中国学者:提高CRISPR/Cas9介导基因组编辑的效率

来自中国医学科学院、上海科技大学的研究人员报告称,在大鼠中他们通过抑制非同源末端连接(NHEJ)以及利用Cas9蛋白提高了CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑的效率。这一研究成果发布在5月10日的RNA Biology杂志上。 精确的修饰如点突变、密码子替换,插入或精确的定点缺失对于研究准确的基因功能至关重要。CRISPR/Cas9系统已证实是一种可用来生成基因敲除和基因敲入动物的强大工具。然而相比于NHEJ信号通路,CRISPR/Cas9介导的同源重组(HR)引导精确遗传修饰相对低效,人们迫切期望它能够得到进一步的改善。 在这项新研究中,研究人员采用了两种策略来提高大鼠中精确遗传修饰。Scr7是一种DNA连接酶IV抑制剂,最初被确定为是一种抗癌化合物,现被人们视为是一种潜在的NHEJ抑制剂。研究人员利用Scr7来提高了HR介导的精确遗传修饰。同时他们利用Cas9蛋白而非mRNA节省了mRNA翻译为蛋白质的步骤,提......阅读全文

张峰团队边裁员边融资-碱基编辑行不通了?

  近日,由明星科学家张峰、刘如谦联合创立的 Beam Therapeutics 宣布将裁掉100名也就是20%的员工,暂停部分研究,并在一些药物项目开发上寻找合作伙伴。  作为CGT领域的明星公司、引人瞩目的平台型公司,以及第一家上市的碱基编辑公司,Beam的股价一度高达130美元,成立三年管线多

基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远

  日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰,探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示,在这项技术可以用于治疗人类疾病之前,还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时,都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。   这位生物学家只有36岁,戴着眼镜的圆

基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远

  日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰,探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示,在这项技术可以用于治疗人类疾病之前,还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时,都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。   这位生物学家只有36岁,戴着眼镜的圆

张锋Cell:新一代CRISPR基因组编辑系统

  在发表于《细胞》(Cell)杂志上的一项研究中,哈佛-麻省理工Broad研究的张锋(Feng Zhang)及其同事们报告称发现了一种不同的CRISPR系统,其有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。他们描述了这一新系统一些出乎意外的生物学特征,证实可以操控它来编辑人类细胞基因组。  人类基因组

张锋教授Nature子刊发文:编辑人类基因组需谨慎!

   过去的几天里,CRISPR领域又带来了一波吸引眼球的新闻。上周,MIT科技评论发布了一项重磅消息,俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov使用了CRISPR基因编辑技术首次在美国进行胚胎基因编辑(附:原文链接)。而紧接着,CRISPR技术先驱张锋便在Nature Medic

体内基因组编辑介绍

这应该是最受期待的基因治疗方法,即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA,消除致病基因,恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如,在亨特综合征或血友病A患者中,尿酸-2-硫酸酯酶(IDS)或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组,它可以终身正常表达;缺点是

连Science编辑都帮忙“插队”,“拉索”再发重磅

两个多月前的3月29日凌晨两点,全球科学家正在狂欢,庆祝他们联手研究了一颗大质量恒星死亡瞬间产生的“史上最亮”伽马射线暴(GRB 221009A)。此时,我国高海拔宇宙线观测站(“拉索”,LHAASO)首席科学家曹臻坐在安静的角落,默默注视着一切。两个多月后的6月9日,还是凌晨两点,“拉索”合作组在

连Science编辑都帮忙“插队”,“拉索”再发重磅

两个多月前的3月29日凌晨两点,全球科学家正在狂欢,庆祝他们联手研究了一颗大质量恒星死亡瞬间产生的“史上最亮”伽马射线暴(GRB 221009A)。此时,我国高海拔宇宙线观测站(“拉索”,LHAASO)首席科学家曹臻坐在安静的角落,默默注视着一切。两个多月后的6月9日,还是凌晨两点,“拉索”合作组在

张建之教授PNAS解析RNA编辑

  如果一些编码位点的RNA编辑受损,就会引起严重的疾病。因此,一些人认为编码性RNA编辑是对人体有利的。   近年来的基因组研究显示,人类基因组中有超过一千个编码位点受到了RNA水平上的A(adenosine)-to-I(Inosine)编辑。许多这样的RNA编辑事件属于非同义替换。   现在

基因编辑大牛张锋开发出RESCUE技术,可扩大RNA编辑能力

  基于CRISPR的工具彻底改变了我们靶向与疾病相关的基因突变的能力。CRISPR技术包括一系列不断增长的能够操纵基因及其表达的工具,包括利用酶Cas9和Cas12靶向DNA,利用酶Cas13靶向RNA。这一系列工具提供了处理突变的不同策略。鉴于RNA寿命相对较短,靶向RNA中与疾病相关的突变可避

张锋团队被判拥有CRISPR基因编辑ZL

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/3/474861.shtm 当地时间2月28日,美国ZL商标局(USPTO)做出裁定:张锋所在的博德研究所团队拥有在真核细胞中使用CRISPR基因编辑工具的ZL。此前相关听证会在2月4日举行。 这个结果

整张脸都歪了!18岁漂亮姑娘突然连嘴都张不开,原因...

