Nature：华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法
当32岁的贝多芬感受到听力衰退时，他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零，我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因，但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理（图片来源：《自然》） 今日，哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授与哈佛大学David R。 Liu教授等多名华人学者联手带来了一项重量级的研究。他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了小鼠内耳的致聋性基因突变。这项研究也于今日在线发表在了顶尖学术刊物《自然》上。 有趣的是，研究人员们使用的小鼠突变体也被称为“贝多芬鼠”。它们体内的TMC1基因发生了一个碱基的突变。区区一个字母的变化，使对听觉至关重要的TMC1蛋白丧失正常功能，损害到内耳的纤毛，让这些动物听不见声音。 由于这些失聪动物的耳朵并没有结构上的严重破坏，因此研究人员们就想到，或许我们能使用基因疗法矫正突变的TMC1基因，......阅读全文
CRISPR-Cas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！
在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions o
CRISPR-Cas9蛋白提高基因编辑技术精准度
由香港城市大学（香港城大）和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队，最近成功研发出一种新的蛋白质，有助提高基因组编辑过程中定位的精准度，相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。 CRISPR-Cas9（成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9）是一种具有广泛应用前景的基因编辑技
CRISPR-Cas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
CRISPR-Cas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）设计sgRNA，使其Spacer与DNA靶序列互补，提交给IDT定制合成sgRNA；2、将sgRNA与Cas9蛋白混匀，形成RNP；3、将RNP通过电转染等导入细胞或细胞核；4、通过sgRNA的Spacer识别DNA靶序列，通过Cas9蛋白识别PAM序列，对DNA进行剪
CRISPR-Cas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（一）
IDT Alt-R® CRISPR-Cas9基因编辑系统 IDT（Integrated DNA Technologies）作为核酸定制合成领域的知名企业，依托30年来的技术研发，推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品，通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化，对RNP转染效率、同
数字PCR在CRISPR-Cas9基因编辑结果验证的应用
CRISPR-Cas9技术的发明，是基因编辑技术的一大突破，但如何验证实验是否成功，仍需要高灵敏度的检测方法，数字PCR技术可以满足这一需求。Broad研究所张锋团队发明了以CRISPR为基础的SHERLOCK技术可以对核酸进行高灵敏度的定性检测，但精确定量评估时仍采取了数字PCR进行确认。
媲美CRISPR-Cas9, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
简单小窍门，将CRISPR-Cas9基因编辑效率提高5倍
CRISPR-Cas9是用于人类细胞系中敲除基因以发现基因功能的一项首选技术，但其让基因丧失功能的效率却有着巨大的差异。 加州大学伯克利分校的研究人员现在找到了一种方法，可在大多数类型的人类细胞中将CRISPR-Cas9切割及让基因丧失功能的效率提高5倍，使得构建及研究基因敲除细胞系变得更容易
Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，