SciTranslMed：科学家提出阻断骨癌的新思路
近日，发表在国际杂志Science Translational Medicine上的一项研究论文中，来自玛嘉烈公主癌症中心（Princess Margaret Cancer Centre）的研究人员通过研究发现，阻断骨质重建过程中的主要调节子就可以有效阻断骨肉瘤的产生，而骨肉瘤是一种儿童和青少年机体常发的原发性骨癌。 文章中，研究者发现名为RANKL的蛋白质作为骨质主要调节子在骨癌中的重要性及功能，同时也为开发新型个体化靶向疗法来治疗骨癌患者提供了一定帮助；研究者Khokha说道，如今我们理解了蛋白质RANKL如何驱动骨癌的发生，而且相关的研究结果为快速转化到临床上来开发新型骨癌的疗法提供了一定希望。 目前临床上批准的阻断RANKL的药物用于治疗其它骨质疾病，下一步研究者将确定是否有特殊药物可以用于治疗骨肉瘤，同时是否可以改善患者的预后，过去20年里在治疗骨癌领域进展并不显著，而如今科学家们希望取得突破性的进展。近日美国......阅读全文
肺靶向基因疗法为肺囊性纤维化患者带来希望
CRISPR基因编辑疗法在克服了阻碍治疗的主要挑战后，有可能为肺囊性纤维化提供有效的、持久性的治疗。在近日一项发表于《科学》的研究中，研究人员成功利用基因编辑疗法，编辑了小鼠难以触及的肺干细胞DNA，并进行了至少22个月的修饰治疗，这个时长基本上是小鼠的一生了。“持续几个月的基因编辑治疗让我十分惊讶
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩－即将向FDA递交新药申请
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的靶向RNA疗法casimersen（SRP-4045），在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果，显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。基于这一结果，该公司计划在
－GSK黑色素瘤口服靶向组合疗法获FDA批准
葛兰素史克(GSK)1 月10日宣布，FDA已批准将抗癌药Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)联合用药，用于携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。这些突变，必须经由FDA批准的一款伴侣诊断试剂盒(TH
新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒，同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制，相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘自：ss
研究人员开发出靶向清除Tau蛋白的新型细胞疗法
目前尚无能够有效预防或缓解阿尔茨海默病病程的疗法。有研究表明，细胞外的Tau蛋白以类似朊病毒的方式在神经网络中扩散，引发连锁性的神经元损伤，这可能是推动阿尔茨海默病病情恶化的关键因素。尽管靶向胞外Tau蛋白的疗法颇具潜力，但其发展面临挑战。因此，亟待开发能够有效干预Tau蛋白相关病理过程的新疗法。近
Modern－Pathol：治疗子宫内膜癌新型个体化靶向疗法
一般而言，对于患子宫内膜癌的病人可以通过临床及组织学特征对其所患疾病的风险进行分级，包括患者的年龄、肿瘤的生长及扩散情况等进行风险分级；大约有15%-20%的患者会患高风险的疾病，但目前针对这些患者的最佳疗法并没有开发出来，如今来自曼切斯特大学的研究人员调查了引发高风险子宫内膜癌的遗传突变，其或
靶向细胞自噬或有望开发出促进人类长寿的疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德州西南大学的科学家们通过研究发现，一种特殊的“细胞管家”或能延长哺乳动物的机体寿命和健康寿命。文章中研究人员通过对小鼠进行研究，结果表明，机体中自噬水平持续增加的小鼠寿命或许更长，而且更加健康，自噬过程即细胞能处理一些对细胞健康有损伤的毒性物
礼来官宣70亿合作，共同开发RNA靶向疗法
HAYATherapeutics今天宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项总额高达10亿美元的多年协议。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。两者将确定多个能够调控基因表达的RNA药物靶点，以治疗这些慢性疾病。 H
缩短蛋白质疗法的上游生物工艺时间
