发表7篇CNS,在材料,生命科学等领域取进展

  截止2019年10月10日,浙江大学在Cell,Nature及Science上发表了7篇重要研究成果,iNature系统总结了这些成果:  【1】高熵合金是一类材料,其中包含五个或更多近似等原子比例的元素。它们非常规的成分和化学结构有望实现前所未有的机械性能组合。这类合金的合理设计取决于对几乎无

药明康德年度盘点:基因疗法

  2017年是不平凡的一年。昨日,我们选择“中国”作为药明康德年度关键词,共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天,药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象,以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。  三款基因疗法获批  今年8月,医药行业迎来里程碑——由诺华(Novartis

药明康德年度盘点之基因疗法

  2017年是不平凡的一年。昨日,我们选择“中国”作为药明康德年度关键词,共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天,药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象,以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络  三款基因疗法获批  今年8月,医药行业迎来里程碑——由诺华(N

饶毅演讲:基因编辑带来什么危机?

  涉及人类生命的技术进步是把双刃剑。2012年诞生的简便而强大的基因编辑技术(CRISPR/Cas9)是分子生物学重大技术进步,合理应用可增强人类福祉,不当应用可给公共安全和人类社会带来危机。  基因编辑人类体细胞与基因编辑生殖细胞有着本质的不同,体细胞编辑只影响个人而不带来新的伦理问题;而生殖细

十三五科技创新规划发布

七、发展先进高效生物技术瞄准世界科技前沿,抢抓生物技术与各领域融合发展的战略机遇,坚持超前部署和创新引领,以生物技术创新带动生命健康、生物制造、生物能源等创新发展,加快推进我国从生物技术大国到生物技术强国的转变。重点部署前沿共性生物技术、新型生物医药、绿色生物制造技术、先进生物医用材料、生物资源利用

George Church寄语:倘若你没体会过失败 那是你未全力以赴

  根据George Church教授的叙述,1986年,哈佛大学“拯救”了他,哈佛医学院聘请年轻的他作为一个遗传学助理教授。  在此后的几十年,Church教授一直致力于推动正在改变科学的基因组革命——让DNA测序朝着更快和更便宜的方向发展。如今,这种推进速度甚至超出了他的预期。  如你所知,Ch

2018年6月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

人工智能、基因工程、机器人发展 人类2050年可长生不老?

  人类正处在科技发展再次飞跃的时期,而这一次飞跃,有三大工具,也是目前最为热门的科技前沿领域:基因工程、人工智能和机器人。  AI、人造胚胎、基因占卜等入选MIT2018全球十大突破性技术基因占卜  入选理由:大规模基因研究将让科学家能够预测普通疾病及人格特征  技术突破:科学家们现在可以利用你的

基因上市公司2016年Q3财报

  数据均采用GAAP标准;  数据放在一起便于信息获取,但是不同类型公司之间的财务数据没有可比性;  Sequenom今年7月被LabCorp收购,Cepheid今年9月被Danaher收购,因此均没发布Q3财报;  基因治疗公司仍然以巨额研发投入和亏损为主旋律;  CRISPR Therapeu

菌液PCR的经验

此方法可能很多师兄师姐们都在用,只是当时的确没有找到相关的详细说明,学弟再次把自己摸索出来的一点心得写出来,高手就多多指正,没做过的就相互学习下,见笑)由于课题组所需,我需要构建数量可观的真核表达载体和融合载体起初我也查到相关菌落PCR 的文献 ,和导师商量,导师一口回绝了他的理由和我所搜

2019年10月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

10家会改变世界的精准医疗公司

  精准医疗是以个体化医疗为基础,结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年,美国医学界首次提出了“精准医学”的概念,2015年年初,奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”,希望精准医学可以引领一个医学新时代。  自此开始,精准医疗异军