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新RNA疗法通过鼻腔给药,有望治疗西尼罗河病毒感染

耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日,一篇发表在《Cell Host&Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。通过siRNA治疗WNV病毒感染(图片来源:《Cell Host&Microbe》) WNV病是一种蚊虫传播疾病,目前尚无批准的疫苗或有效的治疗方法。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的统计,约五分之一的WNV感染者会出现发烧和其他症状。大多数患病的人会出现发烧,头痛,全身酸痛,关节痛,呕吐,腹泻或皮疹。尽管大部分患者可以完全康复,但疲劳和虚弱往往会持续数周至数月。每150名感染者中约有1人,特别是年轻人和老年人,可能会出现严重的神经系统问题,甚至导致死亡。这种疾病的散发性使研发和评估疫苗极其困难。 为了研究治疗WNV感染的新方法,耶鲁大学的研究人员开发了一种小“干扰”RNA分子,通过靶向WNV E蛋白内的保守序列......阅读全文

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

2014年世界生物医学科技发展回顾

  生物 医学  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  田学科(本报驻美国记者)遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方

全面回顾:2014年全球生物医学突破进展

  美 国  遗传研究更深入掌控基因;细胞学攻克检测与治疗多项难题;脑科学研究记忆刺激技术帮助恢复记忆,发现大脑存在“意识开关”和“信息交换台”。  遗传学方面,杜克大学绘制出综合酵母菌基因脆弱位点图,而脆弱位点所在区域正是DNA复制机变慢或停顿的地方,揭示了许多固体肿瘤中基因异常的源头;冷泉港实验

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症!

  孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。  目前

2018上半年FDA批准的17个新药汇总及逐个评述

   2018年上半年,FDA药品审评与研究中心(CDER)批准了17个新药,这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)。  上图是过去10年中,CDER每年批准的新药数。2018年上半年CDER批准的新药包括5个BLA和12个NME。相比于2017年上半年的23

生物谷推荐:5月必看的重磅级研究Top10

  转眼间5月份就快要过去了,这个月又有哪些研究论文值得我们深入学习一下呢?小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了5月份的重磅级研究Top10,供大家学习交流。  【1】Mol Ther:重磅!科学家成功利用CRISPR/Cas9消除活体动物的HIV-1感染  doi:10.1016/j.

新冠病毒新药研发走到哪一步了

  新药研发的背后有一套严谨的逻辑和科学机制作为支撑。全球健康药物研发中心(GHDDI)于2016年成立于北京,是由比尔·盖茨及梅琳达·盖茨基金会、清华大学和北京市政府联合发起成立的一个独立运营、非营利性质的新药研发机构。通过汇聚世界顶尖资源、发挥中国独特优势,建设世界领先的新药研发与转化创新平台,

肿瘤免疫疗法的最新研究进展一览

  本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. JCI:为何癌症靶向免疫药物有时会失效?  DOI: 10.1172/JCI128644  近日,来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果,该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏

2019年8月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

癌症免疫疗法的近几年的研究进展

  癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法,其已有30多年历史,它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力,在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。  【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy

“神药”雷帕霉素在治疗人类多种疾病上到底有多神?

  雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂,其是从一种生存在拉帕努伊岛上的细菌中分离出来的,最早期被研究作为低毒性的抗真菌药物,1977年研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用,1989年开始把雷帕霉素作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用。  如今随着科学家们对雷帕霉素研究的深入,他们发现这种药物

世界防治结核病日 梳理肺结核诊断方法进展

  今年3月24日是第22个世界防治结核病日,今年的结核病日的宣传主题是“社会共同努力,消除结核危害”。世界上三分之一的人口被认为感染上结核分枝杆菌(Mycobacterium tuberculosis,MTB),即导致肺结核(TB)的细菌,但是只有一小部分人会患上有症状的疾病。即便他们当中只有10

从瑞德西韦看特效药临床实验:III期和同情用药的区别

瑞德西韦英文名Remdesivir,网友们用中文拼音翻译成:人民的希望。不得不说译名太贴地气了!先看近期新闻,所有数据以官方为准!先回顾一下这个疫情相关药以及检测的历史流程,从12月初开始。1.20200123:美国专家:正与中国合作研发新型冠状病毒疫苗,一年后或上市(机构:贝勒医学院、德克萨斯大学

强生公布RNAi药物JNJ-3989双联疗法和三联疗法临床数据!

  2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议,每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会,一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、

狙击艾滋病毒――“引蛇出洞”还是“关门打狗”?

