盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到基因组的一个特定位点，并在那里完成切割。“但有时候你感兴趣的应用还要多一点。” 今年年初，研究人员怀着热情扑向了一种名为NgAgo的新基因编辑系统。这也显示了他们对CRISPR-Cas9存在不满，以及寻找替代方法的强烈动机。哈佛大学医学院遗传学家George Church说：“这暗示了每种新技术是多么的脆弱。” NgAgo只是不断扩大的基因编辑工具库中的一员。在该工具库中，有些是CRISPR的变体，另一些则为编辑基因组提供了新途径。 迷你版Cas9 或许有一天，CRISPR-Cas9会被用来改写导致遗传疾病的一些基因。但这一系......阅读全文
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变
新培育：单碱基突变的遗传性疾病动物模型
近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致
一文读懂代码编辑器
代码编辑器Python解释器、pip工具箱和virtuanlenv虚拟环境都安装好了后，基本的Python环境就搭建好了，可以开始我们的“搬砖”之旅了。但是现在还缺一个好用的编辑器，这里推荐大家用pycharm。当然如果你有一些其他的编辑器也可以，比如sublime＿text，notepad
PADS的元件编辑器怎么使用？
在logic软件当中创建新的元件和元件库，都需要先进入到元件编辑器。执行【工具】－【元件编辑器】菜单命令，系统会进入元件编辑界面，如图1－1所示。图1－1 元件编辑器界面在元件编辑器页面中，有两个常用的命令，即【编辑】－【元件类型编辑器】命令（对应工具栏的图标），和【编辑】－【CAE封装编
基因编辑器：编出新生命
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器(又称为CRISPR-Cas9系统)，是细菌用以保护自身对抗病毒的
Nature子刊|碱基编辑器新拓展
作为Cas9核酸酶的进化祖先，IscB蛋白作为紧凑RNA引导的DNA内切酶和缺口酶，使其成为碱基编辑的强有力候选者。然而，目标范围狭窄限制了IscB系统的应用;因此，有必要找到更多识别不同靶邻基序(TAMs)的IscB。2024年8月15日，辉大基因张海南、李彤、复旦大学黄锦海、中科院脑科学与智能技
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
不依赖脱氨酶的碱基编辑器开发成功
记者1月14日从中国科学院天津工业生物技术研究所获悉，该所研究员毕昌昊团队和研究员张学礼团队合作开发了不依赖脱氨酶（DAF）的新型碱基编辑器。该成果扩展了碱基编辑器的类型，为工业菌株改造和生物医药等领域研究提供了新的技术工具。相关研究成果近日发表于国际期刊《自然-生物技术》。 碱基对是形成DN
遗传发育所利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成，但Cas9蛋白存在尺寸较大、脱靶效应高和受限于G/C-rich区域编辑的缺点，限制了引导编辑器
新型“碱基编辑器”有助治疗遗传疾病
一个美国团队２５日在英国《自然》杂志发表报告说，它在基因编辑技术方面取得新进展，可通过一种新型“碱基编辑器”在基因中替换碱基，有助科学家增强对遗传疾病的理解和开发新疗法。 基因是脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ双链螺旋结构由４种化学碱基组成，即腺嘌呤（Ａ）、鸟嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和
超小型编辑器实现动物高效基因编辑
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
高效代理引导基因编辑器研发成功
利用高效代理引导基因编辑器对水稻多基因进行精准编辑流程图。中国农科院供图 近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队研发出高效代理引导基因编辑器PE3-HS、PE3-AS和PE3-DS，并率先在水稻中实现多个基因同时精准编辑，进一步拓展了引导编辑系统在农作物多基因聚合育种中的应
新进展！构建新型双碱基编辑器
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术，可诱导单个碱基的突变，而鲜有关于特异性介导A-to-G和C-to-G双突变的碱基编辑工具的研究。此外，关于碱基编辑系统与染色质环境之间的联系也少见报道。 近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物学技术研究
天津工生所在新一代碱基编辑技术开发方面获进展
碱基编辑（base editing，BE）作为前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。该技术广泛应用于基础研究、基因治疗和细胞工厂构建等领域。常用的DNA碱基编辑器主要是通过将可编程的DNA结合蛋白（如Cas9）与碱基脱氨酶融合实现的，包括胞嘧啶碱基编辑器（CBE）、
天津工生所在新一代碱基编辑技术开发方面取得新进展
碱基编辑（base editing，BE）作为前沿的基因组编辑技术，能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。该技术广泛应用于基础研究、基因治疗和细胞工厂构建等领域。常用的DNA碱基编辑器主要是通过将可编程的DNA结合蛋白（如Cas9）与碱基脱氨酶融合实现的，包括胞嘧啶碱基编辑器（CBE）、
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念基因治疗指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
什么是基因治疗？
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
什么是基因治疗？
基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞，以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从D
《癌症基因治疗》－李明远小组－siRNA基因治疗新方法
来自四川大学华西医学中心微生物学教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人员通过构建质粒pAd-hTR证明了hTR siRNA在HeLa细胞系中有效和特异的端粒酶的敲除，从而指出了这种siRNA表达重组腺病毒系统在癌症基因治
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
新型碱基编辑器助力工业底盘菌株创制
近年来，生物制造产业发展迅速，已成为推动我国经济社会可持续发展的重要引擎。工业菌株是生物制造的“灵魂”，性能优良的工业微生物就像一个个高效的“细胞工厂”，只需要摄取简单的营养甚至废料，便可合成我们日常所需的各种产品，如蛋白质、生物药品、化妆护肤成分、生物染料等。传统的微生物基因改造需要经过一系列的繁
恢复动物部分视力——病毒运送传递先导编辑器
先导编辑是一种通用的基因编辑形式，可纠正大多数已知的致病基因突变。美国麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的科学家设计了类似病毒的颗粒，以足够高的效率将先导编辑器传递给小鼠细胞，以治疗遗传疾病。该研究成果8日发表在《自然·生物技术》杂志上。团队采用了他们之前设计的工程病毒样颗粒（eVLP），以携带碱基