聚焦基因疗法研究新进展

本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展,分享给大家! 图片来源:mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi:10.1172/jci.insight.130260 doi:10.1073/pnas.1906182116 精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病,会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而,当婴儿蹒跚学步的时候,他们的肌肉开始僵硬,随后出现癫痫、震颤和发育迟缓,随着时间的推移,该病可导致严重的智力障碍。 来自加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法,将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠治疗一次,使用微小的纳米颗粒携带精氨酸酶RNA进入肝脏。另一种使用病毒将精氨酸酶DNA带到肝脏;如果在2 -4天大的老鼠身上进行正确的用药,一次剂量就可以防止动物身上出现精氨酸酶缺乏的症状。 研究者表示,我们处在......阅读全文

基因疗法

  15日,诺华(Novartis)公布了其基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)的新数据,强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。

癫痫:-基因疗法VS细胞疗法

  癫痫是神经系统常见疾病之一,患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高,其次为1~10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1~1.7∶1。   而如今随着生物科学技术的不断进步,癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派:基因疗法

基因疗法简介

基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因,或关闭、抑制异常表达的基因,以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒(HIV)、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面,基因疗法发挥着越来越重要的作用。基

基因疗法再出击

  在刚刚过去的2009年,科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展,给人们带来不少惊喜。例如,美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中,基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法,基因疗法领域每迈开的一小步,都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。   

什么是基因疗法?

  基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制,制造与自己相匹配的器官,能够解决一些智力,有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术,人工合成基因技术等,制造可以匹配的健全器官。

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

罕见病基因疗法的机遇及挑战-基因疗法时代来临

2018年年初,6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章,回顾了近50年来基因疗法的发展,并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批, 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在

基因疗法或引发癌症

  腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类,但一些科学家担心,引入的 DNA 可能会产生致癌突变。  本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们

基因疗法有助心肌再生

  美国一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。    CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对

基因疗法准备就绪

  15年前,基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;15年后,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。  里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写,在许多杂志上发表过文章,她还是《永恒的治愈:基因疗法和拯救它的男孩》(The Forever

“基因疗法将改变未来”

  “基因疗法是一种非常强大的医疗手段,可以攻克人类重大疾病,特别是遗传缺陷造成的众多疾病,具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说,“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童,取得了令人惊讶的结果。可以说,基于基因的治疗手段将改变未来世界”。  

基因治疗或基因疗法的概念

基因治疗或基因疗法(英语:gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之达成目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

基因疗法的的方法用途

基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制,制造与自己相匹配的器官,能够解决一些智力,有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术,人工合成基因技术等,制造可以匹配的健全器官。

用基因疗法令心肌再生

  据一项新的研究报道,基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态,因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对组织再生是至关重要的(这可以解释为什么皮肤及其它器官会在损伤后愈

Nature:基因疗法促进心脏再生

  来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。  世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。  目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留

基因疗法遏制罕见脑病

  在ALD患者的大脑中,保护神经的髓鞘消失了。图片来源:Frank Gaillard  基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。  科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示,在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补

基因疗法的问题及对策

   基因治疗终于回来了,今年是人类基因组计划25周年纪念日,并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候,每个人都在关注着。  虽然基因疗法有着巨大潜力,但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道,这也看出了近四分之

NEJM:基因疗法首次降伏HIV

          一项临床试验日前表明,一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶(ZFN)的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒(HIV)携带者免疫细胞中的一种基因,从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。   

大脑基因疗法抑制酒精滥用

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人脑中的奖励途径显示了酒精等刺激如何促使多巴胺释放,后者会影响我们的情绪反应,使多巴胺和其他激素进一步释放  图片来源:FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P

基因疗法有望治愈尼古丁成瘾

  一项新研究显示,在小鼠实验中,一种基于抗尼古丁抗体的基因疗法可以阻止尼古丁进入脑部,从而避免小鼠对尼古丁成瘾。研究人员表示,这可能成为一个治疗吸烟成瘾的新疗法。   当吸烟者吸烟的时候,烟草中的尼古丁会经过肺部并在几秒钟内进入血液。这种成瘾性的药物会找到进入人大脑的途径,然后附着在“奖励受体”

基因疗法,治好“不可治愈”癌症

  近日,英国研究者采用一种基因疗法,成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩,成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。  该患儿名为Layla Richards,在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)接受治疗,该

基因疗法,到底是什么?

  最近,我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究,也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术,试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎,把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。  过去几周

关于Hemgenix基因疗法的简介

  Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法,由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成,可通过使机体持续产生因子IX,即缺陷相关病毒(AAV),降低符合条件的乙型血友病(B型血友病)患者的异常出血率。

基因疗法使寿命延长40%

  一项研究表示:连续半年,每月接受一次基因疗法,不仅寿命延长达到41.4%,而且肌肉力量提高33%,青壮年期延长25%以上,各种器官都出现年轻化迹象,连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。  这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and i

新型基因疗法有望根治过敏

  澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法,成功治愈了实验鼠的哮喘,将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。  据当地媒体报道,澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法,通过消除免疫细胞的“记忆”,使其不再攻击相关蛋白质,从而避免过敏。  免疫系统为生物机体抵御外来病原体

基因疗法:改良病毒为患者导入健康基因

  所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果,以

-基因疗法:改良HIV为患者导入健康基因

   据国外媒体报道,所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻

癌症基因疗法亮点频现-用好基因修复坏基因

  当前,探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点,同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问,2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点,如果假以时日,基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。   核糖核酸干扰显神威   癌症的基因疗法有很多,其中有一种更显示了独特的魅力,这就是