PNAS:利用RNA控制CRISPR/Cas9基因编辑

在过去的几年里,研究人员找到了一种方法利用天然存在的细菌免疫系统CRISPR/Cas9来失活或纠正任何生物体内的特定基因。然而,CRISPR/Cas9持续地发挥基因编辑活性,带来了额外编辑不必要位点的风险。 现在,来自加州大学圣地亚哥医学院、Ludwig癌症研究所和艾希司制药公司(Isis Pharmaceuticals)的研究人员,证实了一种商业上可行的方法,利用RNA来按要求开启和关闭CRISPR-Cas9系统——只短暂激活CRISPR-Cas9,可永久编辑基因。这一研究发布在11月16日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。 论文资深作者、加州大学圣地亚哥医学院细胞与分子医学系主任及教授、Ludwig癌症研究所细胞生物学实验室主任Don Cleveland博士说:“这些研究发现为成功利用设计的CRISPR RNA药物来实现多种治疗应用,尤其是治疗神经系统疾病提供了一个平台。” CRISPR/Cas9的运作机制如......阅读全文

基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力

患者正在接受手术。图片来源:美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基

众多学者介绍基因编辑的最新进展

  CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力,正在彻底改变基因组改造,这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上,一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。  解决导入问题  据Bio-iT World报道,这次大会的一

AI指导空间结构优化-开发小型基因编辑工具

近日,南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测,显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率,为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段。相关成果发表于《自然-通讯》(Nature Communications)。CRISPR-Cas系统作为一种基因编辑工具,因其

全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模

  最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究,报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法,即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。  研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说:“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在

基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得

Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠,并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。  2013年年初,Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起,并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因

年终盘点-基因编辑技术的最新进展

  从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的ZL之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还没有有效疗法的疾病,如帕金森症,杜氏肌营养不良症,法可尼

CRISPR基因组编辑有望用于整形外科中

  CRISPR基因组编辑技术有望成为基因工程和治疗的“变革性飞跃”,它几乎影响到医学的每个领域。根据2018年11月发表在美国整形外科学会(American Society of Plastic Surgeon)官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇标

显微操作技术在基因编辑中的应用(三)

图9:ESI注入8细胞阶段的胚胎。钝端毛细管图10:EMBL转基因过程中使用的DMi8、Eppendorf TransferMan 4r显微操作器和PiezoXpert压电破膜仪。以钝端毛细管进行胚囊注射。DIC用于小鼠转基因的CRISPR/Cas 9技术用于小鼠转基因的CRISPR/Cas9技术为

中科院,港中大PNAS基因编辑研究新成果

  近日来自香港中文大学、中科院广州生物医药与健康研究院等机构的研究人员成功利用遗传工程转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术在爪蟾胚胎中获得了高效的靶向基因破坏。相关论文“Efficient targeted gene disruption in Xenopus embryos usi

CRISPR基因编辑B细胞并应用到疫苗中

  人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是,在极少数情况下,受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体(bNAb)。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法,将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11

欧洲农业转型:基因编辑技术能否成为破局关键?

为实现《欧洲绿色协议》中到2030年有机农业占比达到25%的目标,来自德国、荷兰、美国等国的科学家在近日发表于《细胞报告-可持续性》的一项观点文章中主张,欧洲应允许在有机及传统食品生产中使用无需上市前审批的基因编辑技术(NGTs),他们还阐述了NGTs如何助力快速培育出能适应气候变化、产量更高且对肥

基因编辑猪肺能在人体内工作9天

  广州医科大学附属第一医院国家呼吸医学中心主任何建行与合作者在一项研究中发现,一个经过基因工程修饰的猪肺在移植到一名确诊脑死亡的人类患者体内后,能存活9天并发挥功能。研究结果或是跨物种肺移植的首例记录,具有潜在的临床应用前景。相关研究8月25日发表于《自然-医学》。  异种移植是指将一个物种的器官

-Cell-Stem-Cell:对干细胞进行基因编辑很安全

  对干细胞进行基因编辑,是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医疗潜力,但它们的安全性也引起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性,使它们更容易突变。本期Cell Stem Cell杂志上发表的三篇文章告诉我们,这样的顾虑其实是没有必要的。  美国Salk研究所、中科院生物物理研

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行

   美国科学家编辑人类胚胎基因,成为27日世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。  基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA(脱氧核糖核酸)片段。近年来,在有着“基

基因编辑会议召开在即指点如何避免脱靶效应

  生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破, 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗, 我们必须考虑这一技术的安全性问题。  5月30日,

