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近日，《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”，“基因疗法2.0”位列其中，有望在今年迎来新的突破。 基因疗法（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的，有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷，但是随着载体病毒、递送机制的优化，基因疗法进入2.0时代，在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。 据悉，UniQure公司的Glybera（治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症）以及GSK的Strimvelis（治疗严重联合免疫缺陷病）两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec（治疗遗传性视网膜疾病）有望成为首个获FDA批准的产品。 1基因疗法2.0：成功治疗镰刀细胞贫血症 3月2日，一篇发表在《NEJM》期刊的文章引起行业内关注。来自于美国BlueBird......阅读全文
5月份即将结束了，5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell：皮肤中的调节性T细胞促进毛发再生 doi:10.1016/j.cell.2017.05.002 在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员通过开展小鼠实验发现作为一类
新一代“神药”——免疫肿瘤PD-1治疗药物本周正式在华上市了。制药巨头们要在极为有限的市场独占期里掀起了“时间的战争”，抢定价基准，抢市场容量，抢销售渠道。 8月28日起，国内首个获批上市的PD-1抗癌药Opdivo（中文名“欧狄沃”，俗称O药）正式在国内50多个城市开售。29日，湖北、安徽、
2018年8月，在美国科罗拉多州丹佛市的一家餐厅，斯蒂芬· 埃斯特拉达（Stephen Estrada）先生和他相恋十年的恋人终于十指相扣，走进了他们梦寐以求的婚姻殿堂。在场的亲朋好友为他们欢呼祝福的同时，也为他们所经历的一切流下了激动的泪水。 年仅32岁的埃斯特拉达是一名晚期结肠癌患者，四年
千百年来，癌症一直是人类生命健康的最大威胁。据《2017年中国肿瘤登记年报》统计，我国每年有约1万人确诊为癌症，平均每分钟就有7个人确诊。 免疫疗法为肿瘤治疗带来新的希望，反应率成瓶颈 肿瘤免疫疗法（Immuno-Oncology Therapy，I-O）首次出现于 19世纪末期，经过130
千百年来，癌症一直是人类生命健康的最大威胁。据《2017年中国肿瘤登记年报》统计，我国每年有约1万人确诊为癌症，平均每分钟就有7个人确诊。 免疫疗法为肿瘤治疗带来新的希望，反应率成瓶颈 肿瘤免疫疗法（Immuno-Oncology Therapy，I-O）首次出现于 19世纪末期，经过130
科睿唯安（Clarivate Analytics）发布《生命科学创新报告：新兴趋势的数据驱动视角（The Life Sciences Innovation Report: A data-driven view of emerging trends）》，对2018年生命科学领域的创新进行了回顾。
界哥一觉醒来，听说液体活检又出大新闻了，这个小网红，最近挺能闹腾啊，听说这次能一次检出8大癌症？先不管，端起小板凳抢到第一排再说。 什么什么？Science首页！哇哇，一不小心拿了个生命科学界的奥斯卡！我收回刚才的话，“网红”这个词已经配不上它了，这是一个International大明星啊！果
1、AI多方面改善肿瘤疗法 人工智能(artificial intelligence， AI)方法有潜力影响癌症疗法的多个方面，包括药物的发现、临床开发，以及最终的临床应用(图表1)。目前，这些过程既昂贵又耗时漫长(平均约20亿美元，10年)，而且因为常规有限样本随机对照试验的局限性，对更广泛
造血系统疾病俗称血液病，是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者，只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入，发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关，近年来在上述分类的基础上再进
2019年3月29日，国家卫健委发布关于征求《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法 （试行） （征求意见稿）》，引起行业内众多从业者的巨大反响。这一幕也大概出现在一个月前（2月26日），同样由国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》。两份监管文件主要关注的焦点就是细胞治疗
3月2日，2019EBC易贸生物产业大会在南京盛大拉开帷幕。本届大会由2019（第九届）抗体药物及新药研发高峰会、2019（第七届）分子诊断产业高峰论坛、2019（第五届）细胞免疫治疗产业高峰论坛、2019（第二届）易企说投融资领袖论坛等四大论坛及二十余场特色活动构成。大会聚焦精准医疗，深入探讨
