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近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒、递送机制的优化，基因疗法进入2.0时代，在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。 据悉，UniQure公司的Glybera（治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症）以及GSK的Strimvelis（治疗严重联合免疫缺陷病）两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec（治疗遗传性视网膜疾病）有望成为首个获FDA批准的产品。 1基因疗法2.0：成功治疗镰刀细胞贫血症 3月2日，一篇发表在《NEJM》期刊的文章引起行业内关注。来自于美国BlueBird......阅读全文
近日，有科学家发表报告称，通过详细分析超过50万人的基因信息以及这些人父母的寿命记录，确认了人类基因组中12个对寿命有显著影响的区域，理论上可以基于研究形成DNA“评分系统”评估人们的预期寿命。 分子生物学的诞生和发展，给了人们探问寿命谜题更精细的工具。然而无论工具如何变化，人类的终极目标却始
分析测试百科网讯 2020年5月21日，专注于生物医药研发与生产的技术服务提供商Cytiva于线上举办了主题为“创新应变 生生不息”的品牌发布会暨生物医药发展趋势研讨会。Cytiva品牌于2020年4月1日正式成立，并成为Danaher旗下一家独立运营的公司。回顾公司的历史进程，它从Pharma
北京时间12月5日，综合过去近12个月在医学界所取得各种成就，时代杂志评出了2012年的十大医学突破，其中不仅有对传统观点的挑战，也不乏鼓舞人心的新型药物和技术。 1. “垃圾DNA”有大作用 以往认为，人体内98%的基因组序列都是无用的垃圾基因，如今看来这一观点已经过时。事实上，这
“创新”是推动科学技术与社会进步的法宝，是科教兴国的灵魂, 也是国家民族振兴的灵魂。本文从几个方面谈谈关于如何推动分析化学发展与创新的一点思考和浅见，与同仁们一起探讨。 理念上更新促进原始性创新 毫无疑问，创新是科学技术和社会生产发展的需要，它将推动分析化学的发展和变
如果人工智能能够帮助人们攻克癌症，将是科学史上的重大进步。 11月29日，共同社发布消息称，日本国立癌症研究中心将与产业技术综合研究所等共同开发运用人工智能的系统，为向每一位癌症患者提供最合适的治疗方案。 这已经是近一个月第三个将AI运用治疗癌症中的消息了。 此前，计算机图形芯片制造商Nv
癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法，其已有30多年历史，它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力，在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。 【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy
FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于再生医学产品和基因疗法的演讲（图片来源：FDA官网） Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法
关于印发医学科技发展“十二五”规划的通知各省、自治区、直辖市、计划单列市有关部门，各有关单位： 为了贯彻落实《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020年)》，指导医学科技工作发展，科学技术部、卫生部、国家食品药品监督管理局、国家中医药管理局、教育部、国家人口和计划生育
在医疗健康领域活跃着世界上最具创新性的初创公司，他们致力于为人类带来更高质量的生活和更长的生命。软件和信息技术刺激了这些创新的产生和发展，数字化的健康和医疗数据使得医疗的研究和应用进程不断加速。 近年来，以人工智能和机器学习为首的先进技术让软件变得越来越智能和独立，不断加速着健康领域的创新步伐
日前，FDA局长Scott Gottlieb博士和生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士发布声明，介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。 声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过20
从被发现至今，各国的科学家对干细胞的研究热情丝毫未减。从早期的干细胞调节机制研究到如何获取这类“全能”细胞，再到近些年对其临床应用的各项探索，相关研究推进了干细胞技术的不断进步，也为医疗应用带来了曙光。 胚胎干细胞提取新途径 诱导多能干细胞(iPS细胞)的发现虽平息了“伦理之争”，但
豉汁蒸凤爪端上桌后，一个小女孩顽皮地用筷子哒哒地敲打着餐桌。一位穿着Polo衫和牛仔裤的男士，正在和自己的小女儿、妻子和母亲享用着广式点心。在波士顿唐人街这个喧闹的餐厅，没人会多瞄一眼这位男青年。 没人能猜到，34岁的张锋会是这一代人中公认的最具转化能力的生物学家，在不久的将来可能会在两个领域