-George-Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP

编辑HPV病毒基因-导致癌细胞自我毁灭

  利用基因组编辑工具CRISPR,杜克大学研究人员们能够有选择性地破坏负责宫颈癌细胞生长和生存的两种乳头瘤病毒(HPV)基因,导致癌细胞的自我毁灭。  结果发表在病毒学Journal of Virology杂志上,新研究铺平了开发有针对性的抗病毒策略,来抵抗DNA病毒如B型肝炎病毒和单纯疱疹等的方

Cell子刊:生殖干细胞高效基因组编辑

  精原干细胞(SSC)是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能,又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰,能将外源基因稳定遗传到后代基因组,不过这一过程还存在一定的技术困难。  日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og

谣言属实:中国科学家首次编辑人类胚胎基因

  三月,科学界出现了一个谣言,称中国研究人员们已经成功地编辑了人类胚胎的基因,以一种人类无法完成的方式改变了他们的DNA。《麻省理工科技评论》报道称已有人改变了生殖系谱,即精子和卵子相结合后形成的遗传信息。虽然这些流言没有得到确认,但它们引起了许多人争论改变生殖系谱可能带来的弊端。  事实证明,这

国际研究组织称胚胎基因编辑研究合乎情理

  人类胚胎基因编辑“有着巨大的价值”,可以帮助解决重要科学问题,尽管临床上使用该技术仍存在一些顾虑,但应当推进相关研究,一个颇具影响力的生物组织近日在声明中称。这个名为欣克斯顿小组的组织包括来自8个国家的成员,该组织呼吁进行更多公共讨论和更审慎的政策,管理在胚胎研究中利用基因编辑技术,但该组织总结

“基因编辑”必须管-但别“一刀切”

  “基因”界又出了大事:据新华社消息,美国农业部近日发表声明,对未利用植物害虫的新技术育种模式,培育出的农作物将不进行监管,其中包括基因编辑技术。  这意味着,美国在放开“基因编辑作物”市场化之路。一时间,国人很“蒙圈”:基因编辑作物是转基因作物吗?这一举措我们该如何看?  “基因编辑作物”不监管

基因编辑和修饰类器官时的注意事项

在对类器官进行基因编辑和修饰时,需要注意以下几个方面的问题:脱靶效应:基因编辑工具可能会在非预期的位点产生基因修饰,导致意外的基因突变和潜在的不良影响。因此,在进行基因编辑前,需要仔细评估和选择编辑工具,并优化编辑条件以减少脱靶效应。伦理和法律问题:基因编辑涉及到伦理和法律的考量,特别是在涉及人类类

基因编辑木材可以使纸张更具可持续性

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504836.shtm   ?基因编辑杨树生长在野生型对照旁边,其含有较少的木质素。图片来源:CHENMIN YANG纸制品似乎是终极的绿色产品。它们可回收、可生物降解、可再生,其主要成分为生长在树

Development:利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育

  在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台:sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发表

基因编辑技术:人类获得“改写生命剧本的神笔”

  遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血,将来有没有可能得到根治?国家首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答,并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”,为战胜疾病提供全新的有效工具。   2015年4月,中山大学生命科学学院

Science发文探讨人类基因组编辑

  2015年4月,来自中山大学的科学家们报告称他们首次完成了对人类胚胎的基因组编辑工作,这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注,并引发了支持者和反对者激烈的辩论。  12月,美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持在美国的华盛顿召开了人类基因编辑国际峰会。峰会经过三天的热烈讨论终

Nature解答Cas9基因组编辑核心谜题

  有一种蛋白在细菌免疫系统中起着至关重要的作用,并正快速成为一种很有用的遗传工程工具。现在有关这一蛋白的一个中心问题已经获得了解答。来自劳伦斯伯克利国家实验室和加州大学伯克利分校的研究人员,确定了这一叫做Cas9的细菌酶在病毒感染过程中是如何在RNA序列的引导下识别和降解外源DNA,以及在动物和植

各种类型的基因编辑鼠如何建系?

《鼠年说鼠》系列文章,每周二更新,专门解答大小鼠铲屎官们在养鼠过程中经常遇到的繁育与鉴定类的问题,同时向大家征集问题,任何基因编辑鼠饲养繁殖或鉴定的困惑统统可以丢给小赛,小赛会给您回复或统一在后面的内容为大家做出详细的解答。今天我们就开始第九期的内容吧~  完全性基因敲除、基因敲入(点突变)鼠如何建

华中科大用基因编辑治疗白血病

  急性白血病(AL)是最常见的血液系统恶性肿瘤,在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深,以及相应靶向疗法的引入,在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功,但是,许多遗传高风险的亚型,目前用标准方案仍然是难以治疗的,并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家