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骨髓移植有望治愈血液病

美国科学家日前在一项研究中发现,让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍低剂量全身辐射,可使只有“半匹配”的移植成功率从50%提高到将近100%。这项研究结果于3月13日发表在《柳叶刀—血液病学》网络版。这一发现为镰状细胞贫血和β地中海贫血等严重和致命遗传性血液病患者带来了更高治愈几率。 “我们成功把镰状细胞病和地中海贫血症的治愈率提高至90%,这一成果十分振奋人心。”约翰斯·霍普金斯大学医学院医学和肿瘤学教授、血液科主任Robert Brodsky说,“骨髓移植技术并非只能为那些有完全匹配供体的患者服务。对于‘半匹配’的患者来说也同样奏效。” 上世纪80年代末,澳大利亚悉尼金梅尔综合癌症中心肿瘤科副教授Francisco J. Bolanos-Meade和Brodsky发现骨髓移植技术有治愈镰状细胞病的可能性,在此之前这种疾病几乎没有有效的治疗方法,患者通常活不过40岁。然而,在此之前很少有人采用骨髓移植方法进行治疗,该疗......阅读全文

美研究“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病

  近日,美国最新研究显示,通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列,可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害,这意味着“基因编辑技术”有望成功治愈艾滋病。   美国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示,通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列,就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前,该研究成

【重要风向标】JP.Morgan:2017全球生物技术框架

  第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行,作为世界顶级的医疗健康投资者年会,JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢?  一、核心行业的基本面继续走强  生物科技领域仍处

医疗新革命 日本科学家用Ips细胞培育出人类肝脏

  据英国《卫报》和《自然》杂志网站报道,日本横滨市立大学与美国西奈山医学院科学家合作,利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)构建出微小“肝芽”,然后移植到小鼠体内,结果这些肝芽成功生长成微型人类肝脏,并像健康器官一样具有正常的肝功能。研究人员表示,这是首次报告从iPS细胞培育出功能性人类器官,虽然还

药明康德年度盘点之基因疗法

  2017年是不平凡的一年。昨日,我们选择“中国”作为药明康德年度关键词,共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天,药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象,以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络  三款基因疗法获批  今年8月,医药行业迎来里程碑——由诺华(N

【重要风向标】JP.Morgan:2017全球生物技术框架

  第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行,作为世界顶级的医疗健康投资者年会,JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢?  一、核心行业的基本面继续走强  生物科技领域仍处

药明康德年度盘点:基因疗法

  2017年是不平凡的一年。昨日,我们选择“中国”作为药明康德年度关键词,共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天,药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象,以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。  三款基因疗法获批  今年8月,医药行业迎来里程碑——由诺华(Novartis

生物谷推荐:3月必看的重磅级研究Top10

  转眼间3月份已经接近尾声了,这个月又有哪些亮点研究值得我们深入学习一下呢?小编根据本月新闻的热度、点击量、研究领域筛选出了本月的重磅级研究Top10,供大家学习交流。  【1】Nat Genet:为何有些人爱抽烟、爱喝酒?原来是基因在捣鬼!  doi:10.1038/s41588-018-030

脑瘤首次超过白血病,成为新的“儿童肿瘤之王”

  CDC公布:儿童死亡诱因排行榜  在过去的数十年里,统计数据显示:“血癌”——白血病是儿童癌症的主要类型。然近年来,随着化疗、放疗、骨髓移植的进步,多数白血病可以治愈。白血病也不再是儿童癌症的“江湖霸主”,脑瘤是第一多发儿童实体瘤,现在成为儿童第一杀手。  这一数据由美国疾病预防控制中心(CDC

法国科学家揭艾滋感染自愈秘密:有望孕育新疗法

  北京时间10日消息,据国外媒体报道,法国国家健康与医学研究院的科学家发现了促使两名艾滋病病毒感染者——其中一人在30年前感染——神奇自愈的基因机制。正是由于这种基因机制,两名男子从未出现艾滋病症状。科学家称因为遗传密码发生变化,艾滋病病毒一直无法在他们的免疫细胞内复制。这种变化似乎与一种被称之为

最“昂贵”药物Glybera即将退市,基因疗法支付壁垒如何破?