  曾庆平   有很多非专业或跨专业人士对于人类为何数十年攻克不了艾滋病难题感到迷惑不解,那是因为他们不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木马”机制。   艾滋病毒之所以能“摧毁”人类的免疫系统,是因为它们专门感染并杀死免疫细胞。不过,只要它们在免疫细胞内复制并产生新的病毒,人体都能立即识别它们并设法

2017年5月Cell期刊不得不看的亮点研究

  5月份即将结束了,5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Cell:皮肤中的调节性T细胞促进毛发再生  doi:10.1016/j.cell.2017.05.002  在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员通过开展小鼠实验发现作为一类

盘点2014年度十大改变世界的革命性技术

  基因编辑更快更准更简单  1973年,斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法,成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末,博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造,使其带有一

新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染

  近日,来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染,这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平,从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒,同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制,相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘

纳米科技如何助力免疫疗法

  近年来纳米技术变得越来越火,在生物医学领域的应用也越来越多,尤其是在各种疾病的诊疗中发挥着重要作用,如肿瘤化疗、放疗及免疫治疗、免疫学疾病的干预、疫苗运输及增效等。在此,小编为大家盘点了纳米技术如何助力各种疾病的免疫疗法。  【1】Nano Res:纳米金颗粒可明显增强细胞因子抗癌疗法的效力  

3月生物谷推荐的最受欢迎研究TOP10!

  三月即将过去,生物谷在3月为大家推荐了不少最新研究成果。在此,小编盘点了3月份生物谷推荐的最受欢迎的10篇研究报道,与大家分享。  TOP 1 :Cell Metab:科学家发现攻克1型和2型糖尿病的关键机制  DOI: 10.1016/j.cmet.2017.02.004  如果身体出现胰岛素

强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究,狙击乙肝病毒

  Arrowhead是一家RNAi治疗公司,目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染的RNAi药物。近日,该公司宣布,强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究(REEF-1)对不同组合方案进行患者给药,包括RNAi药物JNJ-3989(前称ARO-HBV)和/或JNJ-6379以及

浅谈基因治疗药物市场展望(二)

肿瘤耐药基因治疗:化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一,然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感,最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点,耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后,对非同类

2012年世界各国生物技术发展回顾

  美国   遗传学研究精彩纷呈;细胞学研究成果丰硕;药理学研究取得新成果;艾滋病研究与治疗获得突破性进展;肿瘤学研究取得成效。   南加利福尼亚大学开发出一种绘制DNA之间接触位点的新方法,并利用计算机模型绘制出一个细胞中完整DNA链——基因组的精确三维图像;亚利桑那州立大学制造出一个能折叠成

2017年3月Cell期刊不得不看的亮点研究

  3月份即将结束了,3月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1.Cell:长生不老药有望即将来临  doi:10.1016/j.cell.2017.02.031  在一项新的研究中,研究人员发现一种肽能够选择性地寻找和破坏阻止组织正常更新的衰老细胞,并且证

今年我国科学家在CNS上发表的重要研究成果

  【1】Cell:我国科学家揭示人FcRn是B族肠道病毒的细胞脱衣壳受体  doi:10.1016/j.cell.2019.04.035  B族肠道病毒(Enterovirus B, EV-B)包括埃可病毒(Echovirus)、柯萨奇病毒B、柯萨奇病毒A9,以及多个新发现的B族肠道病毒血清型。它

比尔 · 盖茨长文:考虑开放边境时,检测将变得极其重要

  新冠病毒的全球大流行使全人类都深受其害,对人们的健康、财富以及福祉都带来了巨大的影响。这就像一场世界大战,但不同的是,我们都在同一条战线上。全人类可以通力合作,了解这种疾病并开发工具与之斗争。我认为全球创新是减轻伤害的关键。这包括在检测、治疗、疫苗和政策上的创新,以遏制病毒的传播并最大程度地减少

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

一文带你了解Nature杂志不得不看的重磅级亮点研究

  时间总是匆匆易逝,转眼间11月份即将结束了,在即将过去的11月里,Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对相关文章进行了整理,与大家一起学习。  图片来源:Drs. Christopher Parkhurst and David Artis (WCM)  【1】Nature:首次揭示机

一文读懂老药新用研究新成果!

  时至岁末,转眼间2019年已经接近尾声,迎接我们的将是崭新的2020年,在即将过去的2019年里,科学家们在老药新用研究领域上取得了多项研究成果,本文中,小编就对本年度相关重要研究进行整理,分享给大家!  图片来源:http://cn.bing.com  【1】Cell Rep:老药新用!一类乳