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Patisiran获批上市“沉默”的小核酸药物曙光乍现?

上周,世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络,随即引起轩然大波,而基因编辑则是利用生物学手段(如CRISPR/Cas9技术)实现对特定的基因片段的敲除或者修复,技术并非创新且已成熟,但风险仍兼而有之(如脱靶效应、收益与风险问题等),故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关的技术,本文将小核酸药物、市场规模、主要参与者等方面予以介绍。 1、Patisiran获批上市,小核酸药物曲折中前进 2018年8月10日,美国食品药品管理局(FDA)批准了首个基于RNA干扰(RNAi)机制的新药Patisiran,为siRNA药物的批准开辟了先河。Patisiran用于治疗家族性淀粉样多发性神经病变(FAP),而FAP为罕见的TTR基因突变引起的遗传疾病,TTR基因突变会造成肝脏产生异常淀粉样蛋白沉积,进而损伤包括外周神经和心脏在内的身体器官和组织,诱发外周感觉神经病变、自主神经病变、和心肌病等疾病,严重影响生......阅读全文

RNAi的机理与应用

  RNAi 技术的机理与应用   关于 RNAi 技术   RNA 干扰(RNA interference,RNAi)是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA( double-stranded RNA,dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。   RNAi 受到追捧的

基因技术专题-2

RNAi技术RNA干扰(RNA interference, RNAi)是近年来发现的研究生物体基因表达、调控与功能的一项崭新技术,它利用了由小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)引起的生物细胞内同源基因的特异性沉默(silencing)现象,其本质是siRNA与对应

国家纳米科学中心基因沉默研究获进展

  近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展,相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and

RNAi的机理与应用(二)

首先,外源的或体内产生的长双链 RNA(long double stranded RNA, dsRNA) 首先被 Dicer 酶降解为长 21 ~ 23bp (碱基对)长度的小分子双链 RNA (称为小干扰核酸, small interfering RNA, siRNA), 这是一个依赖 A

上海生科院发明一种高效安全的新型RNAi载体

  10月12日,国际学术期刊Nature Communications 在线发表了中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所国家蛋白质科学中心(上海)吴立刚研究组的最新研究成果:Ribozyme-enhanced single-stranded Ago2-processed inter

倚天屠龙,谁与争锋——且看基因敲除与RNA干扰的关系

  研究历史   20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

RNA干扰(RNA interference,RNAi)基础知识(1)

Rnai最近由于RNA 干扰(RNA interference,RNA i)的发现使反义领域的研究增多。这种自然发生的现象最早是在秀丽线虫中发现的(1),是序列特异性地使转录后的基因沉默的有力机制。由于最近两年在 RNA i领域取得的进步,已经有许多这方面的综述发表(2-4)。RNA 干扰是

反义技术——RNA干扰(RNA interference,RNAi)

最近由于RNA干扰(RNA interference,RNAi)的发现使反义领域的研究增多。这种自然发生的现象最早是在秀丽线虫中发现的(1),是序列特异性地使转录后的基因沉默的有力机制。由于最近两年在RNAi领域取得的进步,已经有许多这方面的综述发表(2-4)。RNA干扰是由长的双链 RNA

洋气!超声波驱动RNA,治疗胃肠道疾病

  近期,来自于麻省理工学院和布莱根妇女医院的科学家们在《Gastroenterology》期刊发表文章,展示了他们一种治疗炎性肠病(IBD)的新方法。研究团队利用超声波技术,将沉默RNA送至结肠细胞内,成功阻止了一种致病蛋白的表达。  文章作者、麻省理工学院Koch研究所博士后Carl Schoe

高内涵细胞分析仪的细胞生物学应用——人类基因组RNAi文...

高内涵细胞分析仪的细胞生物学应用——人类基因组RNAi文库筛选Acumen eX3高内涵细胞分析仪的细胞生物学应用(一)——人类基因组RNAi文库筛选得益于高通量技术的广泛应用,在过去的几年里关于基因组学、蛋白组学、细胞组学等“组学”的研究都得到了空前的发展。科学家们从来没有像今天这样能够借助各种自

生物制药技术大跃进:RNA-Base时代悄悄到来

  以RNA为基础(RNA-Base)的生物制药是一类相对较新的技术,包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗,该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防,如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析,DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长,预计到2020年市场规模达12亿美

RNAi的实验原理与方法

近年来的研究表明,将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞,可以使mRNA发生特异性的降解,导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰(RNAi)。一、RNA

RNAi实验原理与方法

RNAi实验原理与方法近年来的研究表明,将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞,可以使mRNA发生特异性的降解,导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰(

RNAi的实验原理和操作实用技术

  几十年来生物学上最重要的进展,也许是关于RNA分子能调节基因表达的发现。RNA干涉(RNAi)是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象,是在线虫中发现的,在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。    此后,科学家们明白,RNAi还有其他形式,它既