  说起Glybera(格利贝拉),总忍不住唏嘘感叹。  5年前,它成为西方世界第一个上市的基因制剂,给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD),由荷兰UniQure公司(前身是阿姆斯特丹分子治疗公司,1998年从阿姆斯特丹大学独

最“昂贵”药物Glybera即将退市,基因疗法支付壁垒如何破?

  说起Glybera(格利贝拉),总忍不住唏嘘感叹。  5年前,它成为西方世界第一个上市的基因制剂,给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD),由荷兰UniQure公司(前身是阿姆斯特丹分子治疗公司,1998年从阿姆斯特丹大学独

你一定不知道T细胞的这些最新功能!

  T细胞作为免疫系统中的重要组分和效应细胞,在抵抗细菌病毒等外来病原体和杀伤癌细胞等方面扮演着不可或缺的重要角色。因此本文为大家带来近期关于T细胞的最新研究进展,与大家一些学习进步!  【1】Nat Immunol:在慢性病毒感染期间,杀伤性T细胞引发恶病质产生  DOI:10.1038/s415

Science发表干细胞研究重要成果

  斯坦福大学和东京大学的研究人员在Science杂志上发表文章指出,调整膳食可以去除造血干细胞。这种膳食疗法有望替代化疗和放疗,显著降低骨髓移植的毒副作用。  缬氨酸是一种需要从膳食中获取的必需氨基酸。研究显示,缺乏缬氨酸的膳食可以有效去除小鼠的造血干细胞,成功移植其他小鼠的造血干细胞。缬氨酸缺乏

白血病是怎么得的?

  白血病最早的普及,源于影视剧的描述;而近些年,人们对装修污染的关注,也使得白血病越来越多地出现在公众视线中。这一造血系统的恶性肿瘤,在我国所有癌症造成的死亡率中,排名第六,属高发性恶性肿瘤。但它并非不治之症,只要早发现早治疗,便有控制的可能。  1.最近几年,白血病的发病率真的呈现上升趋势吗? 

清华张林琦详解“波士顿病人”缘何艾滋病复发

  回放:   12月6日,美国哈佛大学医学院附属布莱根妇女医院的研究人员宣布,两名接受骨髓移植后似乎被治愈的艾滋病患者病情复发。   这两名艾滋病患者因淋巴癌分别于2008年和2010年接受了骨髓移植手术进行治疗。接受手术8个月后,他们体内的艾滋病病毒消失。今年7月,美国波士顿布莱根妇女医院的

Cell:以色列研发治疗急性白血病新药

  以色列希伯来大学医学院研究团队日前宣布,他们成功开发出一种用于治疗急性髓细胞白血病的新型生物药物。  研究团队称,这种新药对患有急性髓细胞白血病小鼠的治愈率达到50%。相关成果刊登在新一期美国《细胞》杂志上。目前,研究团队与相关方正向美国食品和药物管理局申请对新药进行第一阶段临床试验。  研究人

前白血病干细胞发现记

 提起白血病,人们总是会想起由山口百惠主演的《血疑》讲述的那个凄楚美丽的爱情故事,脑子里也因此留下了这是一种血癌,是不治之症的深刻印象。近日英国BBC、天空电视台、《泰晤士报》、《独立报》、《每日电讯》、《金融时报》等英国主流媒体纷纷报道,白血病研究出现重大突破。一对美丽可爱的双胞胎,协助

默沙东重磅丙肝新药择必达在中国获批

  近日,业内传来喜讯!默沙东公司宣布,其重磅丙肝新药择必达(海外商品名ZEPATIER)获国家药品监督管理局(原国家食品药品监督管理总局)批准上市,治疗基因1、4型慢性丙肝成年患者。图片来源于网络  在全世界范围内,丙肝是最为常见的肝脏疾病之一,也是全人类共同面临的公共卫生问题。据估计,全球约有3

免疫细胞“开关”带来抗癌希望

  免疫细胞,称为自然杀伤细胞,可在体内追捕和破坏外来细胞,包括扩散和形成肿瘤的癌细胞。  最近,澳大利亚Walter and Eliza Hall医学研究所分子免疫学部门Nick Huntington博士领导的团队,首次发现了打开这些自然杀伤细胞的“开关”是如何起作用的。相关研究结果发表在《Imm

