RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。美国伍兹霍尔海洋研究所生物实验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出，这种短暂性可能会带来安全优势。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个风险是脱靶效应，如果是RNA内出现脱靶效应......阅读全文
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
RNA编辑主要类型
①简单编辑，单碱基转变的转录后调节；②插入编辑，插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失，其机制是转录链的跳格；③泛编辑，插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶，其机制是编辑序列由外源反义引导RNA（ gRNA）提供，gRNA在编辑体（editosome）核蛋白颗粒中与前编辑mRNA配对，鉴别作为
什么是RNA编辑？
RNA编辑（RNA editing）是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因（ cryptogene），其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后，其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿苷酸。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
RNA编辑领域前世今生
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
概述RNA编辑的现象
RNA编辑（RNA editing）是新发现的在mRNA水平上遗传信息改变的过程。由于RNA编辑使mRNA中的编码序列与它的基因中的编码序列不一致。研究证明，mRNA中个别碱基的取代和加减，造成mRNA的碱基序列与它的基因的碱基序列不一致，使其仍能参与翻译，所有这一系列的改变不是发生在基因水平上
简述RNA编辑的意义
RNA编辑的生物学意义主要有： ①校正作用，因4个核苷酸的插入移码，使其肽链的序列和其他生物的相似； ②调控翻译，通过编辑可以引入或去除起始密码子或终止密码子； ③扩充遗传信息，经编辑后增加了肽链的编码信息量
简述RNA编辑的机制
编辑一般发生在mRNA的3’端而不在5’端，1988年Kenneth等首次报道了编辑在3'端的现象。他们合成了2种编辑引物和2种未编辑引物。完全编辑的成熟RNA仅能同编辑引物杂交，用PCR检测到了杂交带，它不能杂交到未编辑mRNA上。相反，未编辑RNA仅能同未编辑引物反应。如果编辑是从转
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
RNA编辑如何促进肿瘤生长？
最近一项新的研究，对于RNA（核糖核酸）编辑在癌症中可能发挥的作用，提供了新的见解。这项研究结果发表在《Scientific Reports》杂志，可以让我们进一步了解参与肿瘤发生和发展的一种新机制，并因此可能在未来带来更好的治疗方案。 在每一个健康的人体细胞中，连接到DNA中的遗传信息，被转
关于RNA编辑的分类介绍
RNA编辑主要类型有： ①简单编辑，单碱基转变的转录后调节； ②插入编辑，插入单个核苷酸或少量核苷酸的丢失，其机制是转录链的跳格； ③泛编辑，插入或缺失多个尿嘧啶核苷酸或转录后插入多个胞嘧啶，其机制是编辑序列由外源反义引导RNA（ gRNA）提供，gRNA在编辑体（editosome）核蛋
关于RNA编辑的基本介绍
RNA编辑（RNA editing）是指转录后的RNA在编码区发生碱基的加入、丢失或转换等现象。RNA编辑产生的“基因”可称为隐蔽基因（ cryptogene），其产物的结构不能从基因组DNA序列中推导获得。 早在1986年发现锥虫线粒体mRNA转录加工后，其mRNA的多个编码位置上加入或丢失尿
18亿美元合作－罗氏与Ascidian共同开发RNA外显子编辑疗法
6月18日，Ascidian Therapeutics宣布与罗氏（Roche）达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，将共同发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。 根据协议，Ascidian将向罗氏提供公司针对特定未公开神经科学靶点的RNA外显子编辑技术独家权益。作为合作
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
RNA编辑的生物学意义
RNA编辑的生物学意义主要有：①校正作用，因4个核苷酸的插入移码，使其肽链的序列和其他生物的相似；②调控翻译，通过编辑可以引入或去除起始密码子或终止密码子；③扩充遗传信息，经编辑后增加了肽链的编码信息量。
“RNA桥”新基因编辑技术问世
RNA桥。图片来源：Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
大脑RNA编辑位点“辞典”发布
美国西奈山伊坎医学院研究人员对大脑中的数千个位点进行了编目，在这些位点中，RNA在整个人类生命周期中被修饰，这个过程被称为腺苷到肌苷（A-to-I）编辑，其为理解大脑发育的细胞和分子机制以及它们如何影响健康和疾病提供了重要的新途径。在《细胞报告》上发表的论文中，研究团队描述了大脑中RNA编辑的速率如
RNA编辑技术治疗严重罕见病
肌肉萎缩症目前还没有治愈的方法，患有这种疾病的儿童在早年失去了重要的肌肉力量。根据来自美国西北大学医学院和芝加哥大学的一项最新研究，一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的RNA编辑技术，在治疗一种罕见而严重形式的肌肉萎缩症的过程中，已经取得初步成效。相关研究结果发表在十月十二日
学者开发MIRROR提高RNA编辑效率
近日，中山大学生命科学学院教授张锐团队首次提出名为MIRROR的全新内源性ADAR招募gRNA设计理念，显著提高了RNA编辑效率，这一突破为RNA编辑技术走向临床应用注入了强劲动力，同时也为相关疾病的精准治疗描绘了全新蓝图。相关成果发表于《自然-生物技术》（Nature Biotechnolog
转录组的重编写：RNA编辑
前 言 基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA
转录组的重编写：RNA编辑
基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA的纠正，成为了
转录组的重编写：RNA编辑
前 言基因的功能探索是生命科学研究的永恒主题。近几年以CRISPR-Cas9技术的发展让直接在高等生物体内进行基因的功能研究成为可能。但除了DNA之外， DNA的转录产物--RNA在生命活动中也发挥着极其重要的作用，且与癌症等多种疾病的发生密切相关。因此，对RNA进行功能研究和错误RNA的纠
专家：基因编辑疗法并非绝对安全
以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。 CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
Exacel疗法通过FDA大考，基因编辑疗法前景可期
2012年，CRISPR基因编辑横空出世。当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中运用步履维艰。如今，经过了十多年的漫长远征，CRISPR基因编辑疗法终于站在了成功的边缘。日前，在针对CRISPR基因
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
Cancer－Research：RNA编辑与食管癌
科学家们首次在食管鳞状细胞癌中发现，负责编辑RNA的酶发生过表达，促进了癌症的发展。 食管鳞状细胞癌ESCC(Esophageal Squamous Cell Carcinoma)是食管癌的一种主要类型。新加坡国立大学NUS的科学家们发现，RNA 腺苷脱氨酶1(ADAR1)可以作为