欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗孤儿药资格

Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。 在美国和欧盟,A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)、Alagille综合征和原发性胆管炎(PBC)的孤儿药资格。在美国,A4250也被授予罕见儿科疾病资格、快速通道资格;在欧洲,A4250也已被授予优先药物资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等,获得欧盟的基金支持,以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。而在美国,罕见病......阅读全文

RNA生物合成的抑制剂相关介绍

  一、碱基类似物  有些人工合成的碱基类似物能干扰和抑制核酸的合成。作用方式有以下两类:  (一)作为代谢拮抗物,直接抑制核苷酸生物合成有关酶类。如6-巯基嘌呤进入体内后可转变为巯基嘌呤核苷酸,抑制嘌呤核苷酸的合成。可作为抗癌药物,治疗急性白血病等。此类物质一般需转变为相应的核苷酸才能表现出抑制作

常见酶的抑制剂的功能介绍

1、不可逆性抑制剂主要与酶共价结合不可逆抑制性作用(irreversible inhibition)的抑制剂通常和酶活性中心上的必需基团以共价键相结合,使酶失活。此种抑制剂不能用透析、超滤等方法予以去除。2、可逆性抑制剂与酶和(或)酶-底物复合物非共价结合可逆性抑制作用(reversible inh

纤溶酶抑制剂的作用介绍

中文名称纤溶酶抑制剂英文名称antiplasmin定  义在人体血浆中发现的丝酶抑制蛋白超家族成员之一,为血液中主要的纤溶酶失活剂,可迅速地与纤溶酶形成很稳定的复合体。抑制纤溶酶原激活剂诱导的血纤蛋白凝块的溶解。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),酶(二级学科)

常用化学抑制剂的种类和功能

常用抑制剂有   :硫化钠、硫酸锌、氰化钠、重铬酸钾、水玻璃、石灰、黄血盐、单宁、淀粉(糊精)、羧甲基纤维素等。硫化钠硫化钠是有色金属氧化矿的活化剂,当添加量足够大时又是硫化矿的抑制剂。硫化钠的制取是以煤、木碳等燃烧作为还原性气体还原硫酸钠(Na2SO4)。反应式为:Na2SO4+2C=Na2S+2

光合磷酸化的抑制剂

叶绿体进行光合磷酸化,必须:(1)类囊体膜上进行电子传递;(2)类囊体膜内外有质子梯度;(3)有活性的ATP酶。破坏这三个条件之一的试剂都能使光合磷酸化中止,这些试剂也就成了光合磷酸化的抑制剂。(1)电子传递链传递过程是:P680→pheo→Q→PQ→Fe-S-Cytb6→Cytf→PC→P700。

免疫抑制剂的功能作用

免疫抑制剂是对机体的免疫反应具有抑制作用的药物,能抑制与免疫反应有关细胞(T细胞和B细胞等巨噬细胞)的增殖和功能,能降低抗体免疫反应。 免疫抑制剂主要用于器官移植抗排斥反应和自身免疫病如类风湿性关节炎、红斑狼疮、皮肤真菌病、膜肾球肾炎、炎性肠病和自身免疫性溶血贫血等。

电子传递链的抑制剂

1.鱼藤酮、安密妥、杀粉蝶菌素:阻断电子从NADH到辅酶Q的传递。鱼藤酮是极毒的植物物质,可作杀虫剂。2.抗霉素A:从链霉素分离出的抗生素,抑制从细胞色素b到c1的传递。3.氰化物、叠氮化物、CO、H2S等,阻断由细胞色素aa3到氧的传递。

关于呼吸链的抑制剂的介绍

  1、鱼藤酮、安密妥、杀粉蝶菌素:阻断电子从NADH到辅酶Q的传递。鱼藤酮是极毒的植物物质,可作杀虫剂;  2、抗霉素A:从链霉素分离出的抗生素,抑制从细胞色素b到c1的传递;  3、氰化物、叠氮化物、CO、H2S等,阻断由细胞色素aa3到氧的传递。

黄嘌呤氧化酶的抑制剂

黄嘌呤氧化酶的结构非常复杂,因此很多物质都可抑制其活性。如嘌呤、嘧啶和其它杂环的物质可与底物竞争结合到酶的活性部位,称之为竞争性抑制剂;而亚砷酸盐、氰化物、甲醇等化合物则可与钼原子作用,使酶失活。其它抑制剂包括磷酸盐、咪唑、钠、氯化钾、苯甲酸盐、硼酸盐、铜、抗坏血酸和二硝基苯酚。其中抗坏血酸对黄嘌呤

