研究人员破译了一种基因缺陷补偿分子机制
许多疾病都是由基因缺陷引起的。然而，它们的严重程度可能因个体患者而异。如今，在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克心肺研究所的研究人员破译了一种导致这种现象的分子机制。因此，缺陷基因的mRNA确保相关基因被激活从而补偿这种基因缺陷。他们希望利用这种机制开发新的治疗方法。相关研究结果发表在2019年4月11日的Nature期刊上，论文标题为“Genetic compensation triggered by mutant mRNA degradation”。论文通讯作者为马克斯普朗克心肺研究所的Didier Stainier博士。图片来自MPI for Heart and Lung Research。 有缺陷的基因是导致许多严重疾病的原因。一个例子是囊性纤维化（cystic fibrosis），这种疾病因一种蛋白缺陷而显示出严重的症状。这种蛋白缺陷反过来又是由编码基因的缺陷引起的。大多数这类疾病的致病基因之前已被追踪过。 ......阅读全文
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR/nickases修复基因缺陷的成功率高于双链切割Cas9
现代医学的一大挑战是治疗胎带的遗传疾病。近十年来，CRISPR技术的发展和遗传学研究的进步为患者及其家属带来了新的希望。然而，这些新方法的安全性仍然值得关注。现在，一组生物学家已经开发出一种新的、更安全的方法，可能在未来纠正基因缺陷。他们的策略利用了天然DNA修复机制，为新的基因治疗策略奠定了基础，
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
Nature－Methods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。 这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Mi
CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（一）
张锋实验室的一位研究生：Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路，”Yan说，他最近完成了他的研究生工作，同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。 CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家，日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称，5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导，作者应对原论文标题和结论进行更正，否则，必须提供更符合实验要
CRISPR致基因突变有误？《自然》回应
上周《自然·方法学》杂志发表了一篇论文称，基因编辑工具CRISPR能引起基因组内大量基因突变。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿，并从科技文献中删除。
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家，日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称，5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导，作者应对原论文标题和结论进行更正，否则，必须提供更符合实验要
基因测序技术升级检测CRISPR脱靶效应
政府主导致效率低 2014年末，习近平总书记前往镇江视察时发表过如下言论：“一些大医院始终处于‘战时状态’的状况需要改观。”新医改启动至今已是第七年，但因患者在大医院高度拥堵造成的看病难、看病贵却丝毫不见缓解，反而有所加剧，习总书记所指出的，正是这一轮医疗卫生体制改革最亟需解决的问题。 相关
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
利用CRISPR研究基因组“暗物质”
超过98%的人类基因组由非编码基因组成。这些非编码基因被称为基因组的“暗物质”，它们能调控编码基因的表达，从而影响人类健康和疾病进程。自从人类基因组序列被公开发表以来，科学家们努力解析基因中的功能元件，包括非编码调节区——参与转录调节的顺式调节区和非编码RNA（ncRNA）。转录因子在整个基因组
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠？
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm
CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
Nature－Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型，纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明，将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存，但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的
CRISPR新改良实现高效基因敲入
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。该系统能在小RNA分子（crRNA）的引导下，靶标并沉默入侵者的遗传物质。 发现CRISPR系统之后不久，人们就开始用它来进行特异性的基因编辑。这种基因编辑技术更容易操
“CRISPR导致基因突变”论战持续升温
近日，《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》，称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究，有的甚至已开始用于临床试验，这时候说它可能造成大规模基因突变，着实让人惊讶。
反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫
英国埃克塞特大学的研究人员发现，一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时，首先削弱细菌的防御力，然后再杀死细菌。 这一发现是一个关键性突破，它将有助于改善噬菌体疗法，治疗危机生命的细菌感染。 细菌有防御系统，例如众所周知的CRISPR-Cas，以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样，噬菌
CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究
能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统，作为第三代基因编辑技术，它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制
想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言，一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”，即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而，病毒能够反击，利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是，在此之前，
CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统
在4月20日《自然》（Nature）杂志上的一篇新研究论文中，科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节，这为实现其他的基因编辑应用，如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
安捷伦推出CRISPR－激活和干扰－(CRISPR－a/i)－的混合文库
安捷伦通过基于 CRISPR 的产品扩展了 SureGuide 产品系列，从而加速疾病研究 基于 CRISPR 的全新转录激活和干扰 (a/i) 文库 2017年10月20日，北京——安捷伦科技公司（纽约证交所： A）今日宣布首次将 SureGuide 混合 CRISPR 文库扩展到功能基因
吴志坚发布CRISPR重要成果：CRISPR敲除治疗疾病
美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果：他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件，成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上，文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究
北大教授用CRISPR技术定点改造水稻基因
长期以来，科学家们一直想按照人类的设计定点改造特定基因以提高水稻的产量和质量，但定点基因改造技术在水稻等植物中一直没有突破。 CRISPR-Cas 系统定点突变水稻基因 北京大学生命科学学院的瞿礼嘉教授实验室利用最新的CRISPR-Cas系统成功地实现了对水稻特定基因的定点突变，效率
基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型
自闭症是一种严重的神经发育性疾病，目前中国自闭症患者已超1000万，且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。 DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0 近日，中国科学院深圳先进