18岁的小吴(化名)目前正读大一,不仅皮肤白皙,还有一副好嗓子,是声乐班的尖子。但就是这么一位青春靓丽的美少女,却一直在为“容貌”问题焦虑:原来自高中开始,小吴就发现自己的脸往左偏,有时颞下颚关节还会疼痛,起初她并没在意,直到上大学后,她发现自己的脸越来越偏,疼痛时连嘴巴都张不大,牙齿也咬不住,更别

Science解析热点基因组编辑工具

  近来,Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具,引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员,首次成像了这种酶的精细三维结构,这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。   加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物理学家

人类基因组编辑指南

    人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。    一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 

中国学者:提高CRISPR/Cas9介导基因组编辑的效率

  来自中国医学科学院、上海科技大学的研究人员报告称,在大鼠中他们通过抑制非同源末端连接(NHEJ)以及利用Cas9蛋白提高了CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑的效率。这一研究成果发布在5月10日的RNA Biology杂志上。  精确的修饰如点突变、密码子替换,插入或精确的定点缺失对于研究

CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑

  目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制,难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化,这个问题还会更加严重。  过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究,比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可

CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑

  目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制,难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化,这个问题还会更加严重。  过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究,比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可

Kavli科学奖出炉:基因编辑缺张锋

   北京时间2018年5月31日消息,三位在基因编辑技术领域做出开创性贡献的科学家获得2018年卡弗里纳米科学奖(The Kavli Prize in Nanoscience),其中包括法国科学家Emmanuelle Charpentier、美国科学家Jennifer A. Doudna和立陶宛科

《基因组研究》:首张猫基因组草图绘就

猫是研究人类失明和艾滋病模型之一,因此测序结果大有用处 一只名为“肉桂”(Cinnamon)的4岁雌性阿比西尼亚猫有幸成为第一只完成基因组测序草图的猫。它也因此加入了包括狗、小鼠、大鼠以及黑猩猩等在内的基因组“俱乐部”。相关论文11月1日在线发表于《基因组研究》(Genome Research)杂

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  利用两种互补的分析方法,Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们,第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。  他们的研究结果和在该研究中开发出的材料,不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源,还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的

基因组编辑为罕见病带来希望

  对于患有重症联合免疫缺陷(SCID)的婴幼儿来说,一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统,也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”,即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染,即便这样,大多数患者都不会活过一年或两年。这

Nature子刊:基因组编辑终结贫血

   澳大利亚新南威尔士大学的研究人员发现,改变红细胞中DNA的单个碱基,可提高它们生产携氧血红蛋白的能力。这项成果于5月14日在线发表在《Nature Communications》上,有望带来镰状细胞贫血及其他血液疾病的治疗。  研究人员利用TALENs基因组编辑技术,将一个有益的、天然存在的遗

Nature子刊:为基因组编辑保真

  有时生物学很残酷,在健康和致命疾病之间,往往只有一个遗传密码的差异。尽管人们一直在研究这些微小改变引发的疾病,但在人类干细胞中对其进行重现依然颇具挑战。   现在,Gladstone研究所的科学家们开发了一个新技术,能够帮助人们对人类基因组进行有效的单碱基编辑,文章发表在近期的Nature

Science:新技术实现精确基因组编辑

  麻省理工学院、布洛德研究所以及洛克菲勒大学的研究者开发出了一种新颖的技术,可以通过添加或去除基因来对活细胞的基因组进行修改。研究者表示,这种技术易于操作且成本低,可以用于对产生物燃料的生物将进行基因工程操作,设计用于人类疾病研究的动物模型,开发新的疾病疗法,以及其他的潜在应用

-Nature:鼓励讨论编辑人类胚胎基因组

  上月,科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。这项研究之所以如此引人瞩目,是因为它改变了人类生殖细胞;这也意味着,该技术如果在可存活的胚胎中实现,编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应?该如何看待其他当前正在进行的,或是未来可预见的类似实验?又该如何应对呢?  

Nature子刊:基因组编辑新技术

  许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似,这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸,保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向,导致基因组别处突变,也引起了人们越来越多的关注。

Science:人类基因组编辑指南

  人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。  一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。  来自麦

张锋团队重新设计了Cas12b,带来第三个基因组编辑系统

  《自然-通讯》本周发表的一篇论文Engineering of CRISPR-Cas12b for human genome editing报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统。嗜高温核酸酶Cas12b的鉴定。  CRISPR-Cas9是一个多功能基因组编辑系统,但Cas9

科学家改进基因编辑技术CRISPR-有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

人类泛基因组首张草图发布

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/515798.shtm (图片来源:Gideon MendelCorbis via Getty)5月10日,《自然》杂志发表了人类泛基因组参考的“初稿”,在3篇论文的合集中,人类泛基因组参考联盟(H