常用的免疫抑制剂介绍

(1)糖皮质激素类,如可的松和强的松、泼尼松龙等;(2)微生物代谢产物,如环孢菌素和藤霉素等;(3)抗代谢物,如硫唑嘌呤和6-巯基嘌呤等;(4)多克隆和单克隆抗淋巴细胞抗体,如抗淋巴细胞球蛋白和OKT3等;(5)烷化剂类,如环磷酰胺等。

蛋白质合成抑制剂的简介

  许多抗生素都是以直接抑制细菌细胞内蛋白质合成而对人体副作用最小为目的而设计的,它们可作用于蛋白质合成的各个环节,包括抑制起始因子,延长因子及核糖核蛋白体的作用。  影响蛋白质生物合成的物质非常多,它们可以作用于DNA复制和RNA转录,对蛋白质的生物合成起间接作用,以下介绍的主要是抑制蛋白质生物合

氨肽酶抑制剂的基本信息

细胞表面酶属于肽链端解酶和脂酶,它们的作用比肽链内切酶强,与免疫功能、炎症反应、肿瘤发生、病毒感染等有密切关系。在哺乳动物细胞表面有氨肽酶A、氨肽酶B、磷酸化酶及脂酶等,它可水解含有N-末端精氨酸或赖氨酸。抑氨肽酶A素、抑氨肽酶B素、碱性磷酸化酶抑制剂及抑脂酶素属于氨肽酶抑制剂,这些酶抑制剂都与免疫

关于蛋白质抑制剂的介绍

  蛋白质生物合成的抑制剂 许多蛋白质生物合成抑制剂具有高度专一性,这对于研究合成机制很重要。许多临床有效的抗生素是通过特异抑制原核生物的蛋白质合成而发挥作用的,它们抑制细菌生长而不损害人体细胞。利用两类生物蛋白质合成的差异,可以找出治疗细菌感染引起的疾病的药物。表中列出一些较为重要的蛋白质生物合成

血管紧张素转换酶抑制剂应用

    血管紧张素转换酶抑制剂(angiotension convertingenzymeinhibitors,ACEI),亦称血管紧张素转换酶抑制因子,即降压多肽。ACEI最早应用于临床的是从蛇毒中提取的九肽――替普罗肽,近年来人们研制出了20余种ACEI类药物,目前临床应用较多的有培哚普利、雷米

蛋白酶抑制剂的作用机制

HⅣ等逆转录病毒基因编码的前体蛋白需要在蛋白酶作用下裂解为功能性结构蛋白才能装配成完整病毒颗粒。蛋白酶抑制剂可与病毒蛋白酶催化基因结合抑制酶活性,导致蛋白前体不能裂解和形成成熟病毒体。

《科学》癌症特刊:PARP抑制剂深度盘点

  PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶 (Poly ADP-ribose Polymerase) 的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死 (Synthetic Lethality) 概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理不难理解:携带BRCA1或BRCA2种系基因突变(germline

美国FDA批准FGFR激酶抑制剂Infigratinib

  导读:近期,美国FDA批准了QED Therapeutics, Inc.公司的一类新药infigratinib用于治疗符合特定标准的成年胆管癌患者。此前,该药品获得FDA优先审批和孤儿药资格!  Infigratinib磷酸盐分子式  infigratinib是一种激酶抑制剂,适用于治疗既往接受

酶抑制剂复合物的定义

中文名称酶-抑制剂复合物英文名称enzyme-inhibitor complex定  义由酶与抑制剂组成的复合物。如竞争性抑制剂常常与底物结构类似,因此也可以和酶结合,形成酶-抑制剂复合物,但形成复合物后不能催化反应进行。应用学科生物化学与分子生物学(一级学科),酶(二级学科)

常用的转换酶抑制剂有哪些

第一代转换酶抑制剂为卡托普利,是最早应用于临床的转换酶抑制剂,现已广泛应用于高血压和心衰的治疗。对轻、中度高血压均适用。用于降压时,开始剂量 12.5~25mg,每日 3 次口服,有效剂量为每日 50~ 150mg。加用利尿剂(如双氢克尿噻)、 β受体阻滞剂(如普萘洛尔、美托洛尔等),疗效更佳。本品

主要的蛋白酶抑制剂介绍

蛋白酶抑制剂主要有:奈非那韦、沙奎邦韦、茚地那韦、安泼那韦、利托那韦、洛匹那韦及复合制剂。

宫缩抑制剂的合理应用

  自发性早产是产科临床工作中常见的妊娠期并发症之一,其致病因素十分复杂。目前有临床及实验室证据支持的病因包括:子宫肌层和胎膜的过分膨胀、蜕膜出血、早熟胎儿内分泌的激活和宫内感染。而宫缩是各种原因所致自发性早产的最终环节,因而抑制子宫收缩是早产治疗的着重点。目前使用的宫缩抑制剂包括β2肾上腺素受

