BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上市申请。这是血友病治疗领域首个递交上市申请的基因疗法，如果顺利获批，将给成年A型血友病患者带来治愈的曙光。 从历史上看，血友病并非是一个研究早、影响大的疾病，短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。今天，药明康德内容团队就将与您一同回顾，从有效疗法的出现到治愈曙光的诞生，人类破解“血之诅咒”的攻坚史。 重男轻女的“皇室病” 提起血友病，人们讨论最多的就是这一神秘“血魔”和欧洲皇室的羁绊。作为血友病基因的携带者，维多利亚女王将疾病传给了后代，皇......阅读全文
BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据
著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/I
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学
全球首个血友病基因疗法在欧美进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
全球首个血友病基因疗法，单次注射年出血率降低96％
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一
BioMarin公司valrox在美欧进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox
valrox遭美国FDA拒绝批准－单次输注3年后年出血率减少96％
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的生物制品许可申请
ASH2017年会上的赢家与输家
蓝鸟：物击中大满贯 蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-
重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期
今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。 在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
这三家生物科技公司将成为下一个收购的“香饽饽”
投资者和分析师都热衷于猜测哪家企业将被另一家企业收购。虽然与前两年相比，今年的并购活动有所降温，但仍有大量交易在上演。下面三只生物科技股可能成为下一家被竞购的企业。 BioMarin Pharmaceutical BioMarin Pharmaceutical可能被收购并不是第一次被讨论。6
软骨发育不全症新药！－BioMarin公司vosoritide临床成功
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患
2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买……
2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。
基因疗法启用“超强版”凝血因子－有望“一次性”治疗血友病
著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24 血
【血友病】治疗
治疗1.局部止血治疗伤口小者局部加压5min以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。国外有人配制止血剂内含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理盐水中，当口腔、皮肤、包皮损伤部位出血时，可外用止血，疗效较好。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当
BioMarin苯丙酮尿症药物pegvaliase达临床III期主要终点
BioMarin制药近日宣布，其苯丙酮尿症药物pegvaliase达到了临床III期主要终点，患者的血液苯丙氨酸水平符合预期值。 然而，该药物在注意力不集中以及精神神经症状方面，并未显示出足够的疗效。苯丙酮尿症是一种常见的氨基酸代谢疾病。苯丙氨酸是必需氨基酸的一种，需要从食物中获取。摄入到人体
什么是血友病
血友病中医认为分血热炽感、肾精不足、气血亏虚、瘀血阻络等几个类型。具体治疗方案应该视具体类型来考虑治疗，严重的需要新鲜全血输注。
血友病的简介
血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐形遗传性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可发病，但绝大部分患者为男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前两者为性连锁隐性遗传，后者为常染色体不完全隐性遗传。血友病在先天性出血性疾病中最为常见，出血是该病的主要临床表现。
血友病A临床路径
一、血友病A临床路径标准住院流程（一）适用对象。第一诊断为血友病A（ICD-10：D66.x01）。（二）诊断依据。根据《血液病诊断和疗效标准》（张之南、沈悌主编，科学出版社，2008年，第三版）、《血友病》（杨仁池等主编，上海科学技术出版社，2007）、《临床诊疗指南-血液病学分册》（中华医学会编
治疗最常见侏儒症类型－BioMarin向美国FDA递交新药申请
日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种在研C型利钠肽（CNP）类似物，每日注射一次，用于治疗儿童软骨发育不全（achondroplasia）。8月13日，该公司宣布欧盟EMA已经接受了
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
血友病甲、乙和血管性血友病的区别
血管性血友病（vWD）是由于因子Ⅷ复合物中的血管性血友病因子（vWF）基因的合成与表达缺陷而导致它的质和量异常所引起的出血性疾病。vWD是仅次于血友病A的另一种常见的出血性疾病。血友病甲是由于遗传性因子Ⅷ基因缺陷、基因突变、基因缺失、基因插入等导致内源凝血途径激活凝血酶原酶的功能发生障碍所引起的出血
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA）。 值得一提的是，此次FDA受理标志着在美国第一种治疗
关于血友病的概述
血友病(hemophilia)是最常见的一组遗传性凝血因子缺乏症，可分为血友病甲(因子Ⅷ促凝成分即Ⅷ缺乏)及血友病乙(因子Ⅸ缺乏)两型。因子Ⅷ：C及因子Ⅸ的生物合成基因均位于X染色体，故称X?链疾病，两者均为X染色体伴性隐性遗传，男性发病，女性传递。女性携带者虽有不同程度的因子Ⅷ：C或因子Ⅸ活性
血友病的分类介绍
1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。 2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症，亦为性联隐性遗传，其发病数量较血友病A少。血友病B患者的出血症状多数较轻。 3.血友病C
血友病的鉴别诊断
1、血管性假血友病 又称vonWillebrand氏病，为常染色体显性遗传、III型为隐性遗传，男女均可患病。 家系调查也有助于区别；出血时间延长、阿司匹林耐量试验阳性，血小板粘附率降低，对瑞斯托霉素血小板无聚集反应，血浆中因子Ⅷ：C/ⅧR：Ag的比例增高或正常，血浆中VW因子缺乏或减少，而
血友病乙的诊断
根据病史、家族史和实验室检查典型病例诊断并不困难。FⅨ：C测定具有诊断意义。一些轻型病例或亚临床型病例由于无明显出血病史容易漏诊，常在外伤、拔牙和手术后出现异常出血而得到诊断。
血友病抗体的特点
一、90% 发生在5岁以下的儿童。 二、通常在10次治疗(即输入因子制剂)以内就会产生。 三、5-30% 是重度甲型血友病人，仅有 2-5%乙型血友病人。 四、通常造成无法有效地控制出血。 五、通过特殊的抗体测试来诊断。
血友病的相关病因
血友病是一组先天性凝血因子缺乏以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏为典型的性联隐性遗传，由女性传递男性发病，控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色体。 患病男性与正常女性婚配子女中男性均正常，女性为传递者；正常男性与传递者女性婚配，子女中男性半数为患者女性半数为传递者；患者男性与传递者女性婚配，所