通过增加靶点范围来扩大CRISPRCas9技术的可用性
近日，来自麻省总医院（Massachusetts General Hospital）的学者们通过研究表示，一种用来改善基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶可用性和精确性的方法或许可以应用于其它细菌的Cas9酶中，相关研究发表于国际杂志Nature Biotechnology上，文章中研究者报道了一种金黄色葡萄球菌Cas9酶类—SaCas9酶类突变体，该突变体可以识别更广范围的核苷酸序列，这或许就可以帮助CRISPR-Cas9技术对此前无法靶向作用的基因组位点进行靶向作用。 研究者Benjamin Kleinstiver博士指出，具有更广泛靶向范围的Cas9突变体的构建对于基因组序列的精准靶向应用非常重要，SaCas9的编码序列要比SpCas9小23%；SpCas9是酿脓链球菌的衍生版本，这两种酶类的编码尺寸的差异就使得SaCas9或许可以进行潜在的治疗应用。 CRISPR-Cas9核酸酶由一段短链的RNA......阅读全文
通过增加靶点范围来扩大CRISPRCas9技术的可用性
近日，来自麻省总医院（Massachusetts General Hospital）的学者们通过研究表示，一种用来改善基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶可用性和精确性的方法或许可以应用于其它细菌的Cas9酶中，相关研究发表于国际杂志Nature Biotechnology上，文
Nature子刊：用CRISPRCas9编写抗癌药物靶点目录
想象一下如果有一份击中某种特别致命癌症形式的最佳药物靶点完整目录，或是针对所有主要癌症类型和亚型的最佳药物靶点主目录会怎样。来自冷泉港实验室的科学家们在今天的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发布了编写这样的目录的一种方法，他们称利用了称作为CRISPR-Cas9
600多个新癌症基因靶点－CRISPRCas9助力靶向药开发
在癌症治疗研究中，科学家和制药公司一直在努力探索新的靶向疗法，选择性地杀死癌细胞，使健康组织不受伤害。目前，新靶向药物研发非常困难。一个靶向药物的研发成本约为1~2亿美元，但大约90％的药物在开发过程中失败。因此，在该过程开始时选择良好的药物靶点被视为药物研发最重要的部分。 为了提高药物研发效
免疫激活剂靶点界之星——OX40靶点
基因背景OX40，又名Tnfrsf4（Tumor necrosis factor receptor superfamily, member 4），主要在表达于激活的CD4+和CD8+ T细胞表面，和OX40配体结合可以刺激CD8+ T细胞的活化。通过OX40/OX40L信号的共激活效应，T细胞的功能
实体瘤靶点蛋白
近年来，生物药市场保持高速增长的趋势。和小分子药物相比，抗体药物与靶点的结合具有更高的特异性和选择性，在肿瘤、自身免疫病治疗中发挥了巨大的作用，造福肿瘤患者的同时也助推了这个细分市场持续扩容。相比血液肿瘤，实体瘤有着更为复杂的肿瘤免疫微环境及治疗屏障，相应抗体药物和疗法的开发也更有难度，而在开发过程
药物靶点是什么？
1 药物靶点的定义药物靶点通常是指药物在体内与其发挥作用的分子或生物结构。这些靶点可以是细胞内的特定蛋白质、酶、受体、离子通道、细胞表面分子等。药物靶点与药物发挥作用的方式密切相关，在药物研发和治疗中起着至关重要的作用。从另一个角度来理解。它们是药物所针对的特定细胞、组织或病理过程，通过与其相互作用
免疫激活剂靶点界的辉煌之星——OX40靶点
新的一年，新的气象，在这里小编给大家拜个吉祥年哦！相信各位宝宝们对肿瘤免疫治疗相关的一些药物并不陌生，已有很多药品上市并用于治疗中，开发更多可以用于提高免疫系统对肿瘤识别及杀伤能力的药物一直是免疫学研究的热点之一。那么，今天小编要为大家带来的就是免疫激活剂靶点界的辉煌之星——OX40靶点。
