Editas创始人再破“脱靶效应”，向精准CRISPR时代迈进！
在CRISPR系列的基因编辑系统中，Cas9酶是一个非常关键的组成部分，更是“元老级”的成员，但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中，科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题，希望形成更精准的基因编辑系统。 1月6日，发表在《自然》杂志的一项研究中，麻省总医院（Massachusetts General Hospital，MGH）的研究人员开发出一个新版本的Cas9酶或将强有力的解决这一困扰CRISPR/Cas9系统的障碍，使脱靶效应降低到无法检测的水平。这项最新的成果阐述了经改版的Cas9酶是如何降低与靶DNA（ target DNA）的非特异性互作，这将大大扩大基因编辑技术的应用范围。 新版本的Cas9酶是如何形成的？ 论文的通讯作者J. Keith Joung博士称，研究小组一直在针对CRISPR/Cas9系统的脱靶效应进行研究。他们猜测，降低Cas......阅读全文
基因编辑新进展:－关键酶消除CRISPRCas技术脱靶效应
近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似，CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段，不过该技术也有可能发生非特异性切割，引起基因组非靶向位点的突变，这一问题越来越受到科研人员的关注。 CRISPR
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
基因编辑会议召开在即指点如何避免脱靶效应
生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破， 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗， 我们必须考虑这一技术的安全性问题。 5月30日，
David－Liu团队发表新型基因编辑工具，有效减少脱靶效应
目前，CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组，但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行，科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊
全基因组测序揭示CRISPR－/－Cas9在葡萄上的脱靶效应
近日，Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的
证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序
完美基因编辑:－新方法可消除CRISPRCas的脱靶效应
前段时间，麻省理工的研究人员发现基因编辑工具CRISPR-Cas系统具有脱靶效应。近日，这个研究小组的负责人张峰教授表示，他们已经找到了影响CRISPR-Cas系统精确度的关键因素，这一发现将使该系统在人类细胞中的应用更安全。目前，这一研究发表在Nature Biotechnology上。
Nat－Meth:－新方法终结CRISPRCAS9争论
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。这项革命性的技术可让研究人员精确地改变基因组，从而有着广泛应用，包括基础研究、生物技术和人类基因疗法。 自从基因组编辑技术引爆科学界热潮以来，就有许多研究小组发现具
Editas创始人再破“脱靶效应”，向精准CRISPR时代迈进！
在CRISPR系列的基因编辑系统中，Cas9酶是一个非常关键的组成部分，更是“元老级”的成员，但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中，科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题，希望形成更精准的基因编辑系统。 1月6日，发表在《自然
CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的
先进科学：基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰
基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法，以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效，应用也最广泛。 但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素，如何正确评估、检测脱靶效应，并提出相应的策略降低脱靶效应，是当前基因编辑研究领域的重要研究
基因测序技术升级检测CRISPR脱靶效应
政府主导致效率低 2014年末，习近平总书记前往镇江视察时发表过如下言论：“一些大医院始终处于‘战时状态’的状况需要改观。”新医改启动至今已是第七年，但因患者在大医院高度拥堵造成的看病难、看病贵却丝毫不见缓解，反而有所加剧，习总书记所指出的，正是这一轮医疗卫生体制改革最亟需解决的问题。 相关
Science：张锋再发重大突破，新成果“剑指”CRISPR脱靶效应！
2015年，基因编辑这个词可谓是最活跃的科技词汇之一；CRISPR作为最受欢迎的基因编辑神器更是突破不断。虽然今年它最终没能摘得诺奖，但是技术的一次次更新和突破让科学界根本无法忽视这一技术的巨大实力和无限潜力。 Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分，而脱靶效应一直是CRISPR技术
Science报道：新研究有望解决传统CRISPR“太大”问题
过去6年，CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”，让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是，最流行的CRISPR系统过于“庞大”，限制了其临床应用。为此，有研究团队对其进行了“删减”，研发出了“苗条”版的剪辑工具。The Cas9 e
三篇Nature子刊：如何克服CRISPR的脱靶效应
规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组修饰。 最近Nature Biotechnology杂志上发表了三个研究团队的研究成果，研究人员深入分析了CRISPR的脱靶效应
遗传发育所利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成，但Cas9蛋白存在尺寸较大、脱靶效应高和受限于G/C-rich区域编辑的缺点，限制了引导编辑器
给基因编辑做“体检”：让脱靶无处隐藏
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因
新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶
基因编辑的“子弹”如果没有命中目标，就会产生脱靶效应，可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日，中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术，能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，使基因编辑技术向
Nature子刊：巧解基因编辑脱靶问题
科学家们发现，只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动，就能大大提高它的特异性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现，对gRNA的长
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
什么是CRISPR/CAS9技术
CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。
什么是CRISPR/CAS9技术
CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR/Cas9是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。
两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”
美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。 多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相关基因（Cas genes）
单碱基基因编辑系统，基因治疗又一利器
TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（
中科院化学所实现了细胞选择性基因编辑
CRISPR/Cas9是源自细菌获得性免疫系统的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。CRISPR/Cas9技术使用引导RNA(single-guide RNA，sgRNA)识别靶标基因，并招募Cas9核酸酶对基因组进行切割、编辑等操作。然而，由于sgRNA识别基因
CRISPR好不好用，还要看基因？
来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效，基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整，以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。 “人类的基因序列各有不同，而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
哈佛大学实验室发现CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达 84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与g
Nature子刊：基因组编辑新技术
许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似，这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸，保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向，导致基因组别处突变，也引起了人们越来越多的关注。
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培