绿叶制药集团副总裁(国际业务与产品线)姜华 在当代科技发展日新月异、商业模式层出不穷的大背景下，“跨界”，已经越来越成为企业成功的关键要素之一。索尼、松下等数码照相机最大的竞争对手不是奥林巴斯，不是佳能，而是苹果IPHONE、三星G
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
从飞机噪音控制到削减风致灾害，从智能材料到大数据存储，从肿瘤治疗到厕所革命……5月30日，在中国工程院第十四次院士大会全院学术报告会上，来自不同研究领域的6位中国工程院外籍院士，与在场院士分享、交流了一系列工程科技领域的前沿学术成果。 中国工程院外籍院士安道琳 从低噪音飞机到噪音控制 提
2013年6月6日，实验室自动化与筛选协会2013亚洲会展在上海金茂君悦大酒店盛大开幕，国内外知名药企、生物医学研究专家、学者等应邀参会。“转化医学的基础研究”分论坛于6月6日上午在B厅举行，由上海血液学研究所常务副所长任瑞宝博士、中科院上海生命科学研究院林旭博士和豪森医药生物副总裁包
Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？ 一、核心行业的基本面继续走强 生物科技领域仍处
今年12月1日是第29个“世界艾滋病日”，今年艾滋病日的宣传主题是“携手抗艾，重在预防”。就在11月29日，在北京召开的国务院防治重大疾病工作部际联席会议第一次全体会议暨国务院防治艾滋病工作委员会第三次会议上，国务院总理李克强作了重要批示，批示指出：加强艾滋病等重大疾病防治是维护人民群众健康和生
近年来，越来越多的科学家们开始使用人工智能技术加速多项领域的研究，当然了他们也取得了很多研究成果，本文中，小编就对近期相关研究成果进行整理，与大家一起学习！ 【1】Com Biol Med：人工智能帮助治疗糖尿病引发的眼疾 doi：10.1016/j.compbiomed.2018.10.0
基因编辑更快更准更简单 1973年，斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法，成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造，使其带有一
本文中小编整理了2013.12-2017.1期间的干细胞重磅级研究，与各位一起学习！ 【1】Science子刊：利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷 doi：10.1126/scitranslmed.aah3480 在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究
2018年余额仅剩4天 这一年里FDA发布了多项重磅政策 不过大家最关心的不外乎癌症领域 转化医学网年终特别策划 盘点2018FDA发布的十大癌症领域重磅政策 FDA批准特定肺癌首款新疗法 2月17日，FDA宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）的肿瘤免疫疗法Imfinzi（d
美国当地时间5月9日，美国参议院以57票赞成、42票反对的投票结果，批准斯考特•戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一届的美国食品和药物监督管理局(FDA）局长。 戈特利布是医生出身，后改行做医疗顾问，担任过FDA副局长。戈特利布曾批评FDA规矩太多，程序冗长，希望简化药品审批手续，
“十三五”期间，通过支持我国优势学科和交叉学科的重要前沿方向，以及从国家重大需求中凝练可望取得重大原始创新的研究方向，进一步提升我国主要学科的国际地位，提高科学技术满足国家重大需求的能力。各科学部遴选优先发展领域及其主要研究方向的原则是： （1）在重大前沿领域突出学科交叉，注重多学科协同攻关，
【1】PLoS Computat Biol： 机会性癌细胞如何通过血液扩散？ doi：10.1371/journal.pcbi.1006395 根据伯明翰大学科学家们的最新研究结果，癌细胞可能依赖机会主义和化学信号在机体内进行扩散。原发肿瘤中的癌细胞中通过血管或淋巴系统传播，在这一过程中定殖
在免疫疗法时代，癌症生物学家依靠新一代工具来了解肿瘤和免疫细胞之间的相互作用是如何影响疾病进程的。 虽然Sean Bendall是一名病理学家，但最近却成了一名图谱制作者，他使用尖端的蛋白质绘图技术来描绘出肿瘤组织的变幻莫测的景观。 这项技术由Bendall在加州斯坦福大学（Stanford
2018年11月26日，上海细胞治疗集团完成了2.75亿元人民币的C1轮融资。同年12月18日，上海细胞治疗集团正式宣布完成C轮9.25亿元人民币的融资，成为目前国内细胞治疗行业完成的规模最大的一次融资，受到社会各界广泛关注。 近年来，随着干细胞生物学、免疫学、分子技术、组织工程技术等科研成果
周健报道 体检不只是验血验尿拍片子，越来越多的人接受了基因检测。云健康基因科技首席技术官兼全球业务拓展负责人郭大成(Winston Patrick Kuo)博士2月10日介绍，基因检测已经大众化，不再是难以支付的医学项目，并将对大众生活发生更大影响。 我国在全球增长最快 2015年，奥普拉·