基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。 这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。 血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子IX缺失或缺陷引起的遗传疾病。 其中，大约三分之一的病例是由自发基因突变引起的。由遗传引起的B型血友病是一种伴X染色体遗传病，因此男性的患病率大大高于女性。这种疾病能够影响各个种族和人群。 最近，轰动一时的Spark疗法公司再出彩，这个位于宾州费城的基因治疗公司发研制了SPK-9001，通过单次静脉注射载有正常的凝血因子IX的腺病毒载体，使病人体内能够表达正常的凝血九因子，从而恢复正常的凝血功能。 Spark公司的基因疗......阅读全文
辉瑞B型血友病基因疗法SPK9001－I/II期临床获激动人心数据
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日宣布，双方合作开发的一款B型血友病基因疗法SPK-9001在一项I/II期临床研究中获得了激动人心的数据。SPK-9001是双方共同推进的基因治疗SPK-FIX项目中的一种先导化合物，目前正开发用于B型血液病的治疗
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
基因疗法降低血友病患者出血风险达96％
近日，专注于开发基因疗法的美国生物技术公司Spark Therapeutics公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验的最新数据，接受了该基因疗法的10名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因子IX活性。 乙型血友病是由于患者体内缺乏凝血因子IX而造成的凝血功能障碍
辉瑞公司向世界血友病联盟捐献大量IX因子
美国辉瑞公司 (Pfizer Hemophilia) 将向世界血友病联盟 (WFH) 捐献3500万 IU 的重组因子 IX 疗法，以用于帮助世界上医疗服务匮乏地区的 B 型血友病患者。 世界血友病联盟主席艾伦-韦尔 (Alain Weill) 表示：“这次捐献可能影响到全球40多个国家的 B 型
基因疗法启用“超强版”凝血因子－有望“一次性”治疗血友病
著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24 血
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。 这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，00
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯，--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞基因疗法fidanacogene－elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
因子VIII/因子IX促凝活性的相关介绍
因子VIII、因子Ⅸ在血液凝固时起非常重要的作用。因子VIII缺乏引起的疾病即血友病A，因子Ⅸ缺乏引起的。 本测定主要用于判断因子VIII、因子Ⅸ促凝活性程度的高低。 因子VIII促凝活性 103%±25.7%； 因子Ⅸ促凝活性 98.1%±30.4%。
因子VIII/因子IX促凝活性的检查过程
抽血，抽血检查一般采静脉血，由医生或护士抽血。抽血量的多少是根据化验内容的不同及项目的多少来决定的，抽血量一般在2-20毫升，最多不会超过50毫升。
凝血因子VIII/因子IX促凝活性检查作用
因子VIII/因子IX促凝活性测定主要用于判断因子VIII、因子Ⅸ促凝活性程度的高低，对血液疾病的诊断有辅助意义。
因子VIII/因子IX促凝活性的临床意义
增多见于 1、高凝状态及血栓栓塞性疾病，尤其是静脉血栓形成、肺栓塞、肾病综合征、妇女口服避孕药、妊娠高血压综合征、恶性肿瘤等。 2、肝脏疾病。 减少见于 1、因子VIII促凝活性减低主要见于血友病A、血管性血友病及DIC等。 2、因子Ⅸ促凝活性减低主要见于血友病B，肝脏疾患，维生素K缺
科学家发现一种RNA或可治疗血友病
据《自然—医学》上的一项研究称，一种用于减少抗凝血蛋白水平浓度的治疗RNA对于患有血友病的小鼠和非灵长类动物也有效果。该RNA现在处于临床第一阶段测试中。 血友病患病原因是由于某些突变导致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏，从而使得身体无法止血。但是，那些能够让抗凝血蛋白失效的变异能够抵消与凝血
