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对于患有重症联合免疫缺陷（SCID）的婴幼儿来说，一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统，也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”，即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染，即便这样，大多数患者都不会活过一年或两年。这是因为在SCID患者骨髓中的干细胞携带一个基因突变，可阻止他们发育出关键的免疫细胞——称为T细胞或自然杀伤（NK）细胞。 现在，美国索尔克生物研究所的研究人员找到了一种方法，首次将来自X-连锁SCID患者的细胞转化为干细胞样状态，修复基因突变，并在实验室中促使修复的细胞成功产生NK细胞。 这一新技术的成功指出了一种可能性，即将这些调整过的细胞植入到患者体内产生免疫系统。相关研究结果发表在三月十二日的《Cell Stem Cell》，虽然这项新研究是初步性的，但它可以提供一种侵入性更小的和更有效的方法（与目前的选项相比）。 本文资......阅读全文
肿瘤组织中免疫细胞的组成在免疫治疗中起关键作用，然而人类肿瘤组织中免疫细胞的异质性和分化途径还有待研究。李汉杰博士等通过对25名黑色素瘤患者肿瘤中免疫细胞的单细胞转录组测序和单细胞TCR测序分析，发现大量的CD8 T细胞的转录组呈连续性梯度分布，跨越了从“过渡态”到“功能失调状态”的分化途径。相
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
自CAR-T疗法在2017年首次获批以来，这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上，杨森（Janssen）/南京传奇、百时美施贵宝（BMS）、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年，更可能有2款以上C
CAR-T（T细胞嵌合抗原受体）作为一种免疫细胞治疗方案，在全球范围内吸引了包括学者、医生、患者、投资人的大量关注。然而CAR-T具体是什么，它的背后有什么样的故事、目前的研究状况如何，未来又将走向何方呢？ CAR-T带来的新曙光 自古以来，人们不断地与癌症进行斗争。科学家们考古发现的木乃伊
基因敲除可以说是基因组 学、细胞分离培养以及转基因技术的组合。那么基因敲除的原理是什么呢？ 基因敲除的方法有哪些呢？在此，做个小结，以供大家学习。一.概述：基因敲除是自80年代末以来发展起来的一种新型分子 生物学技术，是通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。通常意义上的基因敲除主要是应用D
2．癌基因的激活癌基因可以通过多种方式被激活而过度表达。 （1)突变激活：体细胞内的原癌基因可以因点突变而成为癌基因，产生异常的基因产物；也可由于点突变使基因摆脱正常的调控而过度表达。因此，突变激活又称为激活的质变模式（qualitative model)。例如在
多数癌症可被免疫系统识别并攻击，但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞，即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy)，能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISP
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
过继性细胞免疫治疗是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟, 已在多种实体瘤和血液肿瘤的临床治疗中取得较好疗效。 摘要: 过继性细胞免疫治疗(adoptive cellular immunotherapy, ACI)是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟,
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
为规范和指导按照药品研发及注册的细胞治疗产品的研究与评价工作，国家食品药品监督管理总局组织制定了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（见附件），现予发布。特此通告。食品药品监管总局2017年12月18日细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）一、前言近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和
来自印度开罗大学的 Don G. Morris 教授等在 Frontieirs in oncology 上近期发表的一篇综述，系统地概括了目前在肺癌免疫治疗领域的进展，以及近期一系列临床试验进行的现状。 摘要 关于炎症 / 感染 / 免疫激活与肿瘤患者预后的相关性，许多研究都从原因和结果的不
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
“黑匣子”（Black Box），学名是飞行数据记录仪，是飞机专用的电子记录设备之一，可以记录飞机飞行期间的详细信息资料。 回首2014年，找不到“黑匣子”的马航（MAS）在12月15日告别吉隆坡股票交易所，结束为期29年的上市生涯。这一天，恰好也是韩国科学家黄禹锡的生日。 看到上述开头，你
日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究
日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究
一、引言 巨噬细胞广泛分布于人体多个组织器官，它能识别外来病原体，在固有免疫、炎症反应中发挥重要作用。1993年Hotamisligil等发现肥胖动物模型脂肪组织的肿瘤坏死因子-α(tumor necrosis factor-α，TNF-α)分泌增加，首次将肥胖与炎症相联系，直到2003年Xu
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正
新奥尔良-宾夕法尼亚大学(下简称宾大)佩雷尔曼医学院和费城儿童医院的一个研究团队，将于今天宣布关于成人和儿童对标准疗法反应无效的晚期血癌研究的最新结果，他们的一个临床试验实施3年半之后，证明了持续使用基因工程T细胞治疗白血病的首次成功。首批接受这个称为CTL019个体化细胞疗法研究的59个患者的
在死亡之前，已变成皮肤细胞的细胞仍然是皮肤细胞。在过去十年，明显的是，细胞身份并不是一成不变的，它能够通过激活特异性的遗传程序而得以重写。如今，再生医学领域面临着一个问题：这种重写应当采取常规方法，即成熟细胞首先转化回干细胞，或者如果可行的话，采取一种更加直接的方法？ 术语“终末分化（term
过继性免疫治疗（Adoptive Cell Transfer Therapy, ACT），是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫细胞治疗主要包括TIL、LAK、CIK、DC、NK、TCR
本期为大家带来的肿瘤免疫治疗领域的相关研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. 肿瘤免疫疗法或许会导致胸腺异常 根据在内分泌学会年会上发表的一项新的研究，接受免疫检查点抑制剂治疗癌症后会出现更加普遍的甲状腺功能异常症状。 癌症免疫疗法，尤其是免疫检查点抑制剂的治疗手段，已成为治疗某些类型癌
2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，一对经过CRISPR基因编辑的婴儿双胞胎诞生。随即引发舆论风暴，被各界舆论一致谴责，贺建奎本人也因此被调查。 今天，刚好是贺建奎“基因编辑婴儿事件”一周年，笔者查阅文献时，无意间看到一篇2018年6月份发表在顶级医学期刊 Journal of Cli
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
今日，美国FDA批准罗氏（Roche）公司开发的NTRK，ROS1和ALK抑制剂Rozlytrek（entrectinib）上市，治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者，以及携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者。这也是美国FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。自从去年Loxo Oncolog
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街