抗癌新药：瞄准“靶点”突破
5月初，“中科院2018年第一季度科技成果转移转化亮点工作”结果公布，中科院上海药物研究所研制的一种抗癌药物位列其中。 这就是由该所丁健课题组、杨春皓课题组、蒙凌华课题组与上海海和药物研究开发有限公司（以下简称海和药物）研发的抗肿瘤1类新药CYH33。今年年初，这一具有自主知识产权的新药获得
研究揭示抗衰老靶点
根据最近发表在《Nature》杂志上的一项研究，两个保守的表观遗传调控因子可能是新型的抗衰老靶标。这项研究由中国科学院神经科学研究所脑科学与智能技术卓越中心蔡时青博士以及中国科学院上海巴斯德研究所江陆斌博士合作完成。通过使用多种方法和系统，作者确定了保守的衰老负向调节因子，从而为如何实现健康衰老
抗癌新药：瞄准“靶点”突破
5月初，“中科院2018年第一季度科技成果转移转化亮点工作”结果公布，中科院上海药物研究所研制的一种抗癌药物位列其中。 这就是由该所丁健课题组、杨春皓课题组、蒙凌华课题组与上海海和药物研究开发有限公司（以下简称海和药物）研发的抗肿瘤1类新药CYH33。今年年初，这一具有自主知识产权的新药获得了
找出病变基因当“靶点”
提起最佳的射击，很多人的答案都是正中靶心。对于癌症病人来说，能够准确地找到病变原因，不仅能够实现真正的对症下药，还能大大减轻病人身体上所受的痛苦。在青岛市中心医院肿瘤综合治疗科，通过检测基因序列，发现病变基因，来揭示病人患上癌症的核心“密码”，尤其是对于癌症晚期病人来说，无疑是黑暗中的“柳暗花明
发现抗抑郁新靶点
近日，挪威医学科学家利用脑内基因治疗操纵一个新的靶点发现了一种新的治疗抑郁症的方法。 研究人员通过小鼠体内实验发现，降低HCN通道蛋白的含量可以减轻抑郁症状，如果能够在人体内也有相同的效果，那么这项发现提供了一个新的治疗靶点，可以拯救成千上万名对现有疗法治疗不佳的抑郁症患者。 “现有的治疗方
Nat－Meth:－新方法终结CRISPRCAS9争论
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。这项革命性的技术可让研究人员精确地改变基因组，从而有着广泛应用，包括基础研究、生物技术和人类基因疗法。 自从基因组编辑技术引爆科学界热潮以来，就有许多研究小组发现具
改善伤口愈合的新靶点
MicroRNA 是新的治疗剂的有趣靶标结构。它们可以通过合成抗氧化剂阻断。然而，到目前为止，仅在局部使用这些数据是不可能的。歌德大学法兰克福的研究人员现在已经成功地实现了这一点，在光诱导型抗生素的帮助下治疗伤口愈合受损。 MicroRNA 是在细胞中键合到靶结构上的小基因片段，以这种方式防止
NEJM：广谱抗癌新靶点
来自哈佛干细胞研究所(HSCI)的研究人员在最具侵袭性的肝癌中，鉴别出了一个已知调控胚胎干细胞自我更新的基因，由此开始积极地寻找能够阻断其活性的药物。 这一称作为SALL4的基因，赋予了干细胞持续分化的能力，使得它们不会转变为成熟细胞。通常情况下，细胞只在胚胎发育过程中表达SALL4，而在
改善伤口愈合的新靶点
MicroRNA是新的治疗剂的有趣靶标结构。它们可以通过合成抗氧化剂阻断。然而，到目前为止，仅在局部使用这些数据是不可能的。歌德大学法兰克福的研究人员现在已经成功地实现了这一点，在光诱导型抗生素的帮助下治疗伤口愈合受损。 MicroRNA是在细胞中键合到靶结构上的小基因片段，以这种方式防止某些
靶点难寻：新药创制只能亦步亦趋
“靶点就如组成金字塔的一块特定的石头，它就在那儿，但要准确找到，却并不是件容易的事儿。”10月14日， 南京传奇生物科技公司首席科学官范晓虎博士在接受科技日报记者采访时说。从发现PD-1分子到相关药物问世、摘得诺奖，日本免疫学家本庶佑用了26年。找靶点难，这是全球新药研发业界的共识，中国尤为如此。“
PDGFRA靶点药物细胞筛选模型
