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Yamo自闭症药物L179获美快速通道认定

5月14日,美国专注自闭症谱系障碍药物开发的公司Yamo Pharmaceuticals公布称,美国FDA授予酪氨酸羟化酶抑制药L1-79用于缓解自闭症谱系障碍(ASD)患者的社会化和沟通症状的快速通道认定。L1-79已显示出其有潜力解决ASD核心症状治疗中未得到满足的医疗需要。 FDA快速通道指定的目的是促进及加速那些用于治疗严重疾病并显示出解决未满足的医疗需求潜力的药物的开发及注册审查。 Yamo制药公司临床开发高级副总裁及首席医学官J. Thomas Megerian博士表示:“这是为ASD患者的核心症状开发出一种急需治疗方法的重要而令人兴奋的一步。我们对L1-79的首个研究结果和FDA授予的快速通道认证感到鼓舞。期待与FDA和我们的咨询委员会密切合作,通过更多的临床研究来推进L1-79上市进程。” L1-79获得快速通道认定主要基于最近完成的临床2期研究的数据,该研究多个独立的结果指标显示受ASD影响的核心症状......阅读全文

FDA批准自闭症辅助诊断器械

  一家致力于为行为健康疾病儿童患者开发诊断和治疗方案的公司Cognoa宣布,美国FDA已批准该公司自闭症辅助诊断器械Canvas Dx的De Novo 分类请求。这个基于人工智能的设备是首个获得FDA批准的自闭症辅助诊断设备,旨在帮助医疗保健人员对表现出潜在自闭症症状的18个月至 5 岁儿童患者进

Nature遗传学:所有人都有自闭症基因?

  Bristol大学、Broad研究所和麻省总医院(Broad)的研究人员在Nature Genetics杂志上发表文章,揭示了自闭症谱系障碍(ASD)与普通人ASD相关性状的遗传学关联。这项研究表明,自闭症的风险基因广泛存在于普通人中。  自闭症又称孤独症,是一种发育障碍类疾病,可导致严重的社交

灰质的变化可能预测成年人自闭症严重程度

  一项研究报告说,大脑皮层是覆盖着大脑的一层灰色物质,它们能影响有意识的思维、记忆、语言和其他功能,在大脑皮层内部神经连线的差别可能预测有自闭症谱系障碍(ASD)的成年人的社会与重复症状的严重程度。成像研究已经提示,在患自闭症和没有患自闭症的人的白质内部信号以不同的方式通信,但是仍然不清楚皮层的灰

一文了解自闭症的靶向治疗

  最近的统计数据,从该中心疾病控制和预防中心(CDC)建议,ASD现在影响1在59孩子在美国,增加患病率15%,较前一报告。  目前尚无ASD的医学疗法,基于我们对疾病的分子病理生理学的有限了解,治疗方法仅是对症治疗。近年来,研究已经利用“后基因组时代”的技术进步来研究遗传基因可能对ASD易感性的

证实疫苗与自闭症无关

  儿童期疫苗注射与自闭症的相关性历来众说纷纭。其中,麻疹、腮腺炎、风疹(MMR)疫苗及百白破等含有硫汞撒的疫苗争议最大。然而,一项发表于5月9日《疫苗》的Meta分析显示,疫苗与自闭症及ASD的发病之间并无关联。    本项研究由来自澳大利亚Whiteley-Martin研究中心及悉尼大学Ne

【潜藏的危机】自闭症患者存在过早死亡的高风险

  自闭症谱系障碍(ASD)是一种广泛性发展障碍,基于典型自闭症症状而扩展的定义。典型自闭症,是一种较为严重的发育障碍性疾病,主要症状包括三种:社交交流障碍、语言交流障碍、重复刻板行为。  因为考虑到还有一些患者症状虽不典型,但是在社交、交流能力等方面存在明显缺陷,这也就是说自闭症也存在不同程度,既

肠道菌群与自闭症,因果难辨?

  孤独症谱系障碍(ASD,Autism Spectrum Disorder )又称自闭症,是一种较为严重的神经发育障碍性疾病。典型自闭症,其核心症状是“三联症”,主要体现为在社会交往能力、语言能力、刻板行为三个方面同时都具有本质的缺损。该病男女发病率差异显著,在我国男女患病率比例为6—9:1。  

4月2日世界自闭症日 解读CNS杂志自闭症领域重要成果

  目前,全球人群自闭症发病率逐年上升,来自美国最新数据显示,自闭症儿童发病率已由2009年的1/88,上升至现在的1/45;有数据表明,中国自闭症发病率达0.7%,目前中国自闭症患者超过1000万,其中12岁以下的儿童约有200多万。自闭症以男孩多见,其是脑部神经发育异常造成的一种终身性疾病,目前

自闭症谱系障碍家庭全基因组测序

  近日,国际生物学顶尖期刊nature medicine在线刊登了加拿大科学家的一项最新研究成果,他们通过对85个有两个自闭症谱系障碍(ASD)孩子的四成员家庭和170个患有ASD的个体进行了全基因组测序,发现在ASD疾病中存在大量遗传异质性。根据他们的实验结果,在研究和临床中应用全基因组测序诠释

常见遗传变异决定自闭症大部分遗传风险

  在很多家族中常见的遗传变异决定了自闭症的大部分遗传风险,这是在线发表于《自然—遗传学》上的一项研究给出的结论。这将有助对自闭症谱系障碍(ASD)的遗传学原理的进一步研究。  最近有关ASD遗传结构的一些研究并不认为罕见遗传变异和常见遗传变异在与ASD的相关性上有什么区别。  Joseph Bux