PDE5抑制剂是什么药物

PDE5抑制剂即5型磷酸二酯酶抑制剂。5型磷酸二酯酶抑制剂是一种抑制磷酸二酯酶活性的药物。选择性的磷酸二酯酶5抑制剂在男性勃起功能障碍等疾病中,具有广泛应用。通过抑制降解cGMP的5型磷酸二酯酶活性而增高细胞内cGMP浓度,导致平滑肌松弛,使阴茎海绵体内动脉血流增加,产生勃起。特点1、相比短效PDE

蛋白酶抑制剂的相关介绍

  蛋白酶抑制剂(protease inhibitor)从广义上指与蛋白酶分子活性中心上的一些基团结合,使蛋白酶活力下降,甚至消失,但不使酶蛋白变性的物质。从放线菌发酵液中分离到亮肽素、抗痛素、糜蛋白酶抑素、抑弹性蛋白酶醛、抑胃蛋白酶素、磷酰胺素等,能分别抑制胰蛋白酶、木瓜蛋白酶、糜蛋白酶、弹性蛋白

酶抑制剂的作用和抑制原理

作用于或影响酶的活性中心或必需基团导致酶活性下降或丧失而降低酶促反应速率的物质,可分为可逆抑制剂和不可逆抑制剂。对酶有一定的选择性,只能对某一类或几类酶起抑制作用。一价阴离子(X—、NCO—、NCS—、CN—、CH3COO—等),磺胺,草酸盐,苯胺,咪唑,喹啉羧酸,吡啶羧酸盐等都是天然碳酸酐酶抑制剂

常用的免疫抑制剂分类

常用的免疫抑制剂主要有五类:(1)糖皮质激素类,如可的松和强的松;(2)微生物代谢产物,如环孢菌素和藤霉素等;(3)抗代谢物,如硫唑嘌呤和6-巯基嘌呤等;(4)多克隆和单克隆抗淋巴细胞抗体,如抗淋巴细胞球蛋白和OKT3等;(5)烷化剂类,如环磷酰胺等。

科学家揭秘乙酰胆碱的“运输之旅”

中国科学院生物物理研究所赵岩研究组通过冷冻电镜技术,全面揭示了囊泡乙酰胆碱转运体(VAChT)的底物结合与转运机制,为解析胆碱能神经信号传递的分子基础提供了重要见解。相关研究论文1月13日发表于《自然-结构与分子生物学》。乙酰胆碱是第一个被发现的神经递质,在外周神经系统中控制肌肉运动,在中枢神经系统

欧盟怎么管保健品宣传

  保健品与人们的健康息息相关,各国政府高度重视对保健品宣传的监管。全球范围看,欧盟对保健品监管较为严格。让我们看看,欧盟是如何管理保健品宣传的。  在欧盟,保健品的正式名字是膳食补充剂。欧盟食品安全局明确表示:“膳食补充剂作为食品接受监管。”保健品是食品,不是药,所以绝不能称有“治病”效果。这是中

行业提示:欧盟再次修订CLP法规

  近日,欧盟再次对《欧盟物质和混合物的分类、标签和包装法规》(CLP法规)进行修订。欧盟本次对CLP法规的修订主要包括以下几方面:一是不稳定化学气体和非易燃气溶胶属危险品分类;二是合理的警告语;三是废除对物质分类为腐蚀金属的贴标要求,但与皮肤或眼睛接触的产品除外;四是对容量不超过10ml的产品,减

欧盟发布最新纺织纤维标识法规

  10月18日,欧盟于官方公报上发布了欧洲议会和理事会有关纺织纤维名称、标签以及纺织产品纤维成分的标识法规(EU)1007/2011,原理事会指令73/44/EEC、96/73/EC和2008/121/EC作废   详细内容参考   http://www.tsinfo.js.cn/SIS/WT

欧盟拒绝对页岩气说不

    11月21日,欧盟立法机构欧洲议会表决,反对禁止开采页岩气。欧洲议会同时强调,页岩气需要的不是禁采令,而是更加强大的环境以及其他方面的监管力度。     近年来,由北美地区刮起的页岩气旋风,不但降低了北美天然气价格,还有效替代了煤炭等污染更大的化石能源。     欧洲也希望复制美