声明表示，FDA看到进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增。基于目前的数据，FDA预计到2020年，每年将接收超过200份IND申请。目前FDA已经累计接收了超过800份细胞或基因疗法的IND申请。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个细胞和基因疗法产品。这反映了这一领域显著的科
近日，记者从南方医科大学南方医院和南方医科大学珠江医院获知，在血液病“抗癌阵营”出现新尝试以及新的治疗技术，其中，免疫疗法作为癌症治疗领域中的热门趋势，利用CAR-T治疗成为淋巴瘤晚期治疗的新型武器。另外，“儿童白血病之王”JMML也有了新治疗方法，对肿瘤细胞展开有效“猎杀”。 “免疫治疗”成
人为什么会变老？对于人类来说，如何才能长生不老真的是一个令人着迷的问题。但是至今为止都没有一个让人满意的答案。衰老一直是生命过程中的核心环节，也是影响整个人类社会健康发展的重要问题。目前世界各国均面临着严重的人口老龄化，数据显示到2050年约三分之一的中国人口年龄将超过60岁。因此，深入了解衰老
分论坛1a：通过筛选获得崭新生物学作用机制和疾病靶点 联合主席： 赵强博士，高级总监，中美冠科生物技术有限公司，江苏太仓 张立新博士，病原微生物与免疫学重点学重点实验室副主任,中国科学院微生物研究所 分论坛简介： 本分会涉及的内容为新型生物机制和疾病靶标的发现
在全球范围内，更多资本开始向生物医药领域“狂奔”：去年，全球药企研发支出前25位企业累计投入1004.41亿美元用于研发；全球生物医药领域风险投资、上市融资、并购重组总额达2248亿美元，创历史新高；医疗健康行业成为全球风险投资最活跃的领域，年交易数量居各行业之首，交易金额排名第二。这些资本正在
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature：利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展！胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2 I型糖尿病是一种自身免疫性疾病，它会破坏胰腺中产
1、引力波开启多信使天文学时代 入选理由：2017年成为多信使天文学的元年。 在陆续探测到数次黑洞并合发出的引力波后，2017年8月17日，LIGO与意大利的引力波天文台Virgo又探测到了来自双中子星并合的引力波。与黑洞不同，中子星合并时除了产生引力波，还会发出电磁波。就在LIGO和Vir
2018年对生物医药行业来说，是不平凡的一年，无论是FDA批准新药的数量，还是生物技术公司募资和IPO水平，都创下了历史纪录。还有不到4天，2019年就要到来了，生物医药行业在这一年会维持怎样的势头？哪些创新疗法值得关注？在今天的这篇文章里，我们将结合《Vantage 2019 Preview》
免疫治疗的出现已极大地改变了肿瘤科医师对于一些癌症的治疗方法，然而此前对于小细胞肺癌的研究进展却依然有限。2018年8月，纳武单抗（Nivolumab，opdivo）成为第一个被批准用于特定小细胞肺癌患者的免疫检查点抑制剂，让我们终于可以从一个新的视角来治疗这种严重的疾病。 近日，美国食品和药
对于全球市场而言，2020 年是极不平凡的一年。随着年中分水岭 6 月如期而至，疫情带来的 “黑天鹅” 效应影响逐渐减弱，全球范围内，生命科学领域 1-5 月的投融资进展稳步进行。 结合疫情对行业的影响，医疗健康已成为当下最直接的需求，包括医药在内的医疗健康领域则成为私募股权投资（PE）与风险
2018年，诊断、用药、治疗全产业链， 哪些热点需要敲黑板注意？EBC都帮你准备好了！2018年3月7-9日 | 江苏 苏州 2017年，政策变革重磅助力、检验检测技术日新月异、新药研发如火如荼。生物产业的深化变革趋势愈加明显。 在IVD、基因检测领域、抗体药领域、细胞免疫治疗领域，科研和临床相
诱导性多能干细胞（iPS细胞）最初是日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）团队在2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）的组合转入到小鼠胚胎或皮肤纤维母细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。这些ips细胞在形态、基因和
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
细胞是构成人体的基本单位。一个成年人的细胞数量大约是10的13次方，而与人体共生的细菌比人体细胞还要多10倍，其中肠道菌群就包含了500-1000种不同的细菌。早在1886年，就有学者发现了大肠杆菌对消化有辅助作用。由此而展开的，对大肠杆菌、双歧杆菌等常见肠道菌的发现和功能探索也开启了早期人类对
衰老是个古老而神秘的话题，长生不老是人类一直追求的目标，而生物体的衰老却是一个必然的过程，是随着时间的推移，机体从构成物质、组织结构到生理功能的丧失退化的过程。 近日，《实验医学杂志》刊发的一项研究表明我们的染色体会随着机体的变老而一起变老。那么我们能不能通过改变染色体来延缓衰老、保持健康长寿
衰老是个古老而神秘的话题，长生不老是人类一直追求的目标，而生物体的衰老却是一个必然的过程，是随着时间的推移，机体从构成物质、组织结构到生理功能的丧失退化的过程。 近日，《实验医学杂志》刊发的一项研究表明我们的染色体会随着机体的变老而一起变老。那么我们能不能通过改变染色体来延缓衰老、保持健康长寿