陈子江团队人源分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑！
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome Biology杂志发表题为“Human cleaving embryosenable robust homozygotic nucleotide substitutions by base editors”的文章，该文章提出了人源分裂期胚胎实现了高效的单碱基编辑。 另外，2019年3月14号，山东大学齐鲁医学院陈子江团队再次在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，IF=79）上发表题为BRCA2 in Ovarian Development and Function的文章。该研究在中国患者身上发现肿瘤易感基因BRCA2突......阅读全文
陈子江团队－人源分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑！
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
方兴未艾：单碱基基因编辑技术
近一年多来，全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果，而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日，来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
单碱基基因编辑技术之工具篇
今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
Nature子刊：DNA碱基编辑新方法
10月，国际知名学术期刊《自然-方法（Nature Methods）》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic diver
Nature子刊：DNA碱基编辑新方法
10月，国际知名学术期刊《自然-方法（Nature Methods）》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic div
Nature子刊|碱基编辑器新拓展
作为Cas9核酸酶的进化祖先，IscB蛋白作为紧凑RNA引导的DNA内切酶和缺口酶，使其成为碱基编辑的强有力候选者。然而，目标范围狭窄限制了IscB系统的应用;因此，有必要找到更多识别不同靶邻基序(TAMs)的IscB。2024年8月15日，辉大基因张海南、李彤、复旦大学黄锦海、中科院脑科学与智能技
天津工生所实现单窗口碱基编辑
碱基编辑器主要有3种类型：胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶碱基编辑器（Glycosylase base editor，GBE），它们在不需要DNA双链断裂和编辑模板的情况下可分别
单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型
5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中，实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着，只需单次注射，便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达，其为心血管疾病的预防提供了全新的思路，并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂
作物基因组单碱基编辑方法研究取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
单碱基基因编辑系统，基因治疗又一利器
TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（
科学家开发新型RNA单碱基编辑工具AMBER
中国科学院上海药物研究所研究员郝沛团队和中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员李轩团队合作，开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具AMBER，并在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑，为基于RNA编辑的遗传病治疗策略开拓了新技术路径，同时进一步丰富了RNA编辑工具库
人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展
5月23日，Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医
遗传发育所－个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
单碱基修复基因编辑公司Beam获8700万美元A轮支持
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具
单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗
单碱基编辑系统在植物中建立mRNA剪接操控新方法
mRNA前体的剪接是高等生物体内基因转录后加工的重要过程，传统mRNA的剪接遵循“GU-AG”法则，即主要剪接体包含三个保守的剪接位点，即位于内含子5’端的“GU”、3’端的“AG”和靠近3’端的分支点“A”。剪接体通过选择一种或多种剪接位点可将mRNA前体加工为一种或多种成熟的mRNA，即组成
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
《Nature》子刊：新CRISPR技术－轻松实现单碱基精确基因敲除
CRISPR-Cas9系统为研究者提供了精准编辑DNA的技术手段，如今，研究人员又利用它开发出了靶向酿酒酵母（S. cerevisiae）单基因的技术，研究人员通过删除DNA序列中1个碱基即可关闭基因。这种基因组级别的生物工程与传统的靶向单个基因或有限数量基因的策略相比，未来将更方便研究者独立研
遗传发育所在作物基因组单碱基编辑方法研究中取得进展
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应
2016年，David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1（能催化C脱氨基变成U，而U在DNA复制过程中会被识别成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复）的单碱基编辑工具（BE3）首次实现可以在不引入DNA双链断裂
中国农科院植保所成功开发水稻单碱基编辑升级系统
近日，中国农业科学院植物保护研究所（以下简称植保所）周焕斌团队在国际著名期刊《分子植物》上发表了题为《利用CRISPR/Cas9引导的人源AID（胞嘧啶脱氨酶）蛋白在水稻中进行高效靶标基因的单碱基替换技术》（影响因子8.827）的论文，优化和扩展了水稻中靶标基因单碱基定向替换技术及其应用范围。
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。