科学家尝试用基因编辑技术挽救生命
2015年，一个名叫Layla的小女孩曾采用基因编辑免疫细胞治疗正在逐渐侵蚀她生命的白血病。Layla的治疗仅是一个案例，到2017年底，这种技术或将挽救数十人的生命。 基因编辑技术涉及改变或让现有基因失去活性，这种方法过去非常困难。研究人员花费多年才研发了挽救Layla的基因编辑技术，但由于CRISPR技术带来的革命，这一过程仅用数周就能完成。 实际上，CRISPR技术如此成功，目前第一例人体临床试验已经开始。在中国，它被用于使采集自癌症患者免疫细胞的一个叫作PD-1的基因失去活性。PD-1负责编码免疫细胞表面的一个“断路开关”，很多癌症都具有让PD-1开关“断开”以阻挠免疫攻击的能力。而在经过编辑的免疫细胞上，没有可以供癌细胞关掉的断路开关。 在美国，即将开展的临床试验更加雄心勃勃。它包括把一个经过编辑的额外基因添加到靶向肿瘤的免疫细胞中，然后利用CRISPR让PD-1和其他两个基因失去活性。加入靶向肿瘤的基因已经......阅读全文
基因编辑精准修复免疫细胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞（红色），这会导致其他免疫细胞流入感染区域，阻断血管（中心）。图片来源：拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，
基因编辑精准修复免疫细胞
一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（FHL）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
－基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
华中科大用基因编辑治疗白血病
急性白血病（AL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白血病亚型的治疗方面已经获得了惊人的成功，但是，许多遗传高风险的亚型，目前用标准方案仍然是难以治疗的，并表现出预后不良。世界卫生组织和美国国家
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭
据英国《新科学家》杂志网站20日报道，美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内，结果表明，这一方法能使更多大鼠存活，并延长其运动时间，相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。慢性心力衰竭，即心脏无法有效地将血液泵送到全身。对大多数人
靶向基因编辑敲除免疫检查点——肿瘤免疫治疗新策略
中国科学院动物研究所王皓毅团队在Frontiers of Medicine 发表封面文章《利用CRISPR/Cas9在CAR-T细胞中敲除免疫检查点LAG-3》(标题原文：CRISPR-Cas9 mediated LAG-3 disruption in CAR-T cells)，聚焦靶向基因编辑
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
全球首例！中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
基因编辑治疗脑疾病曙光初现
近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。 英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
PNAS：免疫细胞基因编辑给癌症和艾滋病带来希望
人类中的很多突变都与基因突变相关。例如，白化病是因为酪氨酸酶基因上的点突变导致酪氨酸酶功能异常，从而导致了黑色素合成障碍。还有一些病症涉及到多种基因突变导致的功能障碍。如果能够使用某种精确的基因编辑方法，修补这些基因突变，从理论上讲，就可以一定程度缓解病情。而人类T细胞的基因突变导致其功能异常，
基因编辑治疗遗传性视盲
科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事。
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组，日前通过靶向编辑单个长寿基因，产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化，为开展安全有效的临床细胞治疗提供
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。 该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控
《JEM》：白血病免疫治疗新机会
最近，A*STAR（新加坡政府下属的一家科研机构）新加坡免疫学网络（SIgN）的科学家发现，白血病细胞中一类新的脂质，可以被一组独特的免疫细胞所识别。通过识别这类脂质，免疫细胞可刺激一个免疫反应，破坏白血病细胞并抑制它们的生长。这种新发现的免疫系统癌细胞识别模式，为白血病的免疫治疗，开辟了新的可
瘤内基因编辑提升肿瘤免疫疗法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm过继T细胞转移（adoptive T-cell transfer，ACT）疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法，但对实体瘤效果欠佳。针对这一问题，中国科学院过程工程研究所（以下简称过程工程所）
白血病细胞的免疫分型
正常骨髓CD45/SSC流式细胞术图谱 实验步骤
白血病细胞的免疫分型
正常骨髓CD45/SSC流式细胞术图谱实验步骤
白血病细胞的免疫分型
正常骨髓CD45/SSC流式细胞术图谱 实验步骤
毛细胞白血病细胞的免疫分型
免疫分型在HCL的诊断和鉴别诊断中起重要作用。1.病理 脾HC浸润限于红髓，白髓不受累，且萎缩。HCL时虽然血单核细胞减少，但红髓内组织细胞仍增多。此外可见特殊的“红细胞湖”，系由HC围成的假窦，中间被红细胞充满。 肝HC主要浸润汇管区及肝窦，可见血管瘤样假窦形成。2.影像学 少数HCL患者骨X线检
科学家尝试用基因编辑技术挽救生命
2015年，一个名叫Layla的小女孩曾采用基因编辑免疫细胞治疗正在逐渐侵蚀她生命的白血病。Layla的治疗仅是一个案例，到2017年底，这种技术或将挽救数十人的生命。 基因编辑技术涉及改变或让现有基因失去活性，这种方法过去非常困难。研究人员花费多年才研发了挽救Layla的基因编辑技术，但由于
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
生物院原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究获进展
6月9日，基因治疗领域权威杂志Human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外