基因编辑技术成功治疗实验鼠血友病
日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1至3次凝血因子制剂。 日本自治医科大学等机构的研究人员近日在英国《科学报告》杂志上发表论文说，研究人员先培育出了基因异常的血友病实验鼠，再利用目前最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术，将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位，结果成功修复了异常基因，实验鼠的血友病被治愈。......阅读全文
基因编辑技术成功治疗实验鼠血友病
日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1至3次凝血因子
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
基因编辑鼠－sgRNA表达载体构建
继上次发表的Guide RNA设计和筛选的相关知识之后，希望大家还没有忘记相关的操作和技巧，今天，我们就来和大家聊聊后续的实验，在基因编辑鼠的过程中，sgRNA表达载体是如何构建的呢？在靶点筛选结束之后，下一步就要进行sgRNA载体构建。在构建表达载体前，应根据实验目的选取合适的表达质粒。比如进行实
基因编辑鼠的构建－Guide－RNA设计和筛选
众所周知，CRISPR/Cas9被业内誉为“基因剪刀”，它可以高效地实现靶基因的编辑，自问世以来就备受关注和青睐。CRISPR/Cas9系统是由CRISPR相关基因和Cas9组成，Cas9核酸酶会在向导RNA（Guide RNA, gRNA）的指引下，在完整基因组上的特定位点完成切割反应，同
各种类型的基因编辑鼠如何建系？
《鼠年说鼠》系列文章，每周二更新，专门解答大小鼠铲屎官们在养鼠过程中经常遇到的繁育与鉴定类的问题，同时向大家征集问题，任何基因编辑鼠饲养繁殖或鉴定的困惑统统可以丢给小赛，小赛会给您回复或统一在后面的内容为大家做出详细的解答。今天我们就开始第九期的内容吧～ 完全性基因敲除、基因敲入（点突变）鼠如何建
基因疗法使失聪实验鼠恢复听力
美国研究人员4日在英国《自然-医学》杂志网络版上报告说，他们利用基因疗法，改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。 据介绍，尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因，其发病与USH1C基因变异有关，这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常，从而导致先天性失聪，并伴有平衡障碍。
法国吃转基因玉米实验鼠长满肿瘤
一项研究发现，喂食转基因食物的实验鼠会患上癌症。法国政府已要求食品与健康安全部门展开调查，这很有可能导致欧盟暂停进口转基因玉米。据研究者统计，做实验的这批小白鼠普遍患上乳腺癌，并出现肝脏衰竭。50%的雄鼠和70%的雌鼠提前死亡。媒体公布的照片显示出它们身上长着巨大肿瘤
基因编辑技术可以编辑所有基因吗
即便当前不能，以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表
血友病的基因诊断
确定致病基因；用于携带者检出和产前诊断；并可预测抑制物的产生。 （一）直接基因诊断：采用分子生物学方法(PCR，DGGE，SSCP，DNA测序等)直接测定致病基因的缺陷。FVIII 22内含子倒位分析可作为重型HA的筛选试验，也是目前唯一用于临床诊断的直接基因检测方法。FVIII 22内含子倒
胚胎基因或能修复老化组织－实验鼠变身“金刚狼”
看过好莱坞电影《X战警》的人都会对“金刚狼”这一角色印象深刻，这位变种人的两只前臂可以伸出无比坚硬的利爪，并且拥有超强的自愈能力。现在，这种“超能力”被赋予了实验鼠。据每日科技(dailytech)网站近日报道，美国科学家发现，原本被设计为发展出肿瘤的幼年转基因小鼠非但没有患上癌症，反而变得体型
日科研人员发明血友病基因疗法－动物试验获成功
日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法，在实验鼠身上取得了成功。 血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。 京都
基因组编辑调控植物内源基因翻译效率的实验流程
上游开放阅读框uORF广泛存在于动植物基因的5’非翻译区，通常能够抑制下游主开放阅读框pORF的翻译。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组率先利用CRISPR/Cas9技术对uORF进行编辑，发现能够显着提高目标基因的翻译效率，建立了利用基因组编辑调控内源基因蛋白质翻译效率的新方法，相关成果
基因组编辑调控植物内源基因翻译效率实验流程发布
上游开放阅读框uORF广泛存在于动植物基因的5’非翻译区，通常能够抑制下游主开放阅读框pORF的翻译。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组率先利用CRISPR/Cas9技术对uORF进行编辑，发现能够显著提高目标基因的翻译效率，建立了利用基因组编辑调控内源基因蛋白质翻译效率的新方法，相关
研究实现在生物体内“剪贴”基因治疗遗传病
美国研究人员26日在英国《自然》杂志上报告说，他们在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。 英国《自然》杂志网站刊登报告说，美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。血友病是由基因变异引起的一种遗传病，患者血液
转基因玉米实验鼠长肿瘤－“致癌论”引欧美恐慌
最近法国一研究报告称某转基因玉米导致实验鼠患癌的消息在欧美引发激烈争议。该报告发表在19日的《食品和化学毒物学》杂志上。法国卡昂大学的研究人员对200只实验鼠和一组对照组实验鼠进行了长达两年的实验，或喂食NK603转基因玉米，或喂食经过“农达”除草剂处理的NK603
法国研究称食用转基因谷物会使实验鼠患肿瘤
吃了两年转基因谷物过半实验鼠长肿瘤 法国研究机构近日公布一项研究成果称，食用常见转基因谷物会使实验鼠患上肿瘤和多种器官损伤。法国农业部长勒弗尔、环境部长黛尔菲那巴多，以及社会事务部部长玛利索尔图雷纳均表示，已要求法国健康安全局对这项研究成果进行调查。法国健康安全局认为，法国政府将敦
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
基因组编辑调控植物内源基因翻译效率的实验流程公布
上游开放阅读框uORF广泛存在于动植物基因的5’非翻译区，通常能够抑制下游主开放阅读框pORF的翻译。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组率先利用CRISPR/Cas9技术对uORF进行编辑，发现能够显着提高目标基因的翻译效率，建立了利用基因组编辑调控内源基因蛋白质翻译效率的新方法，相关
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（一）
IDT Alt-R® CRISPR-Cas9基因编辑系统 IDT（Integrated DNA Technologies）作为核酸定制合成领域的知名企业，依托30年来的技术研发，推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品，通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化，对RNP转染效率、同
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）设计sgRNA，使其Spacer与DNA靶序列互补，提交给IDT定制合成sgRNA；2、将sgRNA与Cas9蛋白混匀，形成RNP；3、将RNP通过电转染等导入细胞或细胞核；4、通过sgRNA的Spacer识别DNA靶序列，通过Cas9蛋白识别PAM序列，对DNA进行剪
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
甲型血友病的基因诊断
甲型血友病是最常见的出血性疾病的一种，为X性连锁隐性遗传，男性发病率1/万，系第8因子（FⅧ）基因缺陷所致。1984～1987年采用了“限制性酶切片段长度多态性”（RFLP）基因连锁分析法，其可诊断率≤75%，但该法繁而难予普及。Kogan氏把PCR与RFLP结合起来扩增FⅧ基因内含BclI和X