过去十五年来，蛋白质疗法在全世界范围内的应用急剧增长。因此，对于很多生物制药公司而言，当务之急是寻找更经济和更有效的方法提升上游生物工艺生产。 提高上游生产的策略之一是使用生物工艺模型模仿大型生物反应器，以帮助选择最合适的克隆，并优化培养基、补料和过程参数。识别最佳的蛋白质生产克隆株并优化其
PNAS：新型实验性药物有望彻底治疗骨肉瘤
骨肉瘤是一种最为常见的骨癌，而开发治疗骨肉瘤的方法往往极具挑战，近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究发现了一种名为靶向骨质转移模拟肽（BMTP-11）的药物或许能够有效治疗骨肉瘤。 在临床前研究中，研究者观察了单独使用BMTP-1
新型血浆细胞靶向疗法或有效改善肾脏移植成功率
近日，来自辛辛纳提大学的研究人员表明，一种新型的术前药物疗法相对传统方法而言可以减少肾脏病人机体中的抗体含量，从而有效增加患者肾脏移植的成功率及减少器官排斥的可能性，相关研究发表于国际杂志the American Journal of Transplantation上。 抗体是机体免疫系统产生
新方法！双重靶向CART细胞疗法应对实体瘤逃逸
神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是婴儿最常见的肿瘤。该病是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种癌症，通常起源于腹部或胸部的交感神经，最常起源于肾上腺。 目前，CAR-T细胞疗法在血液系统肿瘤领域的治疗效果出色，然而，实体瘤分子更加复杂且缺乏良好抗原靶点使得CAR-T细胞
总缓解率高达92％－CD47靶向疗法初步临床结果积极
日前，Forty Seven公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其靶向CD47的单克隆抗体magrolimab，与azacitidine组成的联合疗法，在治疗骨髓增生异常综合症（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者的1b期试验中，表现出优于azacitidine单药疗法的治疗效果。
周细胞保护肿瘤细胞免于癌症靶向疗法杀灭的分子机制
近日，一项刊登在国际杂志Clinical Cancer Research上的研究报告中，来自柏斯以色列狄肯尼斯医学中心(Beth Israel Deaconess Medical Center， BIDMC)的研究人员通过研究阐明了肿瘤附近的细胞如何保护肿瘤免于靶向疗法的攻击。图片来源：comm
全球首个KRAS靶向疗法！胰腺癌疗效强劲：疾病控制率84％!
安进（AMGEN）近日公布了1/2期CodeBreaK 100研究中靶向抗癌药Lumakras（sotorasib）治疗KRAS G12C突变晚期胰腺癌患者的疗效和安全性数据。数据显示，Lumakras显示出令人鼓舞且具有临床意义的抗肿瘤活性，并具有积极的获益-风险特征。 这些数据来自38例先
－新靶向疗法或可治愈类风湿性关节炎
日前，伦敦大学玛丽皇后学院博士Ahuva Nissim领导的一项研究，开发出一种能直接作用于关节并避免副作用的靶向药物，让治愈类风湿性关节炎成为可能。相关研究发表在最近的《关节炎研究与治疗》期刊上。 临床上，控制类风湿性关节炎的治疗方法包括止痛药、非甾体类抗炎药、类固醇或另一组名为缓解病情抗风
靶向治疗儿童耐药性白血病的最新疗法出炉
曼彻斯特大学的研究人员已经发现细胞表面的一种蛋白（5T4）是导致几种最常见儿童期白血病产生化疗抵抗的罪魁祸首。早期检测表明，使用抗体药物联合疗法（ADC）靶向作用于蛋白有望改善疗效。 这项由血癌慈善基金资助的研究发表在《血液病学》杂志上。 儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的存活率在过去几年内
小细胞肺癌有了新疗法，免疫+靶向治疗指引新方向
近年来，免疫治疗与靶向治疗的研究开展的如火如荼，但小细胞肺癌一直以来都是发展的盲区。小细胞肺癌令不少人闻风丧胆，虽然仅占肺癌15%，但是难以治愈，5年生存率仅为5%-10%。小细胞肺癌往往在疾病发现时即发生了远处转移，而失去手术或根治的机会，此时化疗就成了标准疗法。除了传统化疗外，没有可供选择的靶向
最新靶向疗法抗体偶联药物联合治疗有望治愈儿童白血病
尽管近几年儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的存活率已经有了显着的提高。其中90%的患者有望被治疗，但是不可避免的是，患者必须要接受煎熬的化疗过程。而且这带给孩子们的将是伴随终生的副作用，不育甚至是继发性癌症，而且有些白血病患者对化疗药物表现为耐受。这也是当今ALL治疗一直难以克服的一个障碍。
生酮饮食或能有效增强靶向性癌症疗法的作用效果！
