重磅!研究人员使用CRISPRCpf1治疗杜氏肌营养不良

德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良。 该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中的缺陷。 “我们研究了最常见的导致杜氏肌营养不良的患者细胞。我们在体外对它们进行纠正,以恢复细胞内缺失的抗肌营养不良蛋白。这项研究提供给了我们CRISPR工具箱中一个很有潜力的工具,” Wellstone肌肉萎缩联合研究中心、Hamon再生科学和医学中心主任、分子生物学主席Eric Olson博士说。该研究发表于Science Advances杂志。 CRISPR-Cpf1在很多关键方面不同于CRISPR-Cas9。Cpf1比Cas9酶小很多,这就使之更容易包装到病毒内,因此也更加容易进入肌细胞。 与Cas9 相比,它也能识别......阅读全文

免疫学实验DMD和BMD产前基因检测介绍

DMD和BMD产前基因检测介绍:  杜氏进行性肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)和贝氏进行性肌营养不良(Becker muscular dystrophy,BMD)系X连锁隐性遗传病,是由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变所致的肌源性损伤。基因突

临床化学检查方法介绍DMD和BMD产前基因检测介绍

DMD和BMD产前基因检测介绍:  杜氏进行性肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)和贝氏进行性肌营养不良(Becker muscular dystrophy,BMD)系X连锁隐性遗传病,是由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变所致的肌源性损伤。基因突

抗体疗法

  12日,武田(Takeda)宣布已向日本厚生劳动省(MHLW)提交lanadelumab皮下注射剂的NDA申请。Lanadelumab是一款单克隆抗体疗法,适用于12岁及以上患者预防遗传性血管水肿(HAE)发作  16日,珐博进(FibroGen)公司宣布启动名为LELANTOS-2的3期临床试

细菌甲基红试验

实验材料大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤装有葡萄糖蛋白胨水培养液的试管,接种需培养鉴定的细菌,经过夜培养后

细菌甲基红试验

实验材料 大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒 NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材 超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤 装有葡萄糖蛋白胨水培养液的试管,接种需培养鉴定的细菌,经过

Emflaza扩大适用范围-治疗儿童肌营养不良

  日前,PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童

旋前圆肌和旋前方肌肌力试验检查作用

  旋前圆肌和旋前方肌肌力试验是检查该肌有否瘫痪及瘫痪程度的方法。旋前圆肌和旋前方肌的主要功能是使前臂旋前,旋前圆肌并可使前臂屈曲。该两肌瘫痪时,前臂旋前运动受限。

常见的压入硬度(布氏、洛氏、维氏

布氏硬度用一定直径(D)的硬质合金球体压头,以相应的载荷F(kgf或N)压入试样表面,经规定保持时间(T)后卸载。布氏硬度的定义即为试验力F除以压痕球形表面积(S)所得的商。   计算公式:  注:①HBS表示压头为淬硬钢球,用于测定布氏硬度值在450以下的材料,如软钢、灰铸铁和有色金属等。②HBW

肌肉萎缩症的遗传机制是什么?

  肌肉萎缩症的遗传机制是与基因突变有关。目前已知有多种基因突变与肌肉萎缩症有关,包括脊髓性肌萎缩症(SMA)、杜氏肌营养不良症(DMD)等。这些基因突变会导致肌肉细胞内蛋白质的合成、结构或功能异常,进而影响肌肉细胞的正常生长和发育,最终导致肌肉萎缩和功能减退。这些基因突变可以是遗传的,也可以是新生

细菌V.P实验

实验材料大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤1. 标记试管 取装有葡萄糖蛋白胨培养液的试管,根据需要将培养的细

细菌V.P实验

实验材料 大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒 NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材 超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤 1. 标记试管 取装有葡萄糖蛋白胨培养液的试管,根据需要将

细菌V.P实验

实验材料大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤1. 标记试管 取装有葡萄糖蛋白胨培养液的试管,根据需要将培养的细

