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近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手术刀”来进行精准化、高效安全的手术。 文章中，研究人员想利用这种新技术来治疗遗传性疾病，比如镰状细胞性贫血症和肌营养不良症，很多实验室目前都在进行基于细胞和以动物为模型的试验，当然不乏有很多生物技术公司也希望尽快将新型疗法尽快推向市场。研究者Porteus说道，很多实验室都在利用CRISPR-Cas9技术进行大量研究，这就意味着我们有可能寻找到一种方法来治疗日益增多的人类疾病。 斯坦福大学的研究人员希望在2018年开展人类临床试验，如今他们这个在利用这种技术靶向作用两种严重的血液疾病—镰状细胞性贫血症和β-地中海贫血症；与此同时来......阅读全文
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病
上月，科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。这项研究之所以如此引人瞩目，是因为它改变了人类生殖细胞；这也意味着，该技术如果在可存活的胚胎中实现，编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应？该如何看待其他当前正在进行的，或是未来可预见的类似实验？又该如何应对呢？
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球，但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展？是否应该暂缓甚至禁止？是否会导致“定制婴儿”？人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明，明确划出了一道不得逾越的“红线”：禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。 2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的、
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。 2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的
Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样，Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种，因为它们是利用鸡蛋生产出来的。 身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织（CSIRO）分子生物学家的Doran觉得，他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
在全国疫情逐步清零时，北京的疫情却出现了“反弹”，牵动着全国人民的心。截止6月18日24时，北京8天内已出现新增确诊病例183例，还有一些主动筛查中发现的无症状携带病例。这无疑在告诉我们每一个人：疫情尚未结束，仍需加强防疫！ 对于中国乃至整个世界来说，由新冠病毒（SARS-CoV-2)
基因编辑鼠的种类很多，在实际应用中，要根据研究的内容和目的来选择合适的基因编辑鼠才能取得良好的实验结果。我们通常会根据研究内容从背景品系、修饰的基因、修饰的方式以及构建技术这几个方面进行考虑来选择合适的基因编辑鼠。今天我们就先来聊一聊研究中常用的两种背景品系及构建技术的选择。 研究中常用的
4月17日，主题为“人造精子技术之完善及其在复杂疾病研究中的广泛应用”第289期东方科技论坛在沪举行。包括周琪、阎锡蕴、宁光院士等来自全国干细胞、发育生殖和复杂疾病遗传学和临床研究领域的50多位专家围绕人造精子技术的开发和利用、出生缺陷遗传病因学研究和复杂疾病的机理研究等展开研讨与交流。 复杂
在第五届药明康德全球论坛的第一个专题讨论“LaunchPad 2016”上，我们关注2016年的几家焦点新锐。 众所周知，新药研发之旅充满着曲折和坎坷，癌症、中枢神经系统疾病以及抗衰老领域尤甚。面对这些棘手的顽疾，三家年轻的公司勇敢地站了出来，得到了投资界的一致看好： 专注于中枢神经疾病新药
即将进入2015年的倒计时，回顾2015年，生命科学又有哪些热门关键词呢？ 衰老 衰老是个复杂的过程，这是从我们出生到死亡都贯穿着的一个整体有机过程。首先这会在基因组水平——端粒上发生，还有DNA修复过程，表观遗传学修饰，以及蛋白质水平都与衰老密切相关。 Stem Cell Aging a
在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候，来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上，遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策，否定基因编辑婴儿的做法，据介绍我国将开展脊髓性肌萎缩症（SMA）基因携带者筛查研究，这项
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
上周，世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络，随即引起轩然大波，而基因编辑则是利用生物学手段（如CRISPR/Cas9技术）实现对特定的基因片段的敲除或者修复，技术并非创新且已成熟，但风险仍兼而有之（如脱靶效应、收益与风险问题等），故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
还有几天就是春节了，亲朋好友的扎心三连问又如约而至：脱单了吗？生几个？年终奖多少……想要年过得愉快舒心，就得先发制人。那就是发挥生物医药科研人的优势，给七大姑八大姨科普目前备受关注的新冠病毒，拿出来的瞬间就能让人惊艳闭嘴、妈见夸。话不多说，小赛已经为大家准备好了，从初一到初七，从七大姑八大姨到熊孩子
本文转载自“生物制药小编”（作者：alpharesearcher ）。 FierceBiotech网站的“FierceBiotech's2016 Fierce 15”名单如期而至，这是FierceBiotech连续14年对每年最为热门的TOP15公司进行的汇总。某种意义上，我们可以把F
9月13日，国际学术期刊《自然-通讯》（Nature Communications）在线发表了中国科学院营养与健康研究所章海兵研究组的最新研究成果“Ubiquitination of RIPK1 suppresses programmed cell death by regulating RIP
初创公司是行业的新鲜血液。读懂了新锐，也就读懂了未来。综合融资、合作伙伴、药物研发管道、产品以及其它因素，我们结合BioSpace的资料，为诸位读者整理出了2017年值得关注的20家新兴生命科学公司。这些上榜的生命科学公司虽然都在2014年后才成立，但是对医疗健康领域已经产生了影响。可以预见未来
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFan
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFan
在人类疾病研究中，模式动物功不可没，建立人类重大疾病（如肿瘤和心血管疾病等）的动物模型，对分析疾病的发病机制，解答特定人群对某种疾病的易感性，及开发新型药物开发有重要推动作用。尤其是与人类相似的哺乳类动物：小鼠、猪、猴……可是你知道吗，利用斑马鱼也能研究人类疾病！ 北京时间7月6日17时，国际
国际学术期刊Nature Communications（《自然-通讯》）在线发表中国科学院广州生物医药与健康研究院裴端卿和舒晓东研究团队关于斑马鱼研究的最新成果“Deficiency in class III PI3-kinase confers postnatal lethality with