基因疗法减体重或可同时避免骨质疏松
美国研究人员发现，借助基因疗法生成特定激素，作用于大脑并产生减轻体重效果，可以避免与减重相伴的骨质疏松副作用。 俄勒冈州立大学研究人员与佛罗里达大学同行联手，在实验小鼠的丘脑下部植入特定基因，生成名为“瘦素”的激素，即一种由脂肪组织分泌的激素，随后观察实验鼠的体重和骨骼密度。 在最新一期英国《内分泌学杂志》中，这些研究人员报告说，实验鼠体重减轻了大约２０％，而骨骼密度没有任何变化。同时，实验鼠的腹部脂肪明显减少，而这一部位的脂肪关联多种与体重相关的健康问题。而且研究发现，一旦减重，实验鼠不会再增重。 现实生活中，如果采取节制饮食方式，在体重减轻的同时，骨骼密度会下降。节食终止，体重会反弹，但骨骼密度不可能恢复。一些人或许经历多轮节食，体重会相应减轻或增加，骨骼所受损伤却会持续，疏松状况无法改善。 “体重超常严重，减重通常是一件好事，”俄勒冈州立大学公共卫生和人体科学学院副教授乌尔舒拉·伊万涅茨说，“但是，骨质疏松日后......阅读全文
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该
药明康德年度盘点：基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。 芝加哥大学研究人员使用CRISPR技术对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因进行了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰
种系基因疗法的基本概念
在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这种通过治疗后的改变可以遗传且能传给后代。这种新的方法，从理论上说，应该会对基因性疾病和遗传性疾病的对抗非常有效。然而，因为种种技术与伦理问题，许多司法管辖区禁止在人类身上应用这一治疗手段 。体细胞基因治疗
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛
聚焦基因疗法研究新进展
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
基因疗法助美国盲童神奇复明
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
基因疗法：叫好不叫座
基因治疗药物，缺乏销售业绩 众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。 然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
美或批准首个癌症基因疗法
美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。 在7月12日进行的全体投票中，FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
可治疗150多种基因突变－基因疗法再获升级
日前,美国国家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可
儿童立式体重身高体检仪身高体重儿童测量仪
儿童立式体重身高体检仪身高体重儿童测量仪 全自动儿童立式身高体重体检仪，智能精密测量儿童体重身高测量仪器，带打印坐式立式一体测量儿童体检仪 需要了解产品详情请点击：河南乐佳电子科技有限公司 儿童身高体重测量仪 HW-700E儿童立式体重身高体检仪身高体重儿童测量仪通过微
如何利用大数据理解体重与基因及环境的联系
基因型的环境交互(genotype by environment interaction, GEI)对研究复杂的生物性状是必不可少的。然而，对人类而言，由于环境数据采集的困难以及环境影响效果弱，难以鉴定GEI效应相关的基因型。近日，来自昆士兰大学的研究人员通过对大量样本的分析推导出基因型和表型
减不了肥是基因作祟？专家说出真相
每逢佳节胖三斤，春节长假过后，不少人都为体重增加而烦恼。最近，英国一项新研究成果表明，在控制体重方面，基因也起到较为重要的作用。那么明明没有胡吃海喝却依然减不了肥是否可以归结于基因作祟？ “肥胖现象和生存环境密切相关。事实上，人的胖瘦取决于遗传、环境、心理、运动等因素。”浙江大学食品科学与营养
转基因到底能不能“减农药”或“增产”？
日前，美国《纽约时报》报道了其开展的一项关于转基因的调查报道，认为关于转基因作物的争论忽略了一个更基本的问题：美国和加拿大的转基因没有降低化学除虫剂的使用量，也未显著提高粮食产量。 该报道指出，与西欧现代化程度相当的法国和德国等地区相比，美国杀虫、杀菌农药减幅不及法国，而除草剂用量却显著上升。
转基因到底能不能“减农药”或“增产”？
日前，美国《纽约时报》报道了其开展的一项关于转基因的调查报道，认为关于转基因作物的争论忽略了一个更基本的问题：美国和加拿大的转基因没有降低化学除虫剂的使用量，也未显著提高粮食产量。 该报道指出，与西欧现代化程度相当的法国和德国等地区相比，美国杀虫、杀菌农药减幅不及法国，而除草剂用量却显著上升
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
国际最新研发出潜在基因修正疗法
中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的
欧盟基因疗法“纤毛”修复技术获得突破
生长在视网膜、内耳、鼻腔、肾脏和肺脏内的微细“纤毛”异常生长将引起机能失调，导致基本感官：听觉、视觉或味觉的丧失。纤毛相关的遗传缺陷，不仅损害感觉神经系统(Neurosensory Systems),而且将造成部分综合机能失调疾病的发生，包括糖尿病、大脑缺陷和慢性肾脏病等。 欧盟第七研
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
基因疗法首次治愈常见遗传病
法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。 基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年，首个基因药物Glubera获