近日，刊登在国际杂志Nature上的一篇研究报告中，来自威尔康乃尔医学院（Weill Cornell Medical College）的科学家们通过对小鼠进行研究发现，生酮饮食（一种低碳水化合物且高脂肪的饮食）或能改善当前抗癌药物的作用效果。文章中，研究人员解释了为何靶向作用胰岛素激活酶类磷脂酰
赛诺菲靶向疗法获美国FDA批准，治疗青少年特应性皮炎
法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型抗炎药Dupixent（dupilumab），用于局部处方疗法控制不佳或这些疗法在医学上不适宜的中度至重度特应性皮炎青少年（12-17岁）患者的治疗。用药方面，Dupix
科研人员研发靶向线粒体凋亡的增强免疫疗法新策略
大多数肿瘤靶向治疗策略聚焦于癌症信号通路的上游靶点，从而诱导下游细胞凋亡。然而，癌细胞复杂的信号转导网络可以在靶点下游形成各种补偿机制，造成肿瘤耐药。靶向线粒体凋亡可以实现直接诱导癌细胞凋亡，是肿瘤靶向治疗的新思路。近日，来自美国丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Inst
缩短蛋白质疗法的上游生物工艺时间（一）
过去十五年来，蛋白质疗法在全世界范围内的应用急剧增长。因此，对于很多生物制药公司而言，当务之急是寻找更经济和更有效的方法提升上游生物工艺生产。 提高上游生产的策略之一是使用生物工艺模型模仿大型生物反应器，以帮助选择最合适的克隆，并优化培养基、补料和过程参数。识别最佳的蛋白质生产克隆株并
缩短蛋白质疗法的上游生物工艺时间（二）
案例研究 克隆筛选和早期工艺开发 为了使自动化微型生物反应器成为可行的克隆选择和早期工艺开发模型，微型生物反应器培养的工艺参数、细胞增长和活性结果应与台式生物反应器的结果相似。为了确定这一点，用ambr15自动化微型生物反应器(3个复制品)、1L和3L玻璃台式生物反应器进行了比较。
第4款CGRP靶向偏头痛抗体疗法eptinezumab在美国进入审查
Alder BioPharmaceuticals近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理eptinezumab预防偏头痛的生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，eptinezumab将成为预防偏头痛的首个每季度一次的静脉输液疗法。 eptinezumab每3个月一次静脉输注给药。该药
科学家开发双重靶向CART细胞疗法应对实体瘤逃逸
神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是婴儿最常见的肿瘤。该病是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种癌症，通常起源于腹部或胸部的交感神经，最常起源于肾上腺。 目前，CAR-T细胞疗法在血液系统肿瘤领域的治疗效果出色，然而，实体瘤分子更加复杂且缺乏良好抗原靶点使得CAR-T细胞
靶向FGF受体－Incyte胆管癌创新疗法获FDA优先审评资格
今日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌（iCCA）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。 胆管癌是一种罕见的恶性
首个有望有效治疗阿尔兹海默病的靶向抗体疗法出炉
近日，一项刊登在国际杂志Journal of Neuroinflammation上的研究报告中，来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究有望开发出一种治疗阿尔兹海默病的新型疗法，研究者表示，利用一种特殊抗体来靶向作用炎症或有望治疗阿尔兹海默病；目前阿尔兹海默病及其相关的痴呆症尚无有效的治愈性手段，
科学家开发双重靶向CART细胞疗法应对实体瘤逃逸
神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是婴儿最常见的肿瘤。该病是由身体多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种癌症，通常起源于腹部或胸部的交感神经，最常起源于肾上腺。 目前，CAR-T细胞疗法在血液系统肿瘤领域的治疗效果出色，然而，实体瘤分子更加复杂且缺乏良好抗原靶点使得CAR-T细胞
我国科研团队：黄芩素有望用于结直肠癌的新型靶向疗法
黄芩素存在于中药黄芩中，是黄芩中含量最高的一种黄酮类化合物，具有多种健康益处，它被用于抗氧化、抗病毒、抗菌、抗炎和抗过敏治疗已有悠久的历史。黄芩素还具有降低脑血管阻力，改善脑血循环、增加脑血流量及抗血小板凝集的作用，临床被用于脑血管病后瘫痪的治疗。 近年来，研究人员发现黄芩素通过影响细胞增殖、