细菌V.P实验

实验材料大肠埃希氏菌产气肠杆菌普通变形杆菌枯草芽孢杆菌试剂、试剂盒NaOH溶液肌酸甲基红试剂吲哚试剂乙醚溴甲基酚紫指示剂仪器、耗材超净工作台恒温培养箱高压灭菌锅试管移液管杜氏小套管葡萄糖蛋白胨水培养基蛋白胨水培养基糖发酵培养基实验步骤1. 标记试管 取装有葡萄糖蛋白胨培养液的试管,根据需要将培养的细

杜建强任南昌大学副校长

5月25日,江西省人民政府发布《江西省人民政府关于杜建强等同志职务任免的通知》。经省政府研究决定:杜建强任南昌大学副校长,免去其江西中医药大学副校长职务。杜建强简历杜建强,男,1968年10月出生,汉族,江西南昌人,无党派人士,研究生学历,博士,教授,博导。中国中医药信息学会副会长,中医药信息教育分

杜立林实验室PLoSGenet解答谜题

  来自北京生命科学研究所,中国农业大学,美国Scripps研究院等处的研究人员发表了题为“Phosphorylation-Dependent Interactions between Crb2 and Chk1 Are Essential for DNA Damage Checkpoint

杜祥琬:警惕能源消费“准美国模式”

  重重雾霾、沙尘漫天、死猪投江……似乎一夜之间,中国的环境问题如同井喷一般喷薄而出,泛滥各地。   面对经济快速发展下所暴露出的种种环境问题,中国工程院院士杜祥琬在接受《中国科学报》记者专访时指出,必须要先从思想上弄清楚什么是科学发展,才能指挥行动真正到位。   避开“先污染后治理”   伴

杜波组织胞浆菌病的症状

  1、局限型  可单个皮损皮下肉芽肿或单个骨损害,无发热、贫血或体重减轻等全身症状,慢性病程可无症状或反复发作,可自愈。  2、播散型  即在皮肤、淋巴结、骨、肠及腹腔脏器播散发病,此型可急性进展致死,波及肝、脾,甚至全身,尤其是骨骼,颅骨病变可类似多发骨髓瘤,掌和趾骨病变可如结节病,腹股沟或全身

杜祥琬院士:再说霾污染及其破解

  首先让数据说明问题。关于PM2.5的成分和来源,虽然各研究组发表的结果有些不同,但有一个共同点是最重要的:源于煤炭和石油燃烧的颗粒物(包括一次和二次颗粒物)占PM2.5总量的2/3以上。这个宏观的结论很清楚,很重要。明确了这一点,就抓住了霾污染的源头和大头。   问题的严峻性到了什么程度呢?请

杜少中:打瓶酱油也要开车吗

  机动车污染治理是一项系统工程,涉及城建、交通以及汽车的生产、消费、管理、报废等方面,只有做到系统性推进、动态性调整、全流程控制,才能形成良性循环  就治理机动车污染的问题,记者专访了北京市环保局副局长杜少中。  “目前,人们非常关心城市交通拥堵和机动车污染,实际上,

杜波组织胞浆菌病的介绍

  杜波组织胞浆菌病(Histoplasmosis duboisii)是由荚膜组织胞浆菌杜波变种引起的原发于皮肤、皮下组织及骨组织的肉芽肿性及化脓性损害,很少侵犯肺。组织胞浆菌分为三个变种:荚膜变种、杜波变种和腊肠变种。可用静脉滴注两性霉素B或口服唑类药,如酮康唑及伊曲康唑。本病疗程很长,持续1年,

杜波组织胞浆菌病的检查

  直接镜检:取皮损、脓液、骨损害、窦道或活检材料时,常可找到许多菌体。真菌培养:取材培养于含抗生素的沙堡琼脂上,25℃,生长缓慢,有时要4~6周才开始生长,逐渐形成白色至棕色绒毛状菌落,有如荚膜组织胞浆菌。镜检亦可见到小分生孢子及带棘刺的大分生孢子。  生化反应:本菌尿素试验阴性,在24~96小时

液氮杜瓦瓶存放需注意哪些问题?

