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新药有望让湿性黄斑变性患者提高视力

中国中山大学研究人员7日在美国报告说,他们完成的临床试验显示,其自主研发的新药康柏西普可明显提高湿性老年黄斑变性患者的视力。 老年黄斑变性是指位于视网膜中心的黄斑发生衰老性改变,在临床上分为干性和湿性两种,其中引起失明的主要是湿性黄斑变性。研究显示,中国人中湿性黄斑变性的发病率相当于西方人的4倍。 研究负责人、中山大学中山眼科中心的丁小燕教授当天在迈阿密举行的一个眼底病国际会议上报告说,共有30名晚期湿性黄斑变性老年患者参与了这项历时3年的研究,这些人平均年龄69岁,其最佳矫正视力小于0.05,近乎于盲。在试验的前3个月,患者每个月接受一次眼内康柏西普注射,后3个月根据每个患者的具体情况按需治疗。 这项研究采用一种名为“ETDRS”的专用视力表,它把“全盲”等级规定为一个字母也认不出来,把视力等级2.0设定为识别100个字母。6个月后,约85%受试者的最佳矫正视力提高到19个字母以上,即脱盲重见光明。全部患者的平......阅读全文

堵住吞噬视力的“黑洞” 人类都取得了哪些成功?

  2015年7月,家在伦敦的道格拉斯·沃特斯(Douglas Waters)先生患上了严重的湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。当视力渐渐模糊,86岁的他常把鼻尖贴在每样东西上,为了看清哪怕一点轮廓。他的视力一度恶化得非常厉害,右眼视力甚至完全丧失。放在以往,像他这样的晚期患者结局是可以预想的,那

聚焦基因疗法研究新进展

  本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展,分享给大家!  图片来源:mainnews.net  【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病  doi:10.1172/jci.insight.130260 doi:10.1073/pnas.1906182116

一文带你了解近期基因疗法研究领域重要成果!

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com  【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果  doi:10.1172/JCI129085  在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

笹井芳树:培养皿中长出视网膜

视网膜  科学家已经可以诱导干细胞形成视网膜,这为很多眼疾患者带来希望。  在子宫里,一团相同的细胞分化成各种不同的模样,最终形成高度有序的结构,组装成人体的全副器官。这个过程依照内在的“生物学蓝图”有条不紊地进行,引导组织产生折叠、皱褶,精确形成适当的外形和大小。  科学家很熟悉这个由简单到复杂的

Regeneron:两个人和一个生物制药公司的传奇故事

  执行官兼总裁伦纳德·施莱弗尔(左)、首席科学家兼研发部门总裁乔治·雅克波罗斯(右)  两位创始人用一致的追求与理念共同执着地谱写了Regeneron的传奇故事,它讲述了生物制药、商业和科研之间的完美结合。担任公司首席执行官兼总裁的伦纳德•施莱弗尔擅长各类商业交易,通过寻求外部的合作来扩大企业的商

医生的选择?药效难分伯仲,但价格40倍之差

  本文编选自Dr. A Lam 所着《拯救光明》一书。Dr. Lam是一位眼科医生,现就职美国塔夫斯(Tufts)大学医学院。他讲述的故事,并非特例或罕见,而是医生日常工作中司空见惯,也是最为纠结的事情。我所说的纠结是,如果医生稍微思考一下,不同药、不同治疗或手术方案,对患者疾病的效果,哪种最好?

10月 这些药物有望获批 涉卵巢癌、艾滋病、骨质疏松、痤疮

  2018年是FDA批准新药最多的一年,从2017年的46种增加到59种。今年迄今,已有27种新药获得批准,而去年同期为41种。  现在,让我们来看看2019年10月哪些药物有望获批。  Descovy:艾滋病暴露前预防  FDA将于2019年10月5日对Gilead科技公司扩大其抗病毒药物Des

2018年糖尿病专题盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature:利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展!胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2  I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,它会破坏胰腺中产

2019大盘点:年度干细胞治疗糖尿病7大进展

  2019年,美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十大医疗的12大创新发明列表中。今年,国内媒体诸如文汇报也发布,“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病,既是困扰医学界的难题,也给患者带来了极大痛苦,能带来突破性治疗进展的,非干细胞治疗莫属”。  糖尿病是一种拥有上亿病人群体的疾病

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(上篇)

  开发一种药物可能需要几十年、数十亿美元,药物的命运取决于临床试验的结果,通常也紧紧联系着开发人员。  2018年受到密切关注的肿瘤免疫组合pembrolizumab(Keytruda)与IDO抑制剂epacadostat联用的临床3期试验失败,一时间激起了肿瘤领域的涟漪,导致几家公司(包括百时美

新药物可有效治疗失明

  在最近对实验室小鼠进行的一项研究中,美国科学家发现,一种试验药物治疗视力丧失的疗效可能是预想的两倍。  新的研究表明,这种名为AXT107的化合物能够防止眼部异常血管渗漏视觉阻碍性液体。之前的研究已经表明,该化合物在致盲疾病、糖尿病性黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性的动物研究中起到了抑制异常血管

Nature:梳理衰老研究指出人类最终有望健康衰老

  几十年来,对衰老和限制寿命的过程的了解一直困扰着生物学家。三十年前,通过鉴定延长多细胞模式生物寿命的基因变异,衰老生物学获得了前所未有的科学可信度。  在本文,我们总结了标志着这一科学成就的里程碑事件,讨论了不同的衰老途径和过程,并提出衰老研究正在进入一个具有独特的医学、商业和社会意义的新时代。

