证实CRISPR／Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 尽管Cpf1有巨大潜力成为一种强大的基因组编辑工具，但是人们很少证实这种新的工具如何特异性地找到它的靶位点。在一项新的研究中，来自韩国基础科学研究所（IBS）基因组编辑中心的研究人员证实作为一种高度特异性的可编程工具，Cpf1适合用于精确的基因组编辑。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Genome-wide analysis reveals specific......阅读全文
CRISPR致基因突变有误？《自然》回应
上周《自然·方法学》杂志发表了一篇论文称，基因编辑工具CRISPR能引起基因组内大量基因突变。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿，并从科技文献中删除。
南京大学黄行许：连发CRISPR/Cas9重要研究成果
南京大学模式动物研究所的黄行许（Xingxu Huang）教授，是近年来基因组编辑领域的风云人物之一。其实验室不仅首次在世界上利用CRISPR/Cas9进行了大鼠的条件性基因敲除，还通过原核注射实现了世界上首次猴基因敲除。这些成果在国际上受到广泛的瞩目。 近期黄行许教授课题组接连在CRISPR
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、ZL之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
CRISPR/Cas9－技术介绍
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
“基因魔剪”准确性低于预期
英国《自然·生物技术》杂志16日在线发表了一项重要研究：有“基因魔剪”之称的CRISPR-Cas9基因组编辑技术，在靶点附近引起的DNA删除或重排，比科学家此前预期得要严重。该发现意味着，研究人员必须密切观察基于CRISPR-Cas9疗法对编辑后细胞造成的序列变化。 目前，CRISPR-Cas
“基因剪刀”怎么切才安全？
中山大学副教授黄军就在全球首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止了因为这一基因突变而导致的地中海贫血症，这项创举也将基因编辑的关注度推向又一个高峰。 “基因编辑的威胁程度堪比核弹”这一说法目前来看有些危言耸听。但是，基因编辑这把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探讨。 基因编
医学领域是否为临床CRISPR基因编辑的到来做好了准备？
CRISPR-Cas9能够以多个重要的方式来潜在地转化医学，首先该技术能够帮助科学家们对多种哺乳动物机体中的基因进行“裁剪”来产生用于研究人类健康和疾病发生的模型，此前科学家仅能够在小鼠机体中使用该技术，但基因编辑技术使得他们能够更加精准地修饰几乎所有哺乳动物机体的基因组。 由于猪的心脏或者猴
生物医药领域的黑马：CRISPR/Cas9－技术
CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？ CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nucle
生科院建立高效谷氨酸棒杆菌CRISPRCpf1基因组编辑系统
5月4日，《自然-通讯》（Nature Communications）发表了中国科学院上海生命科学研究院植物生理生态研究所合成生物学重点实验室杨晟研究组题为CRISPR-Cpf1 assisted genome editing of Corynebacterium glutamicum 的研究成
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPRCas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序
美科学家证明基因组编辑工具CRISPR可用于设计干细胞
自2012年以来，研究人员常用一种叫做CRISPR的强大“基因组编辑”技术对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加。最近，美国约翰·霍普金斯大学医学院的科学家证明，这一系统还能精确有效地改变人类的干细胞。研究人员指出，这一发现简化了对诱导多能干细胞（iPSCs）的修改和定制，有望更快在治疗上
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
中科院开发基于内源CRISPR系统植物病原菌基因组编辑方法
高效便捷的基因组操纵技术可推动病原菌致病机理的研究。水稻是世界上主要的粮食作物,由水稻白叶枯菌(Xanthomonas oryzae pv. oryzae,Xoo)引起的水稻白叶枯病是威胁水稻生产的主要病害之一。近日,中国科学院微生物研究所邱金龙团队利用水稻白叶枯菌内源CRISPR-Cas系统,建立
新方法——让CRISPR基因组编辑技术的准确性提高50倍
在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法，可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA（gRNA）添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合，从而
三篇Nature文章揭示CRISPR/Cas9基因组编辑取得重大进展
大多数人类遗传病是由于点突变---DNA序列上的单个碱基错误---导致的。然而，当前的基因组编辑方法不能够高效地校正细胞中的这些突变，而且经常导致随机的核苷酸插入或删除（insertions or deletion, indel）。 如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学的研究人员对CRIS
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
CRISPR+中国=贺建奎？中国成基因组编辑世界领导者了？
尽管美国拥有最多的CRISPR出版物，仍是被引用最多的论文国家，但现在不一样了，中国已经紧随其后。 对很多人来说，CRISPR+中国=生物物理学家贺建奎。去年，贺建奎臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人
第三种可以编辑人类细胞基因组的CRISPRCas系统
CRISPR-Cas系统为细菌和古菌抵抗外界病毒入侵的适应性免疫，基于此已开发出了两套基因编辑系统： CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a（Cpf1）。它们能有效地编辑动植物的基因组，极大地推动了基因编辑相关领域的发展【1】。但Cas9系统存在脱靶效应、Cas9和Cas12a蛋白的
李晓江博士：探讨用CRISPR/Cas9实现大型动物基因组编辑
6月2日，来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的李晓江（Xiao-Jiang Li）研究员在《细胞研究》（Cell Research）杂志上发表了题为“Targeted genome editing in primate embryos”的文章。 在这篇文章中他概述了近期在灵长类动物胚胎中应用
专家指路：如何追上CRISPR技术快速发展的脚步？
每个月都有一大波新的CRISPR工具来袭。比如，Cas9抑制剂的出现可在各种场景下防止脱靶效应。人们也将CRISPR-Cas9系统与前沿的单细胞测序技术相结合，开发出新的策略。与此同时，研究人员开发出Cas9以外的效应物核酸酶，比如C2c2，靶向RNA以实现编辑和成像应用。 对于这些热门的技术
不用病毒－纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”
英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
中美德科学家联名倡议－基因组编辑作物需要管理框架
基因组编辑是对基因组进行定向改变的技术，其中CRISPR/Cas9最为有效。目前基因组编辑在医学中非常热门，已在治疗白血病上获得成功。专家预测，该技术将在作物育种上呈现出更加广阔的前景。1月27日，《自然—遗传学》发表了一篇由中美德3国科学家联名撰写的文章，旨在为促进该技术在作物育种上的应用提出
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9清除人T细胞基因组中的HIV1
人免疫缺陷病毒（HIV）导致获得性免疫缺陷综合征（AIDS），即艾滋病。在一项新的研究中，来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院（Lewis Katz School of Medicine at Temple University）的研究人员开发出一种特定的基因编辑系统CRISPR/Cas9，从而为
中国学者：提高CRISPR/Cas9介导基因组编辑的效率
来自中国医学科学院、上海科技大学的研究人员报告称，在大鼠中他们通过抑制非同源末端连接（NHEJ）以及利用Cas9蛋白提高了CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑的效率。这一研究成果发布在5月10日的RNA Biology杂志上。 精确的修饰如点突变、密码子替换，插入或精确的定点缺失对于研究