南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定
从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 “孤儿药”(Orphan Drug Disignation)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。 据陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上，只用不到2个月的时间就获得......阅读全文
南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定
从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 “孤儿药”(Orph
南开大学创制抗脑胶质瘤新药初显疗效
日前，南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时八年自主研发的抗脑胶质瘤新药ACT001再次传出好消息：在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中，一位受试的脑胶质母细胞瘤（以下简称GBM）复发的患者在用药2个月后，瘤体出现缩小现象。 据了解，GBM是胶质瘤中恶性程度最高的肿
南开大学抗脑胶质瘤药物化学研究获进展
近日，南开大学药物化学生物学国家重点实验室、药学院教授陈悦课题组在抗脑胶质瘤药物化学研究方面获新进展。他们发现了一类化合物有望成为新的抗多形性胶质母细胞瘤药物先导化合物——小白菊内酯二聚体。该成果已在《药物化学》发表。 多形性胶质母细胞瘤（GBM）是一种常见的恶性程度最高的脑肿瘤，也是所有脑
南开大学研创抗脑胶质瘤新药－已在澳洲临床试验
记者13日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室最新创制一种抗脑胶质瘤的新药为全球脑胶质瘤患者带来福音。目前，此拥有完全自主知识产权的新药已进入澳洲进行临床试验，并获得了十余个国家的ZL保护。 脑部胶质瘤是一类最常见的颅内恶性肿瘤，其因恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以
南开大学研创抗脑胶质瘤新药－已在澳洲临床试验
记者13日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室最新创制一种抗脑胶质瘤的新药为全球脑胶质瘤患者带来福音。目前，此拥有完全自主知识产权的新药已进入澳洲进行临床试验，并获得了十余个国家的ZL保护。 脑部胶质瘤是一类最常见的颅内恶性肿瘤，其因恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以
DMAMCL有望成为脑胶质瘤治疗药
目前非常缺乏具有选择性的靶向肿瘤干细胞的小分子化合物，而且已知的一些化合物也没有共同的结构特征。本研究发现愈创木倍半萜内酯（GSLS）及其衍生物，可以选择性地抑制急性骨髓性白血病（AML）的干或祖细胞。天然化合物愈创木倍半萜内酯化合物（GSLS） arglabin，是已进入临
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
脑胶质瘤病例报告
脑胶质瘤指起源于神经上皮组织来源的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤。按肿瘤的恶性程度，世界卫生组织将胶质瘤分为Ⅰ～ Ⅳ级，Ⅰ～Ⅱ级为低级别胶质瘤（low-grade gliomas，LGGs），Ⅲ～Ⅳ级为高级别胶质瘤（high-grade gliomas，HGGs）。其中，LGGs约占脑胶质瘤的15%
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
缺乏包容－新药创制需要良好软环境
南开大学八里台校区，天津肿瘤医院，同在天津市卫津路，相距不过短短数公里。 然而，一款被美国FDA认证为“孤儿药”，专门用于治疗脑胶质母细胞瘤的新药ACT001从学校走进医院开展临床Ⅰ期试验，差不多用了两年时间。 与此同时，远在万里之外的澳大利亚，它早已完成了临床Ⅰ期所有试验，马上就将在美国进
脑胶质瘤的预后如何？
脑胶质瘤的预后取决于多种因素，包括肿瘤的类型、大小、位置、分级和患者的年龄、健康状况等。一般来说，低级别（I和II级）的脑胶质瘤预后较好，5年生存率可达70%以上；而高级别（III和IV级）的脑胶质瘤预后较差，5年生存率不足30%。 对于高级别的脑胶质瘤，目前主要采用手术切除、放疗和化疗等综合
抗凝药或增加脑组织附近出血率
日前出版的《美国医学会杂志》载文称，在2000年—2015年间，丹麦的硬膜下血肿发生率的增加或与抗血栓药物使用增加有关。这些抗血栓药物包括低剂量阿司匹林、维生素K拮抗剂（如华法林）、氯吡格雷及口服抗凝药等。 丹麦欧登塞市南丹麦大学和欧登塞大学医院大卫·盖斯特博士和同事在10010位年龄20岁—
