IRAK4抑制剂有望用于AML临床治疗
许多人被迫与一种异常具有攻击性的血癌——急性髓细胞白血病（AML）作斗争，但他们的存活时间往往不超过五年。唯一的治疗方法——骨髓移植通常也不适合这些病患。现在，一个国际科学家小组在《Nature Cell Biology》杂志上报道了一个长期被忽视的白血病细胞内部机制组成——剪接体（spliceosome），在其中，他们发现了一种叫做IRAK4的高活性蛋白质，这种蛋白质能将细胞送达引起癌症的狂乱之中。 在试验中，他们靶向IRAK4的高活性形式来阻断其在AML细胞和移植到免疫抑制小鼠中的患者AML细胞中的功能，经过治疗，白血病细胞显著减少。据多机构研究的高级研究员、辛辛那提儿童医院医学中心癌症和血液疾病研究所的Daniel Starczynowski博士说，这也延长了动物模型的存活率。 在这项研究以及课题组的其他项目中，Starczynowki及其同事们正在测试现有药物，以针对白血病细胞中的高活性IRAK4。他们也正在开发......阅读全文
药物Enasidenib效果如何－看首次绘制的AML白血病细胞系谱图
在一项新的研究中，来自英国牛津大学、法国巴黎-萨克雷大学、美国纪念斯隆凯特琳癌症中心和Celgene公司等机构的一个国际研究团队首次绘制出急性髓性白血病（AML）中的癌细胞系谱图，旨在了解这种血液癌症如何对新药enasidenib作出反应。这项研究还解释了当患者不再对这种药物作出反应时会发生什么
T细胞疗法TCB002治疗急性髓性白血病(AML)－I期临床研究
TC BioPharm（TCB）是一家异基因CAR-T免疫肿瘤学产品的开发商，以及γδT（GDT）细胞疗法领域的领导者。近日，该公司宣布已启动TCB002治疗急性髓性白血病（AML）的一项I期临床研究（NCT03790072）。 TCB002是一种由已激活的和扩增的GDT细胞组成的异基因细胞疗
FLT3抑制剂Vanflyta在日本上市，治疗复发/难治FLT3ITD－AML！
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，在日本推出口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib），该药用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者。 Vanflyta于今年6月获得日本卫生劳动福利部（MHLW）批准，这也是该药在全球
FLT3抑制剂Xospata在欧盟进入审查，治疗复发性/难治性AML
日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理靶向抗癌药Xospata（gilteritinib）的营销授权申请（MAA），该药是一种每日一次的口服药物，用于携带FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。EMA同时已授予该MAA
Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的滚动
2月1日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，已完成向美国FDA提交maralixibat用于治疗一岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的滚动新药申请。 2日，Secura Bio公司公布的新数据表明，Farydak（panobinostat）以获批剂量
韦恩医学院教授与Taub教授在STTT上发表新AML联合治疗方法
韦恩州立大学医学院葛玉斌教授及密歇根州儿童医院的肿瘤科主任Jeffrey W. Taub教授等在自然出版社与川大华西医院生物治疗国家重点实验室联合主办的《Signal Transduction and Targeted Therapy》（STTT）上发表了Bcl-2抑制剂联合Mcl-1抑制剂治疗
Chimerix签署6亿美元协议获CX01独家权利，一线治疗AML达89％
Chimerix是一家临床阶段的生物制药公司，致力于加速对癌症及其他重大疾病患者生活有显著影响的创新药物开发。近日，该公司宣布与Cantex制药公司就抗癌药CX-01达成了一项全球独家许可协议。Chimerix公司计划迅速推进CX-01至III期临床开发，在2020年年中启动一线治疗急性髓性白血
吴敏博士Nature子刊揭示遏制炎症的miRNA
炎症是人体用来对抗感染的一种防御机制。然而，严重的感染和败血症可利用机体的体温调节装置来导致炎症失控。败血症是机体为了抵御严重感染或从外伤中复原，做出全身炎症应答所导致的一种危及生命的疾病。在某种程度上，人体相当于遭遇了友军火力误伤事件而屈从于败血症。 在为拯救身体而做出的最后努力中，患者
