在人体内应用CRISPR技术的5种方法
CRISPR技术无疑是近年来的一大热点。在动物实验中，它早早确认了改造基因的有效性，脱靶效应也能得到较好的控制。去年6月，美国国立卫生研究院（NIH）下属的重组DNA咨询委员会在分析了其安全性、有效性和潜在伦理问题后，一致批准将CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑。有了政策的支持，下一步的挑战，则是来自于技术层面。 在药明康德的“基因编辑专家独家深度对话”系列中，许多专家们提到“递送”是基因疗法的关键。近日，《麻省理工科技评论》为我们总结了5种有望在人体内应用CRISPR技术的方法，我们也在今日为各位读者送上盘点。 涂抹的软胶 在中国，一项CRISPR的人体应用试验想要解决HPV感染的问题。在许多时候，这种病毒的感染没有征兆，也会自己消失。但一旦它成为慢性感染，就会引起宫颈癌和其他癌症。目前，能够针对HPV感染的疫苗已经问世，协助开发这款疫苗的科学家们也荣获了今年的拉斯克临床医学研究奖（药明康德相关阅读：实至名归......阅读全文
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文“Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2”在《Nature Communications》杂志在
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
Nature发布突破性CRISPRCas9新技术
一种改良版本的新型基因编辑CRISPR-Cas9核酸酶似乎可以强有力地消除当前这一技术一个非常重要的限制：不必要的脱靶DNA断裂，将它们降低至无法检测到的水平。在发表于《自然》（Nature）杂志上的研究论文中，麻省总医院（MGH）的研究人员描述了改造Cas9酶，减少它与靶DNA的非特异性互作
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
川大吕弋团队－基于稳定同位素检测的无标记CRISPR/Cas9方法
CRISPR/Cas9基因编辑系统已经在基因组编辑、药物递送和基因筛选等领域得到了广泛的研究，但其潜在的脱靶效应仍然使CRISPR/Cas9的活体应用受到掣肘，也对CRISPR/Cas9的高灵敏检测和体外预筛选提出了新的要求。 近日，四川大学的吕弋团队提出了一种基于稳定同位素检测的无标记CRI
DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器－诱导广泛的脱靶
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率，这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究
Cell－Res：CRISPR/Cas9瞬时表达基因组编辑体系
基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的编码DNA转化植物细胞，稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下，CRISPR载体整合在植物染色体中，需通过后代分离获得不含CRISPR/
遗传发育所在植物基因组编辑方法研究中取得进展
基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的编码DNA转化植物细胞，稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下，CRISPR载体整合在植物染色体中，需通过后代分离获得不含CRISPR/
遗传发育所在植物基因组编辑方法研究中取得进展
基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶（如CRISPR/Cas9）的编码DNA转化植物细胞，稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下，CRISPR载体整合在植物染色体中，需通过后代分离获得不含CRISPR/
遗传发育所在小麦DNAfree基因组编辑方法研究中取得进展
CRISPR/Cas9是目前应用最为广泛的基因组编辑技术，已在作物基因功能研究以及品种改良中取得了巨大的成功。常规植物基因组编辑手段多通过农杆菌或基因枪的方法将CRISPR/Cas9 DNA表达框转入并整合到植物基因组中，进而发挥功能对目的基因进行编辑。但是这些方法多存在许多不足，如较高的潜在脱
Science报道：新研究有望解决传统CRISPR“太大”问题
过去6年，CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”，让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是，最流行的CRISPR系统过于“庞大”，限制了其临床应用。为此，有研究团队对其进行了“删减”，研发出了“苗条”版的剪辑工具。The Cas9 e
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:－协同基因编辑效应
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研
检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用
目前，弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法，检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。 称为CRISPR的基因打靶系统，可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统，有可能
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
清华大学Cell子刊发表CRISPR新文章
来自清华大学、哈佛医学院和斯坦福大学等机构的研究人员，通过优化sgRNA的参数提高了CRISPR/Cas9系统在果蝇中的特异性和效率。研究结果发布在10月23日的《Cell Reports》杂志上。 清华大学医学院的倪建泉（Jian-Quan Ni）博士和斯坦福大学的Jin Billy Li教
揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研讨所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的协作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature
CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定
关于基因编码的真相－CRISPR－：有什么是－CRISPR－不能做的？
如今，你几乎在一每本科学或医学杂志上，都能读到，关于CRISPR 的信息。7 年前，自从改变游戏规则的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因组编辑以来，各行各业都在探索其无限的可能性。世界各地的生化学家正在夜以继日地工作，检验这种创新做法的界限与局限。然而，方法不断创新，不断发展，从大型制药企业
－CRISPR明星技术2015开年精彩不停
可以毫不夸张地说，CRISPR-Cas9已经风靡生物技术世界。 无论是在基础研究，还是临床研究方面，RNA引导性核酸酶使研究人员能够以单核苷酸分辨率编辑活细胞的基因组，这为生物技术不少领域带来了新希望。借助于CRISPR-Cas9基因编辑技术，科学家们能够调查一些基因和遗传突变在人类
27篇SNC论文！他凭这些学术成就获亿元融资
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
张锋畅谈其CRISPR/Cas9前沿性研究工作
Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这
在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术（二）
四．CRISPR/Cas9技术与新一代测序技术的联用 革命性技术总是发展迅速、应用广泛的。作为另一项革命性的生命科学研究技术，DNA新一代测序技术在近五、六年得到快速发展和推广。它已经用于生命科学相关领域的许多方面。同样地，也可以用在CRISPR/Cas9相关的研究中。两者之间的应用领域有许多交叉或
中科院化学所实现了细胞选择性基因编辑
CRISPR/Cas9是源自细菌获得性免疫系统的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。CRISPR/Cas9技术使用引导RNA(single-guide RNA，sgRNA)识别靶标基因，并招募Cas9核酸酶对基因组进行切割、编辑等操作。然而，由于sgRNA识别基因
威斯腾详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
威斯腾详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请
详解三代基因编辑技术的原理、优缺点及运用
基因编辑技术就像一把手术刀指能够对目标基因进行编辑修改，实现对特定基因片段的敲除、加入等。到目前为止，ZFN（锌指核糖核酸酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9这三代技术已经席卷国内外各大实验室？那么他们各有什么优势？他们之间相比又如何呢？小编带着好奇专程采访请教了
The－Scientist：张锋畅谈其CRISPR/Cas9前沿性研究工作
Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这
CRISPR/Cas9：基因编辑的历史与发展
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点，可将CR