骨髓移植真菌感染死亡率降半

  真菌感染已成为影响造血干细胞移植患者生存期的头号凶手。记者从上海市第一人民医院获悉,近日由该院血液科主任王椿发起的对造血干细胞移植过程真菌感染防治的重大发现,引起了国内外血液科同行的广泛关注。相关研究成果刊登于国际医学肿瘤临床研究领域顶级期刊之一的《临床肿瘤杂志》。   造血干细胞移植又称骨髓移

全国首家干细胞医院在津建成 2009年6月接诊

糖尿病、风湿病、恶性肿瘤等当前医学上较难治疗甚至无法治愈的疾病,将有望通过干细胞移植技术得到有效治疗。记者从天津市有关部门获悉,列入天津市20项自主创新产业化重大项目的“干细胞工程产业化基地”建设取得阶段性进展。全国首家以干细胞移植为特色的医院——天津协和医院现已建设完成,正在购置设备,预计今年年底

潜力十足的T细胞疗法,我们用得起吗?

  去年下半年,诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时,其价格也掀起了巨大的争议。显然,尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取,但47.5万美元(折合人民币超过300万元)一个疗程的天价,仍足以让大批患者望而却步。  然而,许多专业人士对这个“一次

谁娶了中国“美女院士”

  2011年12月1日,一个海外传来的喜讯在中国科技界激起了阵阵涟漪,法国国家医学科学院院长皮埃尔•若利(Pierre JOLY)先生宣布,上海血液研究所所长、中国工程院院士陈赛娟教授当选为法兰西国家医学科学院外籍院士。这是她在获得国际人类基因组织成员和第三世界科学院院士身份之后,获得的又一个国际

潜力十足的T细胞疗法,我们用得起吗?

  去年下半年,诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时,其价格也掀起了巨大的争议。显然,尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取,但47.5万美元(折合人民币超过300万元)一个疗程的天价,仍足以让大批患者望而却步。  然而,许多专业人士对这个“一次

首个CAR-T疗法上市47.5万美元,我们何时用得起?

  去年下半年,诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时,其价格也掀起了巨大的争议。显然,尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取,但47.5万美元(折合人民币超过300万元)一个疗程的天价,仍足以让大批患者望而却步。  然而,许多专业人士对这个“一次

划时代的抗癌黑科技CAR-T/TCR-T:简明实用全攻略

  1. 什么是肿瘤免疫细胞治疗?  利用患者本人的肿瘤组织、外周血等标本(当然也可以利用其他健康志愿者的外周血标本),分离和提取免疫细胞,在体外经过适当的改造(比如基因改造)和扩增,重新回输给患者。这种利用活的免疫细胞进行抗癌的技术,就是肿瘤免疫细胞治疗。图片来源于网络  肿瘤免疫细胞治疗,主要包

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

《自然》盘点2014年科学界大事件

南极BICEP2 射电望远镜发现引力波———或者是尘埃  2014年或许会因为科学的胜利迅速演变成失望甚至是悲剧而被铭记:干细胞研究和宇宙学研究进展很快受到质疑;商业飞船遭遇重大挫折。然而,探测器登陆彗星、追踪人类起源以及协力了解大脑依然是值得庆祝的原因。  太空竞赛 千帆竞发 

美利用骨髓移植“治愈”两名艾滋病患者

  美国一家医院的研究人员3日宣布,两名为治疗癌症而接受骨髓移植的艾滋病患者获得了意想不到的“副作用”——他们体内的艾滋病病毒似乎被消除了,并且在停用抗艾药数月后仍未见复发。但研究人员仍谨慎地指出,目前认为艾滋病已治愈仍为时过早。   美国波士顿布莱根妇女医院当天发表声明说,这两名艾滋病患者患有淋

不要轻易说治愈 全球艾滋病治疗依然任重道远

墨尔本王子桥上欢迎第20届国际艾滋病大会参会代表的横幅。 如果时光倒流至一年前,业内专家还认为针对艾滋病的治疗或已出现好的苗头。研究人员在第20届国际艾滋病大会上的报告中称,一个1981年在输血过程中感染艾滋病病毒的澳大利亚人或已“清除”了体内的病毒,如果确实如此,那么这位澳大利亚患者将是全球第2