CellStemCell:基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

最近,加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法,以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症(称为IPEX)的发生。 这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。 IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达,从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细胞可以负向控制身体的免疫系统的活性。缺少这一类细胞的话,免疫系统会攻击身体自身的组织和器官,最终导致自身免疫疾病的发生。 (图片来源:www.pixabay.com) 在这项新研究中,加州大学洛杉矶分校的研究人员使用病毒载体将FoxP3基因的正常拷贝传递到小鼠血液干细胞的基因组中,从而产生功能性调节性T细胞。在研究后不久,研究中的所有小鼠几乎没有IPEX症状。 研究人员还将他们的IPEX靶向载体放入人体血液干细胞中,然后将这些细胞输入没有免疫系统的小鼠体内。人类血液干细......阅读全文

免疫疗法有望治疗晚期癌症

  一项新研究称,一位患者的免疫系统经过调整后完全消除了乳腺癌细胞,为所有常规治疗无效的晚期癌症提供了一种可能的治疗方法。这是T细胞免疫疗法首次成功应用于晚期乳腺癌。相关成果6月4日在线发表于《自然—医学》。  治疗癌症最成功的临床免疫治疗方法是免疫检查点阻断和过继性T细胞疗法。免疫检查点阻断是通过

怎样治疗免疫缺陷病?

  1、治疗原则  ①保护性隔离患者,减少接触感染源;②伴有免疫缺陷的患者,禁止接种活疫苗,以防发生严重疫苗性感染;③一般不做扁桃体切除术和淋巴结切除术,禁忌做脾切除术,免疫抑制类药物应慎用;④使用抗生素以清除细菌、真菌感染;⑤根据免疫缺陷类型给予替代疗法或免疫重建。  2、应用免疫制剂  大部分原

新型免疫疗法有望治疗癌症

  近日,耶鲁大学的研究团队开发了一种新的癌症免疫疗法,可利用CRISPR技术激活多个癌症相关内源基因,帮助人体免疫系统识别、攻击并杀死癌细胞。初步研究结果表明,基于CRISPR激活(CRISPRa)平台的多重激活内源基因免疫疗法(MAEGI,Multiplex Activation of Endo

肿瘤免疫的治疗都有哪些?

1.主动免疫疗法激发和增强宿主抗肿瘤免疫应答的治疗方法。主动免疫疗法分为特异性和非特异性两类,前者利用肿瘤特异性抗原,后者利用能非特异性刺激免疫系统的物质。主动免疫疗法适用于具有免疫应答能力的宿主和/或具有免疫原性的肿瘤。2.被动免疫疗法通过给宿主输注能直接杀伤肿瘤的效应细胞和(或)抗体的偶联物以治

免疫治疗方法的分类

免疫治疗有多种分类方法,各类之间又有交叉。1.根据对机体免疫功能的影响,可分为免疫增强疗法和免疫抑制疗法。2.根据治疗的特异性,可分为特异性免疫治疗和非特异性免疫治疗。3.根据免疫制剂的作用特点,可分为主动免疫治疗和被动免疫治疗。4.根据治疗所用的制剂,可分为分子治疗、细胞治疗和免疫调节剂治疗。

肾癌免疫治疗的概述

  肾癌,通常指肾细胞癌,也称肾腺癌。肾癌起源于肾近曲小管,主要有透明细胞癌(占全部肾癌的90%)、乳头状肾细胞癌、嫌色细胞癌等组织学类型。病理类型对患者的治疗和预后有重要意义。

Cell:治疗肥胖从免疫入手

  肥胖是一种全球性的流行病,其导致了糖尿病和心血管疾病惊人的发病率,目前仍缺乏有效的药物疗法。  发表在6月5日《细胞》(Cell)杂志上的两项相关研究,揭示出了免疫信号在激活棕色脂肪和米色脂肪中所起的重要作用,这些好的身体脂肪类型会燃烧储存的卡路里,减少体重,改善代谢健康。研究结果有可能为开发出

化学免疫治疗的概念

中文名称化学免疫治疗英文名称chemoimmunotherapy定  义将化学药物治疗与免疫调节治疗相结合的治疗方法。应用学科免疫学(一级学科),应用免疫(二级学科),免疫治疗(三级学科)

变应原免疫治疗的概念

中文名称变应原免疫治疗英文名称allergen immunotherapy定  义一种脱敏治疗方法。即给已致敏个体反复注射小剂量致敏原,耗竭其体内效应物质和/或刺激封闭性IgG抗体产生。常用于治疗IgE介导的I型超敏反应。应用学科免疫学(一级学科),应用免疫(二级学科),免疫治疗(三级学科)

被动免疫治疗的概念

被动免疫治疗 是指给机体输注外源的免疫效应物质,由这些外源的效应物质在机体发挥治疗肿瘤的作用。

MSI全基因组强度关系PD1免疫治疗产生反应效果

  具有错配修复缺陷(MMR-d)的肿瘤可出现多重序列改变并且可累积数千个基因突变。这种高突变负荷使肿瘤具有免疫原性并对程序性细胞死亡-1(PD-1)免疫检查点抑制剂敏感。然而,尽管这些患者的肿瘤具有免疫原性,MMR缺陷肿瘤患者对现有免疫治疗的反应变化很大,大约一半的患者难以治疗。  隶属于约翰斯·