发现SMARCA5蛋白促进急性髓系白血病发生发展的机制
5月21日，中国科学院上海营养与健康研究所王兰研究组在《发育细胞》（Developmental Cell）上在线发表了题为SMARCA5 reprograms AKR1B1-mediated fructose metabolism to control leukemogenesis的研究论文。
研究揭示促癌基因NEAT1抑制白血病发生和发展
10月5日，中国科学院生物物理研究所研究员卜鹏程课题组与解放军总医院第五医学中心教授胡亮钉团队合作，在Advanced Science上发表了题为Cytoplasmic NEAT1 Suppresses AML Stem Cell Self-Renewal and Leukemogenesis
促癌基因NEAT1抑制白血病
10月5日，中国科学院生物物理研究所研究员卜鹏程课题组与解放军总医院第五医学中心教授胡亮钉团队合作，在Advanced Science上发表了题为Cytoplasmic NEAT1 Suppresses AML Stem Cell Self-Renewal and Leukemogenesis
单药一线治疗AML疗效显著－首款FLT3靶向抑制剂申请上市
日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）制药近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。此次申请，是基于在美国、欧盟、亚洲（不包括日本）开展的关键性随机III期临
关于小儿急性髓性白血病的简介
急性髓性白血病（AML）是多能干细胞或已轻度分化的前体细胞核型发生突变所形成的一类疾病，是造血系统的克隆性恶性疾病。20岁以下的年轻患者仅占全部AML的5%。儿童急性髓系白血病（AML）占儿童急性白血病（AL）的15%～20%，但却占因AL死亡人数的50%以上。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血
关于6靶基因治疗老年人急性非淋巴细胞白血病的介绍
目前已认识到AML的发病与许多癌基因以及某些AML的特异的融合基因有关，对这些基因及基因编码蛋白的阻断将影响到AML。从某种角度上分析，维A酸(ATRA)治疗APL是一个典型的基因靶治疗，维A酸(ATRA)可以使致APL的融合蛋白PML/RARa快速降解。其次，反寡核苷酸将在基因水平治疗AML，
研究揭示骨髓微环境中ID1调控急性髓系白血病起始与进展新机制
中国科学院上海营养与健康研究所王兰研究组在Blood上，在线发表了题为The cell non-autonomous function of ID1 promotes AML progression via ANGPTL7 from the microenvironment的研究成果。该研究揭示
机器学习模型有望提前五年预测白血病
《自然》上发表了一项重磅研究：一个由来自全球多家科研机构的白血病科学家组成的研究小组使用血液检测和机器学习技术，来预测健康个体是否有患急性骨髓性白血病（AML）的风险。这项研究意味着我们可以提早发现AML的高风险人群并进行监测，同时可以进行研发，寻找降低该疾病患病几率的方案。急性骨髓性白血病（AM
中国人群首个急性髓系白血病组学全景数据库问世
中国科学院上海药物研究所研究员李佳团队、谭敏佳团队、周宇波团队及海军军医大学第一附属医院血液内科主任医师杨建民团队，对101名中国急性髓系白血病（AML）患者来源的样本进行了全面的多组学分析，提供了中国人群的首个基因组、转录组、蛋白质组、磷酸化蛋白质组与体外药敏数据的AML组学全景数据库，并整合
也许并不需要药神！Nature最新发现预测白血病的新方法
对于大热电影《我不是药神》，网友们除了关注源自真实案例的故事情节外，围绕白血病药物，和治疗方面的讨论也愈演愈烈。慢粒白血病可能发生在任何年龄段，但是如果能有一种方法，预测白血病的患病风险，防范于未然，那就再好不过了。 近期一个国际研究小组发现患有急性髓性白血病（AML）的患者在发病之前，血液中
Cell子刊：正常酶与致癌突变狼狈为奸
Dana-Farber/波士顿儿童癌症与血液疾病中心的科学家们发现，一种被称为SYK的酶能与FLT3共同推动急性髓细胞白血病AML的进程，FLT3是AML中最常见的突变酶。这里两个分子还会增强AML细胞对FLT3抑制剂的抗性，这就是FLT3抑制剂在许多临床研究中表现不佳的原因。研究显示，在AML
中山大学Cancer揭示白血病关键作用因子
来自中山大学的研究人员在新研究中揭示出了急性髓性白血病的一个关键作用因子PRL-3，研究结果发表在《癌症》（Cancer）杂志上。 中山大学第一附属医院的童秀珍（Xiuzhen Tong）教授和王海河（Haihe Wang）教授是这篇论文的共同通讯作者。前者的主要研究方向为白血病、骨髓增生异常
