出生前治疗肺部疾病CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传治疗
费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术，在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中，一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡，相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上，这项概念验证性研究表明，子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺部疾病的很有前途的治疗新方法。图片来源： Science Translational Medicine “发育中的胎儿有许多先天属性，这使得它成为治疗基因编辑的一个有吸引力的受体，”该研究的共同领导者William H. Peranteau博士说道，他是CHOP胎儿研究中心的研究员，也是CHOP胎儿诊断和治疗中心的儿科和胎儿外科医生。“此外，基因编辑在妊娠中晚期(即出生前)以及不可逆病理过程中治愈或减轻疾病的能力是非常令人兴奋的。这对于影响肺的疾病来说尤其如此，因为在刚出生时肺的功能相......阅读全文
出生前治疗肺部疾病－CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传治疗
费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术，在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中，一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡，相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上，这项概念验
遗传学大牛用CRISPR/Cas识别SNPs
随着基因组编辑系统的发展，没有什么比CRISPR/Cas更简单的了。然而，在实践中，将该系统限定于预期的位点可能是具有挑战性的，尤其是两个或两个以上的位点只有一个单碱基差异的情况。哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的Benjamin Pruitt指出：“Cas9是杂乱的。在许多情况下，它将高效地
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家，突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院，“我总是不得不从零开始，亲自构建新的实验室，”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
NatureMethods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术―― CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Micha
遗传学大牛Nature－Methods发布CRISPR重要成果
CRISPR-Cas9系统使得研究人员能够编辑许多生物体和细胞类型的DNA序列。然而，科学家们也日益认识到可以利用它来激活基因的表达。为此，他们构建出了大量可激活Cas9蛋白的合成基因来研究基因功能或在潜在的治疗方法中弥补不充足的基因表达。 哈佛大学Wyss生物启发工程研究所核心教员、系统生物
西南大学将CRISPR用于鱼类遗传学研究
与哺乳动物不同的是，鱼类的性别决定基因在物种之间有所差异，但是，是否有一个共同的分子通路调节着硬骨鱼的 性腺性别决定，目前尚不明确。十一月二十日，来自西南大学、日本爱媛大学和美国马里兰大学研究人员，在国际著名遗传学期刊《PLOS Genetics》发表题为“A Tandem Duplicate
武大、复旦等单位用CRISPR治疗遗传疾病
PRKAG2心脏综合征是由PRKAG2基因突变造成的常染色体显性遗传疾病，包括家族性心室预激、传导系统病变及心肌肥厚，患者往往会出现室性心动过速和进程性心力衰竭。PRKAG2心脏综合征很难治疗，需要进行心脏移植。 武汉大学、中科院和复旦大学的研究人员建立了PRKAG2心脏综合征小鼠模型，并通过
三篇Science文章：利用CRISPR治疗遗传疾病
在2015年12月31日的《科学》（Science）上，三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了
Nature－Methods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术—— CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。 这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Mi
CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（一）
张锋实验室的一位研究生：Winston Yan的项目就是利用CRISPR-Cas9基因组编辑系统的一个突变来敲除调控小鼠胆固醇的基因。“最终的目的是为治疗应用铺平道路，”Yan说，他最近完成了他的研究生工作，同时也第一次遇到CRISPR脱靶效应的问题。 CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基
反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫
英国埃克塞特大学的研究人员发现，一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时，首先削弱细菌的防御力，然后再杀死细菌。 这一发现是一个关键性突破，它将有助于改善噬菌体疗法，治疗危机生命的细菌感染。 细菌有防御系统，例如众所周知的CRISPR-Cas，以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样，噬菌
CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究
能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统，作为第三代基因编辑技术，它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制
想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言，一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”，即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而，病毒能够反击，利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是，在此之前，
CRISPR先驱Nature解析新一代CRISPR系统
在4月20日《自然》（Nature）杂志上的一篇新研究论文中，科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节，这为实现其他的基因编辑应用，如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
著名遗传学家：用CRISPR重塑基因组
美国国家科学院院刊PNAS杂志上发表的一项研究显示，用CRISPR/Cas9修饰垃圾DNA中的一个碱基，会改变基因组大量片段的折叠方式。这意味着CRISPR/Cas9有望用于治疗以基因组错误折叠为特征的疾病。 “实施靶向性手术可以重塑人类基因组，精确控制其折叠形式，”文章的通讯作者，Baylo
Nature公布CRISPR最新研究突破：修复遗传病细胞
镰状细胞病（Sickle Cell Disease）是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病，因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名，在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物，百年来唯一获批的药物仅有一个，这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。 斯坦福大学医学院的研究人员利
遗传学大牛访谈：CRISPR系统的机遇和问题
目前，一种新的革命性的基因组编辑工具，为基因工程开辟了新的途径。它就是规律成簇间隔短回文重复（CRISPR）和CRISPR相关（Cas）9系统。 一般而言，CRISPR-Cas系统一直在古菌和细菌中进化，作为它们适应性免疫机制的一部分。该系统的机制方面可以在文献中找到。在这些生物中发现的3种
华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明，一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病，可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。延伸阅读：用CRISPR制备视网膜神经细胞。 Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组，专注于遗传性视网
安捷伦推出CRISPR－激活和干扰－(CRISPR－a/i)－的混合文库
安捷伦通过基于 CRISPR 的产品扩展了 SureGuide 产品系列，从而加速疾病研究 基于 CRISPR 的全新转录激活和干扰 (a/i) 文库 2017年10月20日，北京——安捷伦科技公司（纽约证交所： A）今日宣布首次将 SureGuide 混合 CRISPR 文库扩展到功能基因
吴志坚发布CRISPR重要成果：CRISPR敲除治疗疾病
美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果：他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件，成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上，文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究
《Nature》子刊巧妙运用CRISPRCas9诱导遗传伤疤
每一本生物学教材都指出，细胞是生命的基石。但是直到最近几年，科学家们才开始了解细胞的多样性。图片来源于网络 RNA测序等技术揭示单个细胞的基因表达，通过类似的表达谱，所有细胞得以被系统地排列。“无论什么时候，当我们用这类技术探索器官或有机体时，我们不仅看到了熟悉的细胞类型，而且总能发现未知和罕
Sci－Adv：Crispr基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
CRISPRCas9靶向突变－探索眉毛浓密的遗传机制
眉毛浓密与遗传密切相关，但是相关研究却比较少，来自中科院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）计算生物学研究所汪的一组研究人员发表了题为Genome-wide Association Studies and CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Identify R
“希望之光”——CRISPR技术
2020年4月17日早晨，“STAT”网站发布了一篇新闻报道，该报道指出科学家正在测试将CRISPR技术应用于新冠肺炎的快速检测。作为近几年大热的一个全新的基因编辑技术，CRISPR与中国也颇有渊源。拥有“CRISPR之父”之称的著名科学家张锋是出生于中国河北石家庄的华裔科学家，更是当今最受关注的华
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
CRISPR大战落下帷幕
美国ZL局审查与上诉委员会近日就CRISPRZL纠纷作出裁决，麻省理工学院和哈佛大学共同创建的布罗德研究所可继续保有此前获批的“基因剪刀”技术ZL。这意味着这场价值数十亿美元的ZL案纠纷以张锋一方获胜暂告一段落。CRISPR技术先驱（从左到右）：George Church、Jennifer Do
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa