将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果于2019年3月25日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Highly efficient therapeutic gene editing of human hematopoietic stem cells”。论文通讯作者为Daniel Bauer博士，论文第一作者为Yuxuan Wu和Jing Zeng。图片来自Daniel Bauer/Boston Children's Hospital。 这项新的研究发现这些经过基因编辑的造血......阅读全文
将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之
CRISPRCas9奋战血红蛋白病：造血干细胞富集
血红蛋白病是由遗传因素导致的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常引起的疾病。原位修复患者体内的基因突变，是从根本上治愈血红蛋白病的手段。但是受制于修复效率和安全性，这种方法通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达，是相对容易实现的策略，能够在不同程度上
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea（羟基脲），该药物只能用来缓解症状，并不能治愈该疾病。 斯坦福大学医学院的研究团队利用CRI
Nature公布CRISPR最新研究突破：修复遗传病细胞
镰状细胞病（Sickle Cell Disease）是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病，因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名，在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物，百年来唯一获批的药物仅有一个，这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。 斯坦福大学医学院的研究人员利
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干细胞－有效治疗急性髓性白血病
近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干细胞－有效治疗急性髓性白血病
近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成
Tessera公布其基因书写平台最新数据，高效纠正多种难治性罕见病的基因突变
Tessera Therapeutics 是由著名风险投资机构 Flagship 投资的生物技术公司，此前已完成超5亿美元融资，其开创了一种称为“Gene Writing”（基因书写）的新型基因技术平台，该技术平台可以将任何碱基对修改为其他碱基对，也可以删除或插入小的 DNA 片段，还可以将完整
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
β地中海贫血治疗新策略——CRISPRCas12a基因编辑
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地
历史性时刻到来！全球首个CRISPR基因编辑疗法获批上市
自11月16日至发稿时间，瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics股价股价持续上涨，成为了市场关注的焦点。原因是CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获得了英国药品和健康产品管理局（MHRA）的有条件上市
CRISPR/Cas9再立新功：减少细胞死亡，增加胰岛素分泌
生物通报道：糖尿病是一种以血糖升高为特征的代谢性疾病。当机体无法生产足够的胰岛素或者对胰岛素产生抵抗的时候，就会出现二型糖尿病。家族病史和不健康的生活方式，会提高二型糖尿病的患病风险。近年来全球二型糖尿病患者的人数急剧攀升，我国的糖尿病发病自2000年以来也进入了快速增长期。 Lund大学的研
Cell子刊：CRISPR挖出大量抗癌靶标
白血病是一种造血系统的恶性肿瘤，俗称“血癌”。急性髓性白血病AML是比较常见的一种白血病，现有治疗药物在临床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术，并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports
Nature－Medicine：全基因组CRISPR筛选找到“癌中之王”薄弱环节
胰腺癌生长快而且转移率高，是一种非常致命的恶性疾病，被称为“癌中之王”。胰腺导管腺癌（PDA）是胰腺癌的一个主要类型，它拥有抵御化疗的物理屏障，能诱导多种免疫抑制。多伦多大学的研究人员最近通过全基因组CRISPR–Cas9筛选找到了PDAC细胞的弱点，这项研究于十一月二十一日发表在Nature
张锋Nature发布CRISPR新成果
波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》（Nature）杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu
Cell：CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知，线粒体是我们细胞中的发电厂，它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量，捕获三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞，包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
CRISPR让肿瘤细胞自我抑制
近日，一项新研究发现，CRISPR-Cas9基因组编辑系统能将一个促进小鼠肿瘤生长的细胞信号转变为缩小肿瘤的信号。相关论文9月5日在线发表于《自然—方法》期刊。 真核细胞（包括植物和动物细胞）的存活和凋亡由它们收到的调控其基因表达的信号决定。在这一实验中，深圳大学第一附属医院刘宇辰及同事使用了
Nature－Medicine：β地贫CRISPR基因治疗最新进展
Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文，将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞（贫血）病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞，加上今年1月他们在《Blood》发表的报告，该方法克服了先前的技术挑战，可
镰状细胞病的相关介绍
一类遗传性疾病﹐异常血红蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因红细胞呈镰刀状而得名。最初见于非洲恶性疟疾流行区的黑人中。HbS杂合子对恶性疟疾具有保护性﹐单核吞噬系统将镰状细胞连同疟原虫一起清除﹐疟疾不治自愈﹐使HbS杂合子患者得以生存。此病在非洲多见﹐目前美国也不少。镰状细胞病可分为HbS纯合子的镰
镰状细胞病的临床特点
(1)纯合子型镰状细胞病：有不同程度的溶血性贫血，轻度黄疸，血管闭塞危象为其突出表现，常在躯干及四肢处剧烈疼痛，包括内脏，骨，关节及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死为多见，感染，脱水，缺氧及酸中毒为其诱因，内脏及脑血管梗死则出现相应的症状和体征。 (2)杂合子型镰状细胞病：平常无症状
Nature－Genetics发表重要成果－CRISPR让番茄更快开花结果
生物通报道：冷泉港实验室（CSHL）的研究团队通过CRISPR基因编辑技术成功使番茄的开花和成熟时间提前了两周多，并且拓展了这种重要农作物的种植范围。这项研究于十二月六日发表在Nature Genetics杂志上。 “我们展示了CRISPR快速提升农作物性状的强大能力，” CSHL副教授Zac
金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法－从科研突破到商业落地仅用十年
美国食品药品监督管理局官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。 值得一提的是，CR
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家，突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院，“我总是不得不从零开始，亲自构建新的实验室，”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
NatureMethods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术―― CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Micha
“基因魔剪”CRISPRCas9首批临床试验拟定明年在欧美进行
《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道，对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似无止境，预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。图片来源于网络 过去几年，CRISPR发展速度惊人，各公司纷纷将
又一款全球首创基因编辑疗法在英国获批上市，国内多家企业布局
英国药品和保健品管理局日前披露，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，有条件批准美国福泰制药（Vertex Phamaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑疗法Exa-cel（商品名“Casgevy”）上市，用于治疗12岁