几个新发现的急性髓细胞白血病的代谢特征
急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一类造血前体细胞在骨髓中恶性增殖的血液系统肿瘤，是成年人中常见的致死率很高的一种白血病，发病率约为十万分之四点五，治疗后患者的5年生存率仅为25-30%。近年来AML的发病率有年轻化及上升趋势，临床上迫切需要具有更加针对
急性髓性白血病化疗抗性复发烦恼多？Mubritinib减缓进程
急性髓系白血病（AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。目前的治疗措施总体上只能使35%~40%的年轻患者达到5年长期生存，而且不能克服大多数中、高危AML患者的复发。白血病的治疗一向知易行难，如何从根源上遏制复发是一大难题。近日，加拿大蒙特尔
小非编码RNA可以作为急性髓细胞白血病临床诊断标志物
小非编码RNA（sncRNA），包括miRNA、tsRNA、rsRNA和ysRNA，是重要的调节分子。急性髓细胞白血病（AML）具有异质性，并涉及多种非编码RNA改变。近年来，miRNA在AML中的作用已被广泛探索，miRNA的明确表达谱已在白血病中得到区分。由于环状miRNA具有敏感性、稳定性和非
儿童急性非淋巴细胞性白血病的流行病学介绍
白血病(Leukemia)是儿童时期最常见的恶性疾病，约占15 岁以下儿童恶性肿瘤的25%～30%，20 岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传学等差异较大的恶性疾病。按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病(AML)、慢性髓系白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)，其中
儿童急性非淋巴细胞性白血病的流行病学介绍
白血病(Leukemia)是儿童时期最常见的恶性疾病，约占15 岁以下儿童恶性肿瘤的25%～30%，20 岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传学等差异较大的恶性疾病。按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病(AML)、慢性髓系白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)，其中
世界卫生组织髓系肿瘤急性体系白血病分型有关标准和...
世界卫生组织髓系肿瘤急性体系白血病分型有关标准和细则世界卫生组织（WHO）新分类将髓系肿瘤分为骨髓增殖性疾病（MPD），骨髓增生异常-MPD（MDS-MPD），骨髓增生异常综合征（MDS）以及急性体系白血病（AML）四大类疾病。这一分类是以独立的疾病为基础，反映了造血组织肿瘤分型的最新进展并突出分子
急性髓细胞白血病的简介
急性髓细胞白血病(acute myelocytic leukemia，AML) 或急性非淋巴细胞白血病(ANLL)包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。它是多能干细胞或已轻度分化的前体细胞核型发生突变所形成的一类疾病是造血系统的克隆性恶性疾病。人群接受大剂量放射线或长期接触苯可增加这类疾病的发病率
几个新发现的急性髓细胞白血病的代谢特征
急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一类造血前体细胞在骨髓中恶性增殖的血液系统肿瘤，是成年人中常见的致死率很高的一种白血病，发病率约为十万分之四点五，治疗后患者的5年生存率仅为25-30%。近年来AML的发病率有年轻化及上升趋势，临床上迫切需要具有更加针对
几个新发现的急性髓细胞白血病的代谢特征
急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一类造血前体细胞在骨髓中恶性增殖的血液系统肿瘤，是成年人中常见的致死率很高的一种白血病，发病率约为十万分之四点五，治疗后患者的5年生存率仅为25-30%。近年来AML的发病率有年轻化及上升趋势，临床上迫切需要具有更加针对
几个新发现的急性髓细胞白血病的代谢特征
急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一类造血前体细胞在骨髓中恶性增殖的血液系统肿瘤，是成年人中常见的致死率很高的一种白血病，发病率约为十万分之四点五，治疗后患者的5年生存率仅为25-30%。近年来AML的发病率有年轻化及上升趋势，临床上迫切需要具有更加针对