2013年世界科技发展回顾 生物医学领域收获颇丰

美国  遗传学研究深入揭示、利用基因机制;细胞研究让多种细胞互换“身份”;再生医学造出多种器官组织。  田学科 (本报驻美国记者)在遗传学研究领域,杜克大学模仿人体细胞内复杂的基因调控过程,模拟出多种蛋白质如何通过复杂相互作用调控一个基因。  斯坦福大学设计出一种由DNA和RNA制成的生物晶体管——

阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败

   阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败。阿斯利康(AstraZeneca)其MEK 1/2抑制剂司美替尼(selumetinib)治疗甲状腺癌的Ⅲ期临床试验(ASTRA)因未达研究主要终点而宣告失败,并将终止该适应症开发。先前司美替尼用于晚期甲状腺癌的中期研究结果显示,该药针对碘难治性分化型甲状腺癌

“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种

  在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中,哪些是“十三五”有希望的品种呢?  鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6~8年,笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。  参考药物研发方向和已公开相关信息,尤其是大量专业人士在医药学论坛的前

2019年,共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准

  国际抗体学会(The Antibody Society)近日发表文章,对抗体领域的新药研发进展进行了分析。根据文章,自1986年首个抗体药物获批上市以来,在美国和欧盟,截至目前已分别累计批准了84个和78个抗体药物。  在2019年,共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准。根据目前抗体研发管

干细胞疗法呼之欲出,可显著改善视力

年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国,它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升,它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种,其中干性AMD是由于视网膜色素上

帕金森领域研究进展一览

  本期为大家带来的是帕金森领域的相关研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. neurology:眼部疾病常见于帕金森症患者  DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214  根据最近发表的一项研究,患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出现视力

3个月注射一次!诺华新一代眼科药物Beovu获欧盟批准

  近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准新一代眼科药物Beovu(brolucizumab,又名RTH258),用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD,又名新生血管性AMD,nAMD)。此次批准适用于所有27个欧盟成员国以及英国、冰岛、挪威和列支敦士登。在欧盟,估计有170万人受湿性AMD影响

Science子刊:干细胞疗法可显著改善视力

  年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国,它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升,它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种,其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细

全球十大跨国药企2013年年报分析

跨国药企十强CEO       随着各大跨国药企年报的陆续发布,2013年销售额10强的名单出来了。这一年,没有太大的惊喜,与2012年相比,辉瑞和默沙东因为正在面临的专利悬崖和战略重组,使得其排名向后挪动了几位,而雅培因2013年年初拆分

诺华眼科药物Beovu获欧盟CHMP推荐批准

  瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准新一代眼科药物Beovu(brolucizumab,又名RTH258),用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD,又名新生血管性AMD,nAMD)。现在,CHMP

2018年心脑血管年度盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:重磅!亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303.  美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已

近年我国批准上市的“中国1类”新药(生物药篇)

  创新药物的研发,是使我国由医药大国走向医药强国的必由之路。国家无论是“863计划”、“973计划”、还是今天的“国家科技重大专项”,都对新药研发寄予了厚望并给予了多方面的鼓励支持,国内药企亦不负众望,共同肩负起新药创制的重任。经多年厚积薄发,一个个具有自主知识产权的新药产品诞生并成功上市,“中国

RTH258(brolucizumab)或使nAMD患者视力得到改善

  全球眼科领域的领导者诺华公司日前在巴塞尔宣布,在HAWK和HARRIER这两项III期临床研究中,RTH258(brolucizumab)6mg治疗方案达到主要终点和关键次要终点。在HAWK研究中,RTH258 3mg也达到了这些终点。这些关键研究在全球400个研究中心共招募了1800多例新生血

一文读懂老药新用研究新成果!

  时至岁末,转眼间2019年已经接近尾声,迎接我们的将是崭新的2020年,在即将过去的2019年里,科学家们在老药新用研究领域上取得了多项研究成果,本文中,小编就对本年度相关重要研究进行整理,分享给大家!  图片来源:http://cn.bing.com  【1】Cell Rep:老药新用!一类乳

阿柏西普与单抗的间接比较结果公开发表了

  网状荟萃分析的结果比较了阿柏西普眼内注射溶液和雷珠单抗 “治疗和延长”(T&E)方案之间的视力获益和治疗负担,该研究结果已在今天出版的《治疗进展》杂志发表。根据分析,与雷珠单抗相比,接受阿柏西普治疗的新生血管(湿性)年龄相关性黄斑变性(wet AMD)患者在两年内注射次数较雷珠单抗少六次,但视力

基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组

  本周回顾,恒瑞医药15亿在苏州设立子公司,中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道,我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动,Illumina宣布加入“人类疫苗计划”,美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA(valbenazine)上市,帕金森病治疗重大突破,科学证明多不饱

北京大学Nature子刊发表测序新成果

  来自北京大学、深圳华大基因研究所、新加坡眼科研究员等机构的研究人员,采用外显子组测序的方法揭示出UBE3D基因与年龄相关性黄斑变性的发病有关联。这一研究发现发布在4月15日的《自然通讯》(Nature Communications)杂志上。  北京大学人民医院的黎晓新(Xiao-Xin Li)教