基因编辑治疗遗传性视盲
科学家采用一项新型基因编辑技术,为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音,成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”,是人类视力丧失的常见病因。目前为止,该病无法治愈。而这是有史以来第一遭,科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用,这是件相当了不起的大事。 该基因编辑技术被称为“CRISPR/Cas9”,这是两种酶。它通常出现在细菌身上,为基因组执行“剪切/粘贴”功能。因此,它或许能够比较快速而便捷地从人类DNA中移除有害基因、并添入新的增强功能。正如你所能想象的,CRISPR/Cas9既令人兴奋、又引人争议,因为它或许会带来“设计婴儿”之类的东西。不过,在未来几周内,我们或许就能看到英国的第一个基因编辑人类胚胎(假如获得许可的话);而中国科学家业已承认他们已在人类胚胎中使用了该项技术。 希达西奈医疗中心的科学家完成了该研究,表明CRISPR/Cas9能够提升注定致盲的啮齿类动物的......阅读全文
全新「碱基编辑器」:不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了,华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要:CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」,可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应,变成另一种
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
先天性黑蒙症,是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。多呈常染色体隐性遗传,目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日,Editas Medic
我国学者引入MS2RecA复合蛋白系统恢复部分视觉感光能力
近日,中国科学技术大学生命科学与医学部教授薛天研究组、中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙研究组合作,结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术,首次通过同源重组修复方法(Homology directed repair, HDR)在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复,使视网膜色素变性小鼠重
基因印记与遗传性疾病
[摘要] 基因印记是等位基因依赖双亲性别表达的不符合孟德尔遗传定律的特殊遗传现象。基因印记异常调节可引起一些遗传性疾病。在人类染色体11p15.5和15q11-13存在两个印记基因聚集区,两个区域的基因印记异常调节引起前者为贝-威综合征,后者为普-威综合征和安格尔曼综合征。作者对最近几年在这
基因“精准”编辑新机制揭示
4月21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦
基因“精准”编辑新机制揭示
21日,《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作,将人类战胜癌症等疑难疾病梦想向
改良CRISPR工具-产前编辑致病基因
科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。 该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。
以毒攻毒?PNAS:基因编辑发展“已成魔”
7月16日,发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示,这一有希望的新基因编辑平台,最
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组,日前通过靶向编辑单个长寿基因,产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比,不但能更高效地促进血管修复与再生,而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化,为开展安全有效的临床细胞治疗提供
致病基因变异或可实现精准编辑
《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法,可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法,为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术,但保证这项技术的准确性十分重要。CR
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR-Cas
用好基因编辑这把“手术刀”
刚刚在今年世界读书日凭借自己的科普著作《吃货的生物学修养》获得第十二届文津图书奖,浙江大学生命科学研究院“80后”教授王立铭转身又出现在了自己的新书发布会现场。《上帝的手术刀》是一本有关基因编辑简史的科普书,同时也是王立铭的一个“野心之作”。因为他想讲的,是一个关乎历史和现在,并且连接未来的大话
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国,每年近80%的奶牛的角要被移除,以保护操作工人和其他奶牛。不过,这一做法既痛苦又昂贵,因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今,科学或许能施以援手:一群研究人员日前宣称,他们成功编辑了奶牛基因组,能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术,将一种同不长角存在
一次基因编辑“大跃进”
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现,但都不是现在这样。 2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣称,由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认,研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表,某种程度上真实性存疑,但
GEN:CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse
FT社评:胚胎基因编辑值得肯定
首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布,这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。 多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就,视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR-Cas
动物基因编辑在争议中走来
为期两天的美国国家科学院(NAS)研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来,但并未吸引太多关注,尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或
基因编辑水稻或能在火星生长
据英国《新科学家》杂志网站15日报道,火星土壤一般不适合种植植物,但美国科学家利用CRISPR基因编辑技术,使水稻的OsSnRK1基因发生突变,经过基因编辑的水稻能在恶劣的环境下发芽生长。研究人员称,这种水稻或许能在火星上生长。阿肯色大学研究人员在分析水稻的遗传学时,发现了一个能极大影响植物对不良土
CRISPR:基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术,尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
基因编辑的蘑菇,为什么不吃?
无论在中餐还是西餐中,白蘑菇都是一道重要的食材。不过,白蘑菇最好是现买现做,若是在冰箱中放上两天,它就会变成褐色,并且黏糊糊的。如今,科学家已经找到一种工具来延迟它的褐变。这就是CRISPR基因编辑技术。白蘑菇褐变是由多酚氧化酶(PPO)引起的。于是,宾夕法尼亚大学的研究人员利用CRISPR技术,敲
国家发声-反对基因编辑防艾滋
昨天上午,世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息,引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉,该项试验进行前并未向该部门报备,正开会研究此事。 据人民网报道,11月26日,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜
深圳医生尝试基因编辑治艾滋
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日,深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动,该项目获得了国家1289万元的课题经费,也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉,付雪梅的课题将尝试用基因编辑的
韩春雨:磨出基因编辑“新剪刀”
高峰(韩春雨团队成员)在实验室。 韩春雨(前)在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液,科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生,整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里,韩春雨津津有味地看完了电影《侏
基因编辑-让你健康又聪明
由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作,它又被形象地称为“基因剪刀”。 研究表明,智商与基因有关。 之前的研究认为,一个人越聪明,其体内基因变异就越多,但近日,英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象,对他们进行遗传学分析后发现,智商越高的人,其体