NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）。 在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的腺相关病毒（AAV）8作为载体，传递制造Factor IX的遗传物质。载体单次注射到每名参与者的胳膊外周静脉中。 患有严重血友病B的所有10名男性，在接受基因治疗之后，Factor IX水平都升高，并在超过4年的时间内保持稳定。总的来说，自发性出血发作下降了90%。在调查型疗法治疗后的前12个月， Factor IX替代治疗的使用减少了大约92%。 在接受最高剂量治疗的6名受试者中，凝血蛋白的水平从正常水平（不到1%），增加到了......阅读全文
重症患者的凝血障碍
英国的Beverley J. Hunt医师等综述了重症监护中患者出血和凝血障碍的类型、诊断与治疗。相关内容发表在N Engl J Med杂志上。凝血障碍是指血液凝结成块的能力受损。对一些临床医师而言，凝血障碍包括血栓状态，由于止血途径的复杂性，这两种情况可能同时存在。一些医师认为，如果患者存在轻度凝
关注不良妊娠患者的凝血时间延长
患者女，28岁，不孕症就诊，抗磷脂抗体、PC、PS、AT等常见易栓症检查均阴性。凝血常规检查：PT：13.4秒 （Ref:11.5-14.5）APTT：43.8秒（Ref:29.0-42.0）FIB：2.37g/L （Ref:2.0-4.0）TT：15.3秒 （Ref:14.0-19
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的
干货|细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
怎样治疗播散性血管内凝血？
由于DIC的诱发因素以及临床表现的严重程度各不相同，治疗决策应是个体化。 1.基础疾病治疗 加强基础疾病治疗是消减DIC促发因素，增加患者存活的首要措施。 2.血液制品的应用 应用血液制品实际是一种替代性治疗。包括浓缩血小板悬液、新鲜冰冻血浆、冷沉淀、新鲜全血、凝血酶原复合物等等。 3
概述凝血功能障碍的治疗
1、补充凝血因子对血友病的出血原则是补充所缺乏的凝血因子，使其血浆因子浓度提高到止血水平。一般可用新鲜血浆，严重出血必须外科手术，或心力衰竭者宜用抗血友病球蛋白浓缩剂、冷沉淀物或凝血酶原复合物浓缩剂(含因子Ⅸ、X、Ⅶ、Ⅱ)。 2、DDAVP是一种人工合成的抗利尿激素的同类物质，有抗利尿及动员体
76例肝硬化患者凝血指标的检测与分析
作者：卢振华 作者单位：湖北省中医药研究院, 湖北 430074【关键词】 肝硬化 凝血指标 检测与分析 本文对76例肝硬化患者凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血酶原时间（APTT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fib）含量、血小板（PLT）和D-二聚体进行检测分析，结果报告如下。
我国学者解答新冠肺炎患者凝血为何异常
4月9日，《新英格兰医学杂志》在线发表了北京协和医院的一项关于重症新冠肺炎患者凝血异常的研究成果。该研究在国际上首次报道了新冠肺炎患者出现多种高滴度抗磷脂抗体的临床现象，提示自身免疫紊乱与新冠肺炎患者凝血异常、血栓事件发生密切相关。 该研究结果提示，危重型COVID-19患者体内存在多种机制
76例肝硬化患者凝血指标的检测与分析
本文对76例肝硬化患者凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血酶原时间（APTT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fib）含量、血小板（PLT）和D-二聚体进行检测分析，结果报告如下。 作者：卢振华 作者单位：湖北省中医药研究院, 湖北 430074 1 资料与方法 1.1一
回收式自体输血患者血象及凝血象的观察
江山市人民医院研究人员发表论文，旨在观察回收式自体输血患者血象及凝血象的变化及其可行性和安全性。研究指出，回收式自体输血可以节约血源，避免输血传播疾病，是一种安全有效的技术。 回顾性分析未行异体输血但在术中施行回收式自体输血术的68例失血量较多的住院外科手术患者，观察其手术前及术后24h血象及
肽纳米载体靶向治疗心脏病
肽在治疗心血管等疾病中具有高度选择性和有效性，但目前最大的挑战是无法提供靶向心脏的非侵入式方法。这期封面文章，研究人员通过猪建立的动物模型证明，生物相容性和可生物降解的磷酸钙纳米颗粒，可作为载体，将肽快速从肺部转移到血液和心肌组织。只需简单吸入，这些肽纳米载体为心力衰竭等疾病提供了一种开创性治疗
治疗高凝血症的相关信息介绍
医生会通过治疗来降低反复发生血栓的危险，包括采用服用维生素B 12和叶酸来降低同型半胱氨酸的水平，如果您有其它遗传性或者获得性的危险因素时，就应避免使用避孕药，还要避免导致血液淤滞的各种情况。 [1] 无论是何病因，对急性血栓形成的治疗常常是非常标准化的。一般包括短期肝素抗凝治疗（或者更常用低
治疗凝血障碍性疾病的基本介绍
凝血障碍性疾病因治疗不同，凝血异常所致的出血性疾病必须早期诊断。获得性凝血障碍较多见，出血的原因有多种因素，须治疗原发病和进行支持性治疗。如减低血管脆性和通透性可用安络血、止血敏等；维生素K制剂用以治疗维生素K缺乏症；纤溶抑制剂用以治疗纤溶过盛引起的出血性疾病。先天性疾病以替代性治疗为主，输注新
纳米抗体将用于治疗罕见凝血疾病