血友病的相关病因
血友病是一组先天性凝血因子缺乏以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏为典型的性联隐性遗传，由女性传递男性发病，控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色体。 患病男性与正常女性婚配子女中男性均正常，女性为传递者；正常男性与传递者女性婚配，子女中男性半数为患者女性半数为传递者；患者男性与传递者女性婚配，所
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
简述因子VIII/因子IX促凝活性的临床意义
增多见于： (1) 高凝状态及血栓栓塞性疾病，尤其是静脉血栓形成、肺栓塞、肾病综合征、妇女口服避孕药、妊娠高血压综合征、恶性肿瘤等； (2) 肝脏疾病。 减少见于： (1) 因子VIII促凝活性减低主要见于血友病A、血管性血友病及DIC等； (2) 因子Ⅸ促凝活性减低主要见于血友病B，
临床化学检查方法介绍因子VIII/因子IX促凝活性
因子VIII/因子IX促凝活性介绍： 因子VIII、因子Ⅸ在血液凝固时起非常重要的作用。因子VIII缺乏引起的疾病即血友病A，因子Ⅸ缺乏引起的。 本测定主要用于判断因子VIII、因子Ⅸ促凝活性程度的高低。因子VIII/因子IX促凝活性正常值： 因子VIII促凝活性 103%±25.7%； 因
因子VIII/因子IX促凝活性有哪些注意事项
一、抽血前的注意事项 1、抽血前一天不吃过于油腻、高蛋白食物，避免大量饮酒。血液中的酒精成分会直接影响检验结果。 2、体检前一天的晚八时以后，应开始禁食12小时，以免影响检测结果。 3、抽血时应放松心情，避免因恐惧造成血管的收缩，增加采血的困难。 二、抽血后应注意 1、抽血后，需在针孔
血友病的疾病分型
血友病分为 A、B 两型，C型少见。 血友病A(hemophilia A)是凝血因子VIII 缺乏所导致的出血性疾病，具有遗传性，约占先天性出血性疾病的 85% 根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为15～20/10万人口，欧美各国统
因子VIII/因子IX促凝活性的不良反应与风险
1、皮下出血：由于按压时间不足5分钟或是抽血技术不过关等原因可导致皮下出血。 2、不适感：穿刺部位可能会出现疼痛、肿胀、压痛、肉眼可见的皮下瘀斑等。 3、晕血或晕针：在抽血时，由于情绪过度紧张、恐惧、反射性引起迷走神经兴奋、血压下降等导致脑供血不足引发晕针或晕血。 4、感染的风险：如果使用
关于因子VIII/因子IX促凝活性的注意事项介绍
检查前： (1) 抽血前一天不吃过于油腻、高蛋白食物，避免大量饮酒。血液中的酒精成分会直接影响检验结果。 (2) 体检前一天的晚八时以后，应开始禁食12小时，以免影响检测结果。 (3) 抽血时应放松心情，避免因恐惧造成血管的收缩，增加采血的困难。 检查后： (1) 抽血后，需在针孔处进
因子VIII/因子IX促凝活性的不适宜人群
1、服用过避孕药、甲状腺激素、甾体激素等药物的患者，因为可能会影响到检查结果，禁止近期有以上药物服药史的患者检查。 2、特殊疾病：患有造血功能减低疾病的患者，比如白血病，各种贫血，骨髓增生异常综合症等，除非该检查必不可少，尽量少抽血。
因子VIII/因子IX促凝活性的抽血后注意事项
1、抽血后，需在针孔处进行局部按压3-5分钟，进行止血。注意：不要揉，以免造成皮下血肿。 2、按压时间应充分。各人的凝血时间有差异，有的人需要稍长的时间方可凝血。所以当皮肤表层看似未出血就马上停止压迫，可能会因未完全止血，而使血液渗至皮下造成青淤。因此按压时间长些，才能完全止血。如有出血倾向，
因子VIII/因子IX促凝活性的抽血前注意事项
1、抽血前一天不吃过于油腻、高蛋白食物，避免大量饮酒。血液中的酒精成分会直接影响检验结果。 2、体检前一天的晚八时以后，应开始禁食12小时，以免影响检测结果。 3、抽血时应放松心情，避免因恐惧造成血管的收缩，增加采血的困难。
血液的化学检验项目介绍因子VIII/因子IX促凝活性
因子VIII/因子IX促凝活性介绍： 因子VIII、因子Ⅸ在血液凝固时起非常重要的作用。因子VIII缺乏引起的疾病即血友病A，因子Ⅸ缺乏引起的。 本测定主要用于判断因子VIII、因子Ⅸ促凝活性程度的高低。因子VIII/因子IX促凝活性正常值： 因子VIII促凝活性 103%±25.7%； 因
血液的化学检验项目血浆凝血因子IX活性测定介绍
血浆凝血因子IX活性测定介绍： 血浆凝血因子IX活性测定是对人体内的血浆凝血因子IX，即抗血友病球蛋白B (AHG B)进行活性测定，可以诊断遗传性的B型血友病。血浆凝血因子IX活性测定正常值： 检查结果呈阴性。血浆凝血因子IX活性测定临床意义： 异常结果：检查结果呈阳性，表示血浆凝血因子IX