CRISPR导致突变从而大范围“脱靶”？
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个以上的位点发生发生了大片段的缺失和插入。文章作者认为，在CRISPR平台可以无风险地使用前，尤其是在临床环境中，可能还需要更多的工作来提高CRISPR/Cas9的精确度。他们建议，未来使用新的CRISPR方法和试剂应考虑使用全基因组测序来确认体内脱靶突变的存在。在CRISPR技术更多地被用于人体临床试验之前，这一提醒值得关注。不过，这篇文章本身也引发了科学家们的讨论。中科院上海神经科学研究所研究员仇子龙评论说，这一研究发生大范围脱靶是“在制作完全性基因敲除小鼠时，在受精卵里注射了过多的Cas9 mRNA和sgRNA导致”，而将CRISPR作为临床治疗手段时则不......阅读全文
Editas创始人再破“脱靶效应”，向精准CRISPR时代迈进！
在CRISPR系列的基因编辑系统中，Cas9酶是一个非常关键的组成部分，更是“元老级”的成员，但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中，科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题，希望形成更精准的基因编辑系统。 1月6日，发表在《自然
应用慢病毒载体检测CRISPRCAS9和TALEN脱靶
近日，国际生物学期刊nature biotechnology在线刊登了美国科学家的一项最新研究成果，他们应用整合酶缺陷的慢病毒载体（IDLV）检测CRISPR-CAS9和TALEN对基因组造成的脱靶效应，最低可检测1%的脱靶频率。这项研究或对推广CRISPR-CAS9和TALEN技术，保证基因操
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
最先进的基因编辑工具CRISPRCas成CNS大热门
今年1月，世界上有四个科研团队都对一种基因编辑工具——CRISPR-Cas系统进行了报告。越来越多的科学家开始对CRISPR-Cas系统进行研究。许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。就在上个
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
哈佛大学实验室发现CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达 84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与g
检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用
目前，弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法，检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。 称为CRISPR的基因打靶系统，可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统，有可能
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
吸烟导致基因突变
吸烟有害健康是不争事实，然而，香烟如何对人体造成伤害?英国研究人员发现，香烟中的致癌物直接导致脱氧核糖核酸(DNA)突变，估计烟民平均每吸15支烟，DNA就发生一次突变。 研究结果刊载于最新一期英国《自然》杂志网络版。 译癌症基因 英国韦尔科姆基金会桑格研究所分别对肺癌患
用CRISPR迅速锁定致病突变
CRISPR/Cas技术可以实现定向基因组编辑，快速生成转基因动物模型用于研究人类遗传疾病。德国科学家们利用外显子测序和CRISPR/Cas基因组编辑，在短时间内鉴定了一种人类肢体缺陷的致病突变。这项成果发表在一月十一日的Genome Research杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗
27篇SNC论文！他凭这些学术成就获亿元融资
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
CRISPR/Cas9：基因编辑的历史与发展
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶(Cas)在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。根据Cas蛋白的特点，可将CR
川大吕弋团队－基于稳定同位素检测的无标记CRISPR/Cas9方法
CRISPR/Cas9基因编辑系统已经在基因组编辑、药物递送和基因筛选等领域得到了广泛的研究，但其潜在的脱靶效应仍然使CRISPR/Cas9的活体应用受到掣肘，也对CRISPR/Cas9的高灵敏检测和体外预筛选提出了新的要求。 近日，四川大学的吕弋团队提出了一种基于稳定同位素检测的无标记CRI
DISCOVERSeq，一种检测CRISPR脱靶效应的新方法
自从CRISPR基因组编辑技术问世以来，它已经显示出了治疗许多棘手疾病的巨大希望。然而，科学家们一直在努力确定与治疗有关的细胞类型的潜在非靶向效应，这仍然是临床转化的主要障碍。现在，Gladstone研究所和创新基因组学研究所（IGI）的一组科学家与AstraZeneca合作开发了一种可靠的方法
证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序
Science：张锋再发重大突破，新成果“剑指”CRISPR脱靶效应！
2015年，基因编辑这个词可谓是最活跃的科技词汇之一；CRISPR作为最受欢迎的基因编辑神器更是突破不断。虽然今年它最终没能摘得诺奖，但是技术的一次次更新和突破让科学界根本无法忽视这一技术的巨大实力和无限潜力。 Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分，而脱靶效应一直是CRISPR技术
2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
利用CRISPR/Cas9系统标记发育大脑中的内源性蛋白
利用CRISPR剪掉某个基因的一部分而不是修正序列要相对容易。事实上，该策略已在一项阻止艾滋病病毒（HIV）感染的临床努力中得到测验，并且利用的是锌指核酸酶。在这种治疗方法中，核酸酶被用于敲除血液细胞中一个名为CCR5的受体基因。HIV利用该受体进入细胞。不过，当CRISPR被用于修正某个基因，而不
在体内利用电穿孔运送CRISPR/Cpf1实现靶向突变
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序
基因编辑会议召开在即指点如何避免脱靶效应
生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破， 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗， 我们必须考虑这一技术的安全性问题。 5月30日，
CRISPR/Cas9应用近期重大进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
张锋：想用“魔剪”CRISPR治疗人类疾病，没那么简单
7 月31日，Broad研究所的CRISPR先驱张锋及其研究小组成员David Scott在《自然》子刊Nature Medicine上发表了题为“Implications of human genetic variation in CRISPR-based therapeutic genome
全基因组测序揭示CRISPR－/－Cas9在葡萄上的脱靶效应
近日，Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的
利用改进的CRISPR/Cas9系统高效和特异性地实现单碱基突变
在一项新的研究中，利用一种引入DNA单个核苷酸变化的脱氨酶，来自日本神户大学的研究人员构建出一种改进的CRISPR/Cas9工具，从而避免产生有害的双链断裂，使得利用CRISPR/Cas9技术引入的附带突变最小化，而且也不需要加入DNA模板。相关研究结果于2016年8月4日在线发表在Scienc
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日的
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日
首次通过Cas9对Rpe65基因的治疗性修正
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis, LCA)，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。先天性黑蒙症占遗传性视网膜病变的5%以上，是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%），多呈常染色体隐
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
本周Science期刊发布－检测CRISPR脱靶效应新方法DISCOVERSeq
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1