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
关于恶性脑胶质瘤的定义
颅内良性胶质瘤是指生长在颅内某一部位（多在脑神经组织外），细胞分化良好，生长缓慢，多能根治的肿瘤。而颅内恶性胶质瘤则相反（大都生长在脑神经组织内），细胞分化不良，生长迅速，难以根治。有些颅内良性肿瘤，由于位置深在，其周围有许多重要结构，发现时体积已很大，手术不能全部切除，预后不良。而有些部分的所
恶性脑胶质瘤的分类介绍
1、星形细胞瘤 为胶质瘤中最常见的一种，约占40%左右。病理分型为Ⅰ级（星形细胞瘤），Ⅱ级 （星形母细胞瘤），Ⅲ～Ⅳ级（多形胶母细胞瘤）。Ⅰ～Ⅱ级星形细胞瘤为低度恶性，起病缓慢，肿瘤在CT及MR的表现多为实性或囊性，边界不清，肿瘤实性部分或囊性结节均可强化。临床表现与病灶部位不同进行性地出现相
药物研究有望抑制脑胶质瘤
近日，首都医科大学北京市神经外科研究所、附属北京天坛医院江涛教授团队、香港科技大学王吉光教授团队与北京师范大学樊小龙教授团队合作，阐述了首次在继发胶质母细胞瘤中发现MET的第14号外显子跳跃(METex14)，以及PTPRZ1-MET(ZM)融合基因和METex14等MET基因相关变异可促进脑
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
关于恶性脑胶质瘤的基本介绍
脑胶质瘤系发生于脑最常见的一类肿瘤。依其细胞构成不同又可分为星形母细胞瘤、星形细胞瘤、多形性胶质母细胞瘤、少突胶质细胞瘤、神经母细胞瘤、室管膜母细胞瘤、室管膜细胞瘤等。此类肿瘤生长部位、恶性程度不同。恶性脑胶质瘤是临床上常见的一类颅脑肿瘤，其发病率在颅脑肿瘤中高达60%。
关于恶性脑胶质瘤的检查介绍
根据现如今的WHO分型标准，胶质瘤被分为四种组织学等级。 胶质瘤Ⅰ级，例如毛细胞型星形细胞瘤是生长非常缓慢的肿瘤，若此型肿瘤得到完全切除，患者则有治愈的可能。 胶质瘤Ⅱ级(常见的有少突星形细胞瘤、星形细胞瘤等)。 侵袭性的Ⅲ级胶质瘤(间变性星形细胞瘤、间变性少突胶质细胞瘤等)处于中间临床病
简述恶性脑胶质瘤的治疗原则
手术切除为本，有些易复发。脑胶质瘤主要以浸润性方式生长，扩散速度快，因此加重临床治疗困难，手术治疗的关键是切除肿瘤的同时延长患者生存期，但手术难以将其全部切除，复发性极高，因此，恶性脑质瘤术后联合化疗是极为重要的。
诊断恶性脑胶质瘤的标准介绍
胶质瘤的诊断，根据其生物学特征、年龄、性别、好发部位及临床过程进行分析，在病史及体征基础上，采用电生理、超声波、放射性核素、放射学及核磁共振等辅助检查，定位正确率几乎是100%，定性诊断正确率可在90%以上。 脑胶质瘤由于肿瘤呈浸润性生长，与脑组织无明确分界，难以彻底切除，手术治疗的原则是在保
关于恶性脑胶质瘤的症状介绍
中脑肿瘤 由于肿瘤极易阻塞导水管，故早期可出现颅内压增高症状。也有首发症状为精神和智力改变，这可能与网状结构受累有关。根据肿瘤侵袭部位不同，常表现有：①动眼神经交叉性偏瘫综合症——Weber综合症，病变位于大脑脚底部，出现病侧动眼神经麻痹，对侧上、下肢体和面、舌肌中枢性瘫痪。②四叠体综合症——
关于恶性脑胶质瘤的诊断介绍
胶质瘤的诊断，根据其生物学特征、年龄、性别、好发部位及临床过程进行分析，在病史及体征基础上，采用电生理、超声波、放射性核素、放射学及核磁共振等辅助检查，定位正确率几乎是100%，定性诊断正确率可在90%以上。 脑胶质瘤由于肿瘤呈浸润性生长，与脑组织无明确分界，难以彻底切除，手术治疗的原则是在保
关于脑胶质瘤的基本症状介绍
1.颅内压增高，出现头痛、呕吐、视力减退、复视和癫癎以及精神症状。 2.脑组织受肿瘤压迫、浸润、破坏所产生的局部症状、造成的神经功能缺失。 3.头颅CT平扫加强定位准确率100%，定性准确率90%。 4.核磁共振检查较CT更为准确，影像更为清楚，可发现CT检查所不能发现的微小肿瘤。
关于恶性脑胶质瘤的定义介绍
颅内良性胶质瘤是指生长在颅内某一部位（多在脑神经组织外），细胞分化良好，生长缓慢，多能根治的肿瘤。而颅内恶性胶质瘤则相反（大都生长在脑神经组织内），细胞分化不良，生长迅速，难以根治。有些颅内良性肿瘤，由于位置深在，其周围有许多重要结构，发现时体积已很大，手术不能全部切除，预后不良。而有些部分的所
简述恶性脑胶质瘤的分类介绍
星形细胞瘤 为胶质瘤中最常见的一种，约占40%左右。病理分型为Ⅰ级（星形细胞瘤），Ⅱ级 （星形母细胞瘤），Ⅲ～Ⅳ级（多形胶母细胞瘤）。Ⅰ～Ⅱ级星形细胞瘤为低度恶性，起病缓慢，肿瘤在CT及MR的表现多为实性或囊性，边界不清，肿瘤实性部分或囊性结节均可强化。临床表现与病灶部位不同进行性地出现相应的
脑胶质瘤研究体内外模型综述
胶质瘤是最常见的原发性中枢神经系统肿瘤，约占中枢神经系统肿瘤的40-60%。 恶性胶质瘤是中枢神经系统的顽疾之一，有着预后差、复发率高等特点，现有的治疗方法如手术、放疗和化疗效果均不满意。近年来随着分子生物学技术的发展，肿瘤的基因治疗已成为当前神经外科领域的热点课题。子曰：“工欲善其事，必先利其