在人体内应用CRISPR技术的5种方法
CRISPR技术无疑是近年来的一大热点。在动物实验中，它早早确认了改造基因的有效性，脱靶效应也能得到较好的控制。去年6月，美国国立卫生研究院（NIH）下属的重组DNA咨询委员会在分析了其安全性、有效性和潜在伦理问题后，一致批准将CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑。有了政策的支持，下一步的挑战，则是来自于技术层面。 在药明康德的“基因编辑专家独家深度对话”系列中，许多专家们提到“递送”是基因疗法的关键。近日，《麻省理工科技评论》为我们总结了5种有望在人体内应用CRISPR技术的方法，我们也在今日为各位读者送上盘点。 涂抹的软胶 在中国，一项CRISPR的人体应用试验想要解决HPV感染的问题。在许多时候，这种病毒的感染没有征兆，也会自己消失。但一旦它成为慢性感染，就会引起宫颈癌和其他癌症。目前，能够针对HPV感染的疫苗已经问世，协助开发这款疫苗的科学家们也荣获了今年的拉斯克临床医学研究奖（药明康德相关阅读：实至名归......阅读全文
Nature子刊“大发现”：CRISPR可引发数百种“意外突变”！
问世短短几年的CRISPR俨然已成为生命科学领域最耀眼的“明星”之一。除了作为常规的科研工具，这一被称为“魔剪”的基因编辑工具还被寄予了用于疾病治疗的厚望。目前，来自全球各国的科学家们正在开展CRISPR用于多种疾病治疗的研究，包括癌症、艾滋病、失明、免疫缺陷病症、杜氏肌营养不良症、镰状细胞病等
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
Nature－Methods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。 这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Mi
Nat－Meth:－新方法终结CRISPRCAS9争论
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。这项革命性的技术可让研究人员精确地改变基因组，从而有着广泛应用，包括基础研究、生物技术和人类基因疗法。 自从基因组编辑技术引爆科学界热潮以来，就有许多研究小组发现具
西北农大张涌团队利用CRISPR技术培育出抵抗结核病的奶牛
在一项新的研究中，来自中国西北农林科技大学动物医学院的研究人员首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功地培育出具有增加抵抗牛结核病能力的奶牛。相关研究结果于2017年2月1日发表在Genome Biology期刊上，论文标题为“Single Cas9 nickase induced gen
CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究
能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统，作为第三代基因编辑技术，它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制
想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言，一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”，即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而，病毒能够反击，利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是，在此之前，
反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫
英国埃克塞特大学的研究人员发现，一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时，首先削弱细菌的防御力，然后再杀死细菌。 这一发现是一个关键性突破，它将有助于改善噬菌体疗法，治疗危机生命的细菌感染。 细菌有防御系统，例如众所周知的CRISPR-Cas，以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样，噬菌
CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统
在4月20日《自然》（Nature）杂志上的一篇新研究论文中，科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节，这为实现其他的基因编辑应用，如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
最先进的基因编辑工具CRISPRCas成CNS大热门
今年1月，世界上有四个科研团队都对一种基因编辑工具——CRISPR-Cas系统进行了报告。越来越多的科学家开始对CRISPR-Cas系统进行研究。许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。就在上个
Nature子刊：基因组编辑新技术
许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似，这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸，保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向，导致基因组别处突变，也引起了人们越来越多的关注。
CRISPR/Cas9－技术，热度背后的冷思考
近年来，CRISPR/Cas9 基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化，该技术使用 CRISPR 系统将 Cas9 蛋白和向导 RNA 注入小鼠受精卵，就能轻松实现基因敲除，同时，注入 Donor DNA 则可实现基因敲入，甚至国际著名学术期刊 Genome Biology 有文章指出这
