细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使用外源基因制造的产物来治疗疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 第一个基因疗法获准正式上市。这种CAR-T细胞疗法被批准授予诺华制药以商品名Kymiah用于临床，治疗25岁以下青少年儿童复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)。FDA在官网称，这次批准是一次历史性行动，将为癌症和其他致命性严重疾病开创全新疗法。 2013年欧洲Glybera是用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD）的基因药物。 通过一种腺相关病毒（AAV），将产......阅读全文
细胞治疗与基因治疗---载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
干货|细胞治疗与基因治疗---载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的
载体和平台日趋丰富的基因治疗
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
Nature子刊：基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染，还与一些严重的疾病有关。举例来说，肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒，这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家，每年
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主