利用基因疗法创造免疫系统-白血病治疗取得突破性进展

  造血干细胞移植是目前可根治白血病的主要方法,美国的基因疗法为治疗白血病提供了新的希望。  美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说,他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展:经过第一阶段临床试验,作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中,两人体内的白血病细胞完全

第二届中国国际免疫基因治疗将于北京盛大重启

  由美澳中院士领衔的第二届中国国际免疫&基因治疗将于北京盛大重启  新兴前沿疗法如肿瘤免疫治疗、基因治疗正在世界范围内改变着肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病等难治之症的未来,也必将随着新药的上市,在中国遭遇“井喷式”的发展。随着2018年国产PD-1/L1抗体、CAR-T细胞治疗产品的相继上市与临床批

葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药获批准

  据《泰晤士报》近日报道,英国葛兰素史克公司和意大利科学家联合开发的首个用于治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis,日前获欧洲药品管理局批准在欧洲销售,这标志着修改错误基因这一先进技术又向前迈出了一步。  从理论上说,基因治疗人体自身细胞能有效纠正一些对健康危害极大的基因突变,但在实践

Nature子刊:张锋团队发现癌症免疫治疗耐药性关键基因

  控制肿瘤对免疫治疗耐药的细胞过程仍然知之甚少。  2022年3月25日,博德研究所/麻省理工学院张锋团队在Nature Communications 在线发表题为“CRISPR activation screen identifies BCL-2 proteins and B3GNT2 as d

最值得关注的基因免疫治疗论坛8月首都再度来袭

中外基因治疗与免疫治疗大融合,最值得关注的基因&免疫治疗论坛8月首都再度来袭2019年8月30-31日,由中国生物工程学会与商图信息联合主办,美国华人生物制药科技协会(CBA)特别支持,一年一度的IGC China 2019第三届中国国际免疫&基因治疗论坛将于北京新云南皇冠假日酒店隆重召开!IGC

塞尔基因与Sutro达成10亿美元免疫治疗药物合作协议

  近日,塞尔基因与 Sutro 生物制药达成了一项价值 10 亿美元的研究合作协议,包括塞尔基因拥有一个收购该生物科技公司的选项。这次合作扩展了两家公司现有的在癌症领域共同开发抗体药物轭合物 (ADCs) 的一项 5 亿美元协议。  这次扩展的交易将加速这些 ADCs 的开发,ADCs 是快速增长

一文带你了解近期基因疗法研究领域重要成果!

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com  【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果  doi:10.1172/JCI129085  在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人

细胞治疗与基因治疗载体纯化

  细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上,其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群,执行效应细胞,诱导成熟细胞成为多能性细胞,以及成熟细胞的重新编程。  基因治疗是一种新的治疗手段,是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基

基因治疗的药物靶向治疗介绍

  此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶,此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常

基因治疗按基因操作分类介绍

  一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)技术将

基因治疗按基因操作分类介绍

一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)技术将外源

基因治疗或基因疗法的概念

基因治疗或基因疗法(英语:gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之达成目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。

简述基因治疗的基因转移方法

  (1)特异正常基因的分离与克隆:应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果,已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆,这是基因治疗的前提,在当代分子生物技术条件下,一般来说,只要有基因探针和准确的基因定位,任何基因都可被克隆。除此,如今既可人工合成DNA探针,还可用DNA合成仪在体外人

NK免疫细胞免疫疗法可以提高癌症治疗疗效吗

正常情况下,免疫系统可以识别并清除肿瘤微环境中的肿瘤细胞,但为了生存和生长,肿瘤细胞能够采用不同策略,使人体的免疫系统受到抑制,不能正常的杀伤肿瘤细胞,从而在抗肿瘤免疫应答的各阶段得以幸存。肿瘤细胞的上述特征被称为免疫逃逸,免疫疗法就是在发现肿瘤的这个特性之后逐渐成熟完善起来的,它的原理就是通过重新

基因编辑精准修复免疫细胞

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞(红色),这会导致其他免疫细胞流入感染区域,阻断血管(中心)。图片来源:拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,

基因免疫技术的发展历程

基因免疫是20世纪90年代初期建立和发展起来的一门新的免疫学理论和技术。实验发现质粒DNA可在体内肌细胞中以环状、非整合、非复制状态存在达1个月之久,而转基因产物的活性在体内可检测到达2个月之久。这一发现打破了人们以往认为的外源DNA为体内细胞摄取需要其它成分辅助的观点,表面裸DNA可直接为体内细胞

基因免疫的主要特征

基因免疫(gene immunization)又称DNA免疫(DNA immunization)、核酸疫苗(polynucleotide vaccine)、DNA疫苗、体细胞转基因免疫(somatic transgene immunization)。由于基因免疫将质粒DNA直接免疫,又称为裸DNA免

基因免疫的基本特征

基因免疫(gene immunization)又称DNA免疫(DNA immunization)、核酸疫苗(polynucleotide vaccine)、DNA疫苗、体细胞转基因免疫(somatic transgene immunization)。由于基因免疫将质粒DNA直接免疫,又称为裸DNA免

基因免疫的技术优势

一种理想的疫苗应具备安全、价廉、性质稳定,最好单次注射即能诱生抗多种病原体的保护性免疫等特点。迄今,还未有一种已应用于人体的疫苗能同时具备上述优点。当前的疫苗可分成两大类,即复制型疫苗和非复制型病毒疫苗。复制型疫苗主要包括减毒疫苗和可表达靶抗原的复制型重组疫苗;而非复制型疫苗则包括灭活疫苗、纯化抗原