反义药物:有望给亨廷顿氏舞蹈症新希望

  亨廷顿氏舞蹈症(HD)是一种家族显性遗传性疾病,因为huntingtin 基因(HTT mRNA)发生突变,导致机体细胞错误地分泌一种有害蛋白——“亨廷顿(Htt)蛋白质”,聚集成块损伤部分脑细胞,特别是调控肌肉运动的细胞,导致患者神经系统衰退、运动失调,出现无法控制的颤抖,并会发展成痴呆,甚至

RNAi治疗新进展: 有望治愈致命遗传病

一种siRNA分子(紫色和绿色部分)可能治疗遗传性肝脏疾病   RNA干扰(RNAi),基因沉默技术的一种,显示了疾病治疗的巨大潜力,但从来没有人能确切证实它对疾病治疗所能发挥的作用。但是现在RNAi已经逐渐获得了研究人员的一致好评。一项新的研究表明,该方法能够显著并安全地削弱导致一种罕见的肝脏疾

长循环脂质体磷脂DMG-PEG2000的图谱信息与应用进展

DMG-PEG2000,作为一款脂质新材料,随着RNA脂质体疫苗而逐渐为大家所熟知,不过它也是长循环脂质体磷脂,英文全名1,2-dimyristoyl-rac-glycero-3-methoxypolyethylene glycol-2000,中文名可对应翻译为二肉豆蔻酰甘油-聚乙二醇2000,

RNAi表达载体构建

近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰(RNA interference,RNAi)。siRNA(small interfering RNAs)就是这种短片断双链RNA分子,能够

RNAi表达载体构建

近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰(RNA interference,RNAi).siRNA(small interfering RNAs)就是这种短片断双链RNA分子,能够

微生物学检验基本技术(2)

第六节 自动化技术在微生物检验中的应用  微生物鉴定的自动化技术近十几年得到了快速发展。数码分类技术集数学、计算机、信息及自动化分析为一体,采用商品化和标准化的配套鉴定和抗菌药物敏感试验卡或条板,可快速准确地对临床数百种常见分离菌进行自动分析鉴定和药敏试验。目前自动化微生物鉴定和药敏分析系统已在世界

微生物学检验基本技术(2)

第六节 自动化技术在微生物检验中的应用   微生物鉴定的自动化技术近十几年得到了快速发展。数码分类技术集数学、计算机、信息及自动化分析为一体,采用商品化和标准化的配套鉴定和抗菌药物敏感试验卡或条板,可快速准确地对临床数百种常见分离菌进行自动分析鉴定和药敏试验。目前自动化微生物鉴定和药敏分析系统已

Nature子刊:纳米颗粒实现器官特异性基因编辑!

  含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布,诱导器官特异性基因调控。  脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的,

RNAi表达载体构建(一)

近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰(RNA interference,RNAi).siRNA(small interfering RNAs)就是这种短片断双链RNA分

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

狙击艾滋病毒――“引蛇出洞”还是“关门打狗”?

  曾庆平   有很多非专业或跨专业人士对于人类为何数十年攻克不了艾滋病难题感到迷惑不解,那是因为他们不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木马”机制。   艾滋病毒之所以能“摧毁”人类的免疫系统,是因为它们专门感染并杀死免疫细胞。不过,只要它们在免疫细胞内复制并产生新的病毒,人体都能立即识别它们并设法

南京大学长江学者鞠熀先教授开发新的siRNA传递策略

  siRNA到靶细胞的有效而精确的传递,对于成功的基因治疗来说,是至关重要的。 虽然新型纳米材料可增强传递效率,但是,对于精确的基因传递来说,克服非特异性的吸附和脱靶效应,仍然还是一个挑战。 11月24日,在Nature子刊《Nature Communications》在线发表的一项研究中,来自南

非编码MiRNA双重调控作用的全新分子机制研究获系列进展

   根据印尼肥料生产协会(APPI)公布的数据,今年前四个月印尼农业生产共消耗化学肥料310万吨。其中,尿素消耗量最大,达130万吨,氮磷钾肥料(NPK)次之,达110万吨,而同期有机肥使用量仅22万吨。 印尼科学院研究人员表示,土壤需要源源不断的有机物质来提供碳资源,如果土壤失去了碳,肥力将会降

羊城再聚首 颗粒学不忘初心,砥砺前行!

  分析测试百科网讯 2020年10月25日,由中国颗粒学会、大同大学(台北)、台北科技大学主办的中国颗粒学会第十一届学术研讨会暨海峡两岸颗粒技术研讨会在厦门隆重举行。大会进入第二天,国内知名颗粒学领域知名学者继续为参会听众带来学术盛宴。分析测试百科网作为大会支持媒体,为您带来全程跟踪报道。和妍(上