基因编辑加速迈向临床应用
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热点值得关注 基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力，其中一大热门是治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。据估计，大概有一万种疾病由单个基因的突变引起，其中多数属于遗传病。通过筛选排除有问题的受精卵，能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。但当受精卵全部存在问题时，唯一可求助的只有基因编辑。 目前，科学家已针对多种遗传病开展基因编辑的临床前研究，包括血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良症、慢性肉芽肿病、Ｃｒｙｇｃ基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症Ｉ型等。 同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症，业内人士预测短期内有望进......阅读全文
基因编辑加速迈向临床应用
本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法…… 在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。 四大热
CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
基因编辑在肾脏疾病中的应用
英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明，基因编辑可用于Joubert综合征，以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病，引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病，其中的三分之一患者会导致肾衰竭。 并非所有J
Cell对话：我们该如何应用基因编辑？
CRISPR基因编辑无疑是本世纪以来最受瞩目的生物技术之一。CRISPR可以用来做什么？如何来实现这一过程？这大概是人们目前对这项技术最关心的问题。3月28日，在Cell网站Crosstalk专栏上的一篇文章中，Trends in Biotechnology杂志的编辑Matt Pavlovich
基因编辑人体临床试验将在美国启动
美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。 据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问
日本将解禁受精卵基因编辑基础研究 但禁临床应用
日本文部科学省与厚生劳动省决定允许使用“基因编辑”技术进行受精卵研究，但仅限于基础研究。目前日本仍禁止开展把经过编辑的受精卵组送回女性子宫的临床应用，最早将于2019年4月解禁。有声音期待该研究有助于查明不孕症等疾病的原因。图片来源于网络 据《日本经济新闻》11月27日报道，日本将解禁的是使用
人类胚胎的基因编辑是否有临床价值？ | 观点
胚胎基因编辑 与IVF/PGD的技术理念相悖 如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14]，基因编辑技术在原则上不适用于编辑（修正）人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点：编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在
非病毒转染技术在基因编辑中的应用
印第安纳大学医学院的印第安纳再生医学与工程中心(ICRME)是组织纳米转染(TNT)再生医学技术的发源地，该技术可在活体中实现功能性组织重编程。去年，ICRME的研究人员在《Nature Protocol》上发表了关于如何制造TNT 2.0硅芯片硬件的文章。现在，他们的研究首次证明了TNT可以作为一
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。