9月3日，法国制药商赛诺菲(Sanofi)已获得欧洲药品管理局批准，将使用纳米抗体治疗罕见的凝血疾病。 Caplacizumab市场用名为Cablivi，由比利时生物制药公司Ablynx研发，将用于治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的成年人。而今年早些时候法国制药商赛诺菲以39
中药治疗骨折患者小便不利
在骨科临床我们经常会遇到骨折患者，特别是下肢骨折患者，术前需长时间卧床，很多患者易出现小便不出，常常要行导尿后才能尿出，这种情况主要是长时间卧床导致患者的泌尿系统功能紊乱，特别是膀胱的功能，当人体站立的时候腹压会**膀胱，而平躺后膀胱的压力减小，很容易出现尿不出现象。1、中医解释小便在中医学中小便通
癫痫患者治疗后的分析
在临床上，我们经常能见到癫痫的患者，虽然癫痫病可以分为很多种类型，但在临床上见得最多的是：癫痫大发作和部分性发展两大类。也是就诊率最高的两类，老百姓叫“羊癫疯”。发作时症状为身体抽搐，口吐白沫，眼球上翻等。癫痫是多种原因导致的脑部神经元高度同步化异常放电所致的临床综合征。临床表现有发作性、短暂性、反
载体和平台日趋丰富的基因治疗
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
STEMI住院患者和门诊患者的治疗与结局
关键信息 该回顾性研究纳入了62,021例因非急性冠脉综合征（ACS）入院的患者，评估了其住院期间出现STEMI时的治疗与结局。研究发现，4.9%的患者出现STEMI,出现STEMI的患者中年龄较大和女性患者居多，院内死亡率也较高，住院时间也更久。这些患者与STEMI门诊患者相比，进行心
专家：血友病的基因治疗将成趋势
4月17日是第36个世界血友病日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。血友病，一种遗传性出血性疾病，是由于体内缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，
10名血友病患者治愈，中国团队发文《柳叶刀》
5月19日，《柳叶刀·血液学》报告了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗的临床研究结果：10名血友病患者接受基因治疗平均58周后，他们的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。该研究由中国医学科学院血液病医院暨中国医学科学院血液学研究所（以下简称血研所）与华东理工大学药学院团队合作完成
治疗产科播散性血管内凝血的相关介绍
1.去除病因 积极治疗原发病，阻断内、外源性促凝物质的来源，是预防和终止DIC的关键。例如积极有效的控制感染，尽早娩出胎儿、胎盘和清除子宫内容物，抗休克，甚至切除子宫。产科胎盘早剥、胎死宫内、感染性流产、出血性休克等易诱发DIC，故在积极预防原发病的基础上，须加深对易发病的认识。与此同时应注意防
【弥漫性血管内凝血】诊断治疗
诊断治疗鉴别诊断1、重症肝病：因有多发性出血、黄疸、意识障碍、肾功能衰竭、血小板和纤维蛋白原下降，凝血酶原时间延长，易于DIC混淆。但肝病无血栓表现，3P试验阴性，FDP和优球蛋白溶解时间正常。2、血栓性血小板减少性紫癜：本病是在毛细血管广泛形成微血栓：具有微血管病性溶血、血小板减少性紫癜、肾脏及神
治疗小儿播散性血管内凝血的相关介绍
1.去除病因 只有去除和控制病因，DIC才可能治愈。 2.抗凝治疗。 3.纤溶抑制剂 应用于DIC晚期，如不能确定血管内凝血过程是否已中止，可同时并用小剂量肝素。 4.血液及凝血因子的补充 出血严重或以继发纤溶为主时，应适当补充。如DIC病因未去除，可与小量肝素并用。 5.其他治疗
治疗老年播散性血管内凝血的相关介绍
1.原发病的处理原发病的处理是终止DIC的主要措施。有些原发病，如产科的胎死宫内、子痫等，终止妊娠并清除子宫，病情即可显著好转。 2.改善微循环扩容，吸氧，纠正酸中毒，给予血管扩张剂等等。 3.抗凝治疗适时应用抗凝，减轻器官损伤并改善其功能，特别是在病因持续存在的情况下。 (1)肝素：临床
AAV载体8倍的有效载荷，Replay推出首个HSV载体基因治疗
10 月 31 日，Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒（HSV）递送载体synHSV™的产品公司。Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学
Nature子刊：基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染，还与一些严重的疾病有关。举例来说，肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒，这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家，每年
Nanomedicine：纳米载体跨越血脑屏障靶向治疗脑癌
最近，科学家们在探索脑癌治疗手段的路上又有了新的突破。起初他们认为这一发现可能是一个测量错误，但事实证明该结果是真实的，而且将对脑癌的治疗产生巨大的影响。 通过利用纳米载体将化学药物定向运输到大脑中，科学家们能够将脑部的肿瘤细胞大量杀灭。 目前该技术仅仅在小鼠水平得到了验证，但如果能够同样适
脓毒症患者的肾脏替代治疗
脓毒症是指感染导致的系统性炎症反应综合征，可导致严重的临床后果，包括多器官功能衰竭。临床诊断脓毒症需要有明确的感染依据，并符合两种或两种以上下列四种临床情况：体温＞38℃或＜36℃，心律＞90次/分，呼吸频率＞20次/分或CO2分压＜32mmHg，血白细胞计数＞12×103/mm3或＜4×1