胃肠道间质瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors,GIST)是一类起源于胃肠道间叶细胞的肿瘤，约占胃肠道恶性肿瘤的1～3%，年发病率约为10－20/100万。它是一种软组织肉瘤、对化疗不敏感，其中约78.5%的GIST有KIT激活变异，约7.5%的GIST有PDGFRA变
大规模CRISPRCas9打靶，收获全新抑癌途径
KRAS基因突变驱动的癌症是最致命的一类，约20-30%所有人类癌症都与KRAS基因突变有关，包括肺癌、胰腺癌、直肠癌等最难治的危险癌症。KRAS突变癌细胞总有办法改变其代谢方式，让它们比正常细胞更具生长优势。 几十年来，科学家们已经尝试了各种靶向KRAS突变蛋白的治疗手段，但还没有靶向KRA
新冠靶点新视角五靶向宿主的抗病毒药物靶点DHODH
近期，武汉大学生科院和华东理工大学药学院合作研究发现，二氢乳酸脱氢酶（DHODH）的新型有效抑制剂针对RNA病毒具有广谱抗病毒感染的特点。 目前开发广谱抗病毒药物（BSA）主要有两种策略，一是利用核苷或核苷酸类似物，二是靶向宿主的抗病毒制剂（HTA）。核苷或核苷类似物通常会引起耐药性和毒性，但由于病
威斯腾详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
威斯腾详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请教了
张锋连发两篇Nature子刊－细述可能超越CRISPRCas9的新技术
CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并且已经被应用到了临床上且证明了其威力。但CRISPR-Cas9有其局限性：上个月末Nature Methods上的一篇“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo”就指出了在全
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
Nature发布突破性CRISPRCas9新技术
一种改良版本的新型基因编辑CRISPR-Cas9核酸酶似乎可以强有力地消除当前这一技术一个非常重要的限制：不必要的脱靶DNA断裂，将它们降低至无法检测到的水平。在发表于《自然》（Nature）杂志上的研究论文中，麻省总医院（MGH）的研究人员描述了改造Cas9酶，减少它与靶DNA的非特异性互作
专家称SARS病毒致命点是理想的药物靶点
SARS病毒“致命点”是理想的药物靶点 饶子和院士评价“郭德银研究组的新发现非常有意义” 本报讯 (记者任荃)尽管与当年的SARS大流行已相隔6年，昨天本报头版报道《SARS病毒“致命点”被找到》，还是引起了读者和专家的高度关注。著名分子生物物理与结构生物学家、南开大学校长饶子和院士
JEM：胰腺癌治疗新靶点
胰腺癌由于具有较强的转移特性，而且在肿瘤产生早期缺乏有效的鉴别标志，因此是致死率很高的癌症类型之一。之前的研究发现，胰腺癌细胞侵染性高的本质是一些关键基因（例如KRAS，TP53，SMAD4等）的突变。另外，周围的基质细胞以及一些趋化因子也为肿瘤的扩散提供了帮助。最近，台湾中央研究院的基因组研究
诺华:mRNA药物靶点具有巨大潜力
在对未来利润丰厚的制药市场努力开拓的过程中，专注于开发靶向信使核糖核酸(mRNA)药物的公司无疑已经走在了竞争的前列。 一段时间以来，mRNA被认为是一种具有不确定性的治疗药物选择，但现在这种观念正在改变。一项由瑞士制药巨头诺华和北卡罗来纳大学(UNC)进行的研究显示：当涉及到可成药的药物
肾脏病治疗获新靶点
临床上，多种肾脏疾病的发生与足细胞的损伤密切相关，但后者自身修复和再生能力有限，因此如何保护足细胞或者改善其损伤是目前亟须解决的问题。近日，山东大学基础医学院院长易凡团队发现，在哺乳动物中广泛表达的细胞核蛋白——Srit6可发挥足细胞保护作用，这为与足细胞损伤相关的肾脏疾病提供了新的治疗靶点。相