全球首款RNAi药物patisiran获批
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisiran将以品牌名Onpattro上市销售。 CHMP支持批准patisiran，是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，旨在评估patisiran的有效性和安全性。该研究共入组了225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者，涵盖了39个基因型。研究中，患者以2:1的比例随机分配至patisiran（0.3mg/kg，每3周静脉输注一次）和安慰剂治疗。研究的主要终点是治疗第18个月改良的神经病变损害评分（mNIS+7）相对基线的变......阅读全文
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因组时代，需要大规模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特异的阻断基因的表达，因而RNAi成为研究基因功能的很好的工具。研究者将线虫三号染色体上2232个基因对应的dsRNA合成出来，并注射到线虫性腺内，然后观察子代细胞分裂时出现的异常表型，结果发现了133个基因
RNAi相关术语
1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导。这个方法与常规方
RNAi－实验介绍
1. RNAi 介绍 RNA 干扰（RNAi:RNA interference）是由诺贝尔生理学/医学奖得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在线虫实验中发现的，2001 年 Elbashir 等人发现哺乳类的 siRNA 可以进行 RNAi 诱导
RNAi的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功！
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
alnylam公司
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
靶向病毒RNAi抑制子的抗病毒药物研发新策略
RNAi是一种在真核生物中高度保守的转录后基因沉默机制，同时也是一种高效的抗病毒天然免疫机制。当病毒感染宿主细胞后，病毒RNA复制所产生的dsRNA被RNAi通路关键蛋白Dicer识别，并切割成病毒来源的小干扰RNA（vsiRNA），这些vsiRNA进一步组装入RNA诱导的沉默复合物RISC，介
Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现
2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买……
2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi表达载体构建
近年来的研究表明，一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型， 称为RNA干扰（RNA interference，RNAi）。siRNA（small interfering RNAs）就是这种短片断双链RNA分子，能够
RNAi原理FLASH演示
How does RNAi work? Genetic and biochemical data indicate a possible two-step mechanism for RNA interference (RNAi): an initiation step and an effecto
RNAi技术的应用
5 RNAi技术的应用5.1 功能基因组和遗传学应用随着各种模式生物和人类基因组测序的完成，基因功能的研究远远落后于大量序列所提供的信息，研究和发现基因功能成为越来越紧迫的任务。长期以来，破坏基因结构或抑制基因表达是研究基因功能的重要方法，如常用的基因敲除技术( gene knock out) 。基
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi的生物特性
RNAi抑制转座子活性两方面的证据提示转座子活性的抑制与siRNA有关① 发现蠕虫mut-7 基因参与RNAi 并且与转座子的转座抑制有关；② 在果蝇中，参与RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突变将导致该基因引起的基因沉默的缺失，同时提高了反转录转座子活性。RNAi抵御病毒感染在拟南
RNAi术语表
RNAi GlossaryDicer - Dicer is a member of the RNase III family of nucleases that specifically cleave double-stranded RNAs. Dicer processes long dsRNA
RNAi表达载体构建
近年来的研究表明,一些短片断的双链RNA可以通过促使特定基因的mRNA降解来高效、特异的阻断体内特定基因表达,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型, 称为RNA干扰（RNA interference,RNAi）.siRNA（small interfering RNAs）就是这种短片断双链RNA分子,能够
RNAi原理图解
The Mechanism of RNA Interference (RNAi)Long double-stranded RNAs (dsRNAs; typically >200 nt) can be used to silence the expression of target genes in
RNAi具有的特征
①RNAi是转录后水平的基因沉默机制；②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的；
BLOCKiT－RNAi－Designer
Allows you to design synthetic siRNA, Stealth RNA, or shRNA molecules from nucleotide target sequences, or convert an siRNA molecule sequence into a S
RNAi基因沉默方法
大约在十年前，2006年诺贝尔生理/医学奖得主CraigMello和AndrewFire发现，他们能够将短RNA 分子插入到线虫中并沉默特定基因的表达。今天，研究人员也常常使用这种强大的RNA 干扰方法来研究哺乳动物系统中的特定基因功能。为了进行这种基因沉默实验，研究人员通常需要依赖化学合成的RNA
RNAi的分子机制
通过生化和遗传学研究表明，RNA干扰包括起始阶段和效应阶段(inititation and effector steps)。在起始阶段，加入的小分子RNA被切割为21-23核苷酸长的小分子干扰RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。证据表明；一个称为Dicer的酶
RNAi放大效应机制
由于在一些生物中RNAi的影响格外显著，有人提出在RNAi 途径中可能存在某个（信号）扩增的步骤。这种扩增可能是复制外源注入的dsRNA从而产生更多的siRNA ，也可能是直接扩增siRNA本身。这种扩增可能在RNA诱导沉默复合物（RISC）形成过程进行，作为RISC形成的补充，或者独立于R
这家公司用独创的PNP技术打破GalNAc的边界
2021年12月30日，圣诺制药(Sirnaomics，Inc;股票代码：2257.HK)正式登陆香港交易所，发行754万股(香港发售10%、国际发售90%、另超额配股权15%)，发行价65.9港元，募资净额为3.96亿港元;若行使超配权，可额外募资7450万港元。 本次IPO募集资金圣诺制药
PCSK9靶向RNAi药物inclisiran－III期研究成功，显著降低LDLC
The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDLC＞50％！
The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次