液氮杜瓦瓶作为一种常用的低温样品存储容器,在生物医学、科研实验室等领域有着重要的应用价值。然而,液氮本身存在一定的危险性,因此在存放液氮杜瓦瓶时需要严格遵守相关规范和注意事项,以确保安全有效地保存样品。以下是液氮杜瓦瓶存放时需要注意的问题。选用合适的杜瓦瓶液氮存储过程中,首要考虑的是选择具有良好密封

杜波组织胞浆菌病的治疗

  1.原发性肺部感染只需要支持治疗和卧床休息即可。  2.孤立和单个损害以做手术切除治疗为主。  3.重度感染者首先静脉滴注两性霉素B,也可口服唑类药。本病疗程长,两性霉素B的总量至少要达1~2g。唑类药如伊曲康唑每日用量为400mg,至少治疗半年,应定期检查肝脏功能。为减少不良反应,提高疗效,可

杜江:对科技和企业联盟的思考

   分析测试百科网讯 11月6日,由科技部资源配置司、创新方法研究会指导,创新方法研究会科学工具专业委员会和国产科学仪器设备应用示范产业技术创新战略联盟主办,北京市科学技术研究院为支持单位,北京市理化分析测试中心为协办单位的“互联网+科学仪器暨2015创新方法研究会科学工具专业委员会、国产科学仪器

杜波组织胞浆菌病的症状

  杜波组织胞浆菌病(Histoplasmosis duboisii)是由荚膜组织胞浆菌杜波变种引起的原发于皮肤、皮下组织及骨组织的肉芽肿性及化脓性损害,很少侵犯肺。组织胞浆菌分为三个变种:荚膜变种、杜波变种和腊肠变种。可用静脉滴注两性霉素B或口服唑类药,如酮康唑及伊曲康唑。本病疗程很长,持续1年,

使用杜瓦瓶液氮罐注意哪些问题?

 使用杜瓦瓶液氮罐注意哪些问题?  贮存型容器主要用于室内液氮和冷冻物品的静置贮存,不能作车载运输使用;为满足运输的使用条件,运输型容器作了专门的防震设计,容器可静置贮存外,还可在充装液氮状态下作运输使用,但应避免碰撞和剧烈震动。   若在室内对容器补充液氮,请注意要打开门窗操作,防止操作环境中严重

杜波组织胞浆菌病的诊断

  诊断  主要依据真菌学检查进一步确诊。  鉴别诊断  本病与荚膜组织胞浆菌病的区别。

艾杜糖醛酸的基本信息

中文名称艾杜糖醛酸英文名称iduronic acid定  义艾杜糖的C-6位上的羟基氧化为羧基而形成的衍生物,是几种糖胺聚糖的组分。主要以L-构型存在。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),糖类(二级学科)

中国科大教授杜江峰:“嗅觉”引领创新

   杜江峰的学术“嗅觉”一直很灵敏,这次他又“闻”对了方向。  2015年,中国科学技术大学教授杜江峰团队在《科学》发文:利用钻石中的氮—空位点缺陷作为量子探针(简称“钻石探针”),选取了细胞分裂中的一种重要蛋白为探测对象,将量子技术应用于单个蛋白分子研究,在室温大气条件下获得了世界上首张单蛋白质

FDA-批准抗凝药物依杜沙班

  美国 FDA 批准抗凝药物依杜沙班片(Savaysa)用于降低非心脏瓣膜问题引起的房颤患者的中风及危险血栓风险(全身性栓塞)。    房颤是一种最常见的异常心脏节律类型。当心脏的两个上气室(心房)不能正常收缩时就会发生房颤,这一疾病可导致血栓形成,而血栓可脱落并运行到大脑或身体其它部位。房颤患者