CRISPR/Cas9技术，热度背后的冷思考
近年来，CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化，该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵，就能轻松实现基因敲除，同时，注入Donor DNA则可实现基因敲入，甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎
“基因魔剪”有了脱靶突变检测系统
据英国《自然》杂志9月12日在线发表的一项基因编辑学研究，欧洲与美国科学家团队报告称：针对CRISPR-Cas9基因组编辑的全基因组脱靶效应的高效检测系统，在小鼠身上完成了测试。该研究成果将促进基因组编辑从研究到临床的转化。 CRISPR-Cas9基因组编辑技术有“基因魔剪”之称，被认为是人类
安捷伦推出CRISPR－激活和干扰－(CRISPR－a/i)－的混合文库
安捷伦通过基于 CRISPR 的产品扩展了 SureGuide 产品系列，从而加速疾病研究 基于 CRISPR 的全新转录激活和干扰 (a/i) 文库 2017年10月20日，北京——安捷伦科技公司（纽约证交所： A）今日宣布首次将 SureGuide 混合 CRISPR 文库扩展到功能基因
吴志坚发布CRISPR重要成果：CRISPR敲除治疗疾病
美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果：他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件，成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上，文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究
CRISPR/Cas9技术，热度背后的冷思考
近年来，CRISPR/Cas9基因编辑技术正在给整个科研界带来革命性变化，该技术使用CRISPR系统将Cas9蛋白和向导RNA注入小鼠受精卵，就能轻松实现基因敲除，同时，注入Donor DNA则可实现基因敲入，甚至国际著名学术期刊Genome Biology有文章指出这项新技术将很快取代使用胚胎
CRISPR好不好用，还要看基因？
来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效，基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整，以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。 “人类的基因序列各有不同，而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差
CRISPR大战落下帷幕
美国ZL局审查与上诉委员会近日就CRISPRZL纠纷作出裁决，麻省理工学院和哈佛大学共同创建的布罗德研究所可继续保有此前获批的“基因剪刀”技术ZL。这意味着这场价值数十亿美元的ZL案纠纷以张锋一方获胜暂告一段落。CRISPR技术先驱（从左到右）：George Church、Jennifer Do
“希望之光”——CRISPR技术
2020年4月17日早晨，“STAT”网站发布了一篇新闻报道，该报道指出科学家正在测试将CRISPR技术应用于新冠肺炎的快速检测。作为近几年大热的一个全新的基因编辑技术，CRISPR与中国也颇有渊源。拥有“CRISPR之父”之称的著名科学家张锋是出生于中国河北石家庄的华裔科学家，更是当今最受关注的华
当ChatGPT遇上CRISPR
在探索CRISPR基因编辑系统的过程中，研究人员从温泉、泥炭沼泽、粪便甚至酸奶中搜寻各种微生物。现在，由于生成式人工智能的进步，他们可能只需按一下按钮就能设计出这些系统。 据《自然》报道，日前，研究人员公布了他们使用一种名为蛋白质语言模型的生成式人工智能工具，设计CRISPR基因编辑蛋白质的细
CRISPR的优势分析
前言时至今日，很多研究者仍着迷于研究细菌CRISPR系统的功能，以及如何借助对相关机制的理解来产生新的技术。CRISPR系统目前在临床诊断与基因疗法中的研究成果也在不断涌出。近日，Sherlock Biosciences公司宣布其基于CRISPR技术的新冠病毒试剂盒已获得美国FDA的紧急使用
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
CRISPR技术会导致许多不希望的突变
CRISPR基因编辑技术会导致上千个不想要的突变吗？这是一项小鼠研究提出的问题。 基因编辑的想法是改变细胞基因组中某个单一的DNA序列，而不触及其他的基因组序列。然而，实际上，每个基因编辑方法有时候都会导致不希望的改变。 如果不希望改变的基因比率较低，这并不是什么问题，因为大多数突变都没有影
科学家建立“GOTI”新型脱靶检测技术
3月1日，《科学》（Science）杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学
“基因魔剪”编辑基因更安全、更有效
10年前，我们看到了现代生物学的突破。 一位美国科学家发现，对Cas9蛋白的操纵产生了一种几乎可在科幻电影里展现的基因技术：CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”，它能够切割和编辑人类、动物、植物、细菌甚至病毒的DNA。它的潜力巨大、用途广泛，涵盖了从遗传性疾病的消除到能够抵御气候变化作
上海生科院Cell子刊CRISPR突破性成果
科学家们首次将基因组编辑技术CRISPR运用于人类细胞，离现在还不到1年的时间。很快地这一技术便已星火燎原。现在来自中科院上海生命科学研究院和荷兰Hubrecht研究所的两个独立研究小组证实，可以利用CRISPR在小鼠和人类干细胞中改写遗传缺陷，有效地治疗疾病。两篇研究论文发表在12月
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature