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GSK联手CRISPR创始人,加速新药研发

CRISPR作为目前最先进的基因编辑工具,除了应用于肿瘤治疗、辅助生殖领域等临床医学领域之外,新药开发领域是否也能开创性地使用这一先进技术?这是Hal Barron博士自2018年加入GSK担任研发部总裁后一直在谋划的事情。 2018年,GSK与消费者基因检测先驱公司23andMe“牵手”成功,达成为期4年的研发合作,GSK利用23andMe的基因组和表型数据库,寻找创新药物靶点,并且发现适合加入临床试验的患者。这便是技术战略的起点。 而在今年,Hal Barron又更进一步地推动了这一战略进展——与两位“CRISPR先驱”Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士携手,达成一项为期五年价值6700万美元的合作项目,旨在建立一个最先进的CRISPR技术实验室,即基因组学研究实验室(LGR),致力于探索基因突变如何引发疾病,并进一步开发利用CRISPR技术来加速新药的发现。 新的基因组学研......阅读全文

Nature长文聚焦:低调的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier

  如今在CRISPR领域,张锋、Jennifer Doudna两位科学家的名字想必大家都不会陌生;不管是因为学术领域的突出成就、商业上的你追我赶,还是专利方面的针锋相对,他们都已成为这一领域的焦点人物。  相比而言,另一位CRISPR先驱者、一直在各大奖项中与Jennifer Doudna“绑”在

600多个新癌症基因靶点 CRISPR-Cas9助力靶向药开发

  在癌症治疗研究中,科学家和制药公司一直在努力探索新的靶向疗法,选择性地杀死癌细胞,使健康组织不受伤害。目前,新靶向药物研发非常困难。一个靶向药物的研发成本约为1~2亿美元,但大约90%的药物在开发过程中失败。因此,在该过程开始时选择良好的药物靶点被视为药物研发最重要的部分。  为了提高药物研发效

低调的“CRISPR女神”Emmanuelle Charpentier

  5月17日,据拜耳(Bayer)官网消息,公司与ERS Genomics签订了专利许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR三大先驱之一的Emmanuelle Charpentier博士获得的CRISPR-Cas9基础的专利权。值得注意的是,这其实是拜耳与Charpentier达成的第

2016年基因编辑市场将达6.08亿美元!“大玩家”都有谁?

  近几年,“魔剪”CRISPR已成为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具。上周,GEN网站发表了题为“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom”的报道,分析了近几年的基因编辑市场。文章称,2016年,基因编辑市场将达6.08亿美

新癌症药物靶点加速精准医学发展

  研究人员利用CRISPR技术捣毁了30种癌症类型的300多种癌症模型的每个基因,并发现了数千种对癌症生存至关重要的关键基因。  这是此类型研究中规模最大的一个,研究成员来自威康桑格研究所和Open Targets,他们随后开发了一个新系统,对600个药物目标进行优先级排序,以展示最有希望发展为治

MIT:2016年,基因治疗有哪些大作为?

  基因治疗(gene therapy)是通过各种手段修复缺陷基因,以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常,科学家们以病毒作为载体,将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞,从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。  早在1990年,基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1

2016:关于基因治疗你需要知道的一切

  对于一些幸运的病人来说,2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来,基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望,2016年,基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲,但是基因治疗却

默克2019财报:收入162亿欧元增8.9% 生命科学68.6亿

分析测试百科网讯,默克集团(MerckGroup)近日发布2019年度财报,默克公司实现了所有财务目标,2019财年实现盈利增长,同时在执行其战略方面取得重大进展。2019财年,默克公司的净销售额为161.52亿欧元,比2018年148.36亿欧元增长8.9%,有机增长5.3%,这一增长主要得益于汇

基因融合或许成为重要药物靶点

  基因融合(Fusion gene),由两个不同的基因异常结合而引起的,在癌症的发生过程中起着重要的作用。通常,它们被用作为预测特定癌症患者药物反应以及预后的诊断工具,以评估患者的最佳治疗结果。它们也是一些最新癌症治疗的重要药物靶点。  到目前为止,研究人员已经确定了大约20,000个基因融合,但

浅谈基因治疗药物市场展望(二)

肿瘤耐药基因治疗:化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一,然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感,最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点,耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后,对非同类

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

  基因治疗(genetherapy):指用(正常或野生型)基因导入人体的细胞,使其发挥生物学效应,从而达到治疗疾病目的的技术方法。   基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大

生物技术产业五大趋势预测 巨头继续重组研发

  在生物技术领域,预测未来趋势是很难的一件事。药物研究的风险无处不在,行内人士常说,如果整个医药产业市场得了感冒,那么生物技术产业就会昏迷。但反过来,如果整体市场有了一丝春风,生物技术产业将会扬帆前进。明年这一领域将延续今年的趋势,当药企巨头继续为销售下滑发愁时,许多生物技术公司却踌躇满志地在新药

BioWeek一周资讯回顾:糖尿病能像疯牛病一样传播?

  这一周8月3日,韩春雨,撤稿了!Science封面颠覆认知!破解世纪之谜:首次揭秘人类活细胞中的DNA结构;打破常识!每周饮酒3到4次,降低糖尿病风险;国内首个宫颈癌疫苗正式上市!各社区医院可提供接种;专访胡光辉博士:首个DNA APP Store上线,或颠覆传统健康管理模式……更多资讯,请跟随

FiercePharma:生物制药界最杰出的15位女性出炉

  性别本不应该作为一种区分领导者的标签,但是现实世界中的职场环境里,性别不平等现象依然严重,尤其是在生物医药行业,男性主导的特征更为明显。而如今,女性领导人越来越多地占到公司领导团队的前排,指点江山。犹记得再鼎医药的杜莹女士去年上榜了FiercePharma“生物制药界的15位最杰出女性”榜单的N

AAV基因治疗的应用研究

  所谓基因治疗,就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中,借此替换缺失和功能异常的基因,最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案,但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻,无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日,全球制药巨头葛兰素

基因治疗的国内外研究进展

  1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入  美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月,美国国家卫生研究院(NIH)资助2500万美元,用于传染性疾病(疟疾和流感)的基因治疗研究。2015年底,美国白宫发布《美国创新新战略》,明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略,未来10年将

汤森路透BioWorld:十大制药新闻

  2014年之于生物制药产业,仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术,都为这一年添上了浓墨重彩。近日,BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中,西非的埃博拉疫情高踞榜首。  1.埃博拉疫情

AAV基因治疗的应用研究(一)

GSK获批,基因治疗曙光来临所谓基因治疗,就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中,借此替换缺失和功能异常的基因,最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案,但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻,无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2

2016世界艾滋病日:过去十年间最受瞩目的艾滋研究成果

12月1日是第29个“世界艾滋病日”,从2011年开始,世界艾滋病日的主题都一直是Getting to Zero――零感染,零歧视和零死亡。要实现这一点并不容易,近年来艾滋病患者人数的持续增加,以及00后患者的不断增多告诉我们,这条道路还很漫长,不过在过去十年间,科学家们取得了许多重要的成果,让我们

罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临

2018年年初,6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章,回顾了近50年来基因疗法的发展,并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批, 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在

透过基金看热点:上百份肿瘤干细胞项目

  国家自然科学基金委员会公布了2015年国家自然科学基金申请项目评审结果,其中面上项目16709项、重点项目624项、创新研究群体项目38项、优秀青年科学基金项目400项、青年科学基金项目16155项、地区科学基金项目2829项、海外及港澳学者合作研究基金项目136项、重点国际(地区)合作研究项目

2017全球药市前瞻:7大畅销药受竞争威胁

  EvaluatePharma最新发布了2017年全球制药业前瞻报告,以下几点值得关注:  ● 辉瑞(Pfizer)依旧牢牢占据制药行业老大地位,2017年其全球处方药与OTC的销售额预计接近500亿美元;  ● 阿达木单抗(Humira)还是全球最畅销药物;  ● 罗氏(Roche)与赛诺菲(S

类器官常用小分子及应用文献汇总

小分子(small molecules)是指分子量小于1000道尔顿(尤其小于400道尔顿),并具有生物学功能的化合物。此类化合物与细胞因子和蛋白不同,其可直接穿过细胞膜进入细胞,进而发挥相应的功能,适用于各种属的细胞。小分子化合物的作用靶点众多,已广泛应用于干细胞,类器官,免疫学,神经生物

“追捕”艾滋病毒 五十年探寻“隐秘的角落”

 “性感染的最小年龄才13岁,最大的86岁。” 提到这两个数字,北京佑安医院感染中心性病艾滋病门诊主任孙丽君神情黯然。 13岁,花样年华;86岁,耄耋老者。他们本不应该被艾滋病毒“俘获”,更不可思议的是通过性行为。 也许有人认为这只是两个极端的个例。但中国疾病预防控制中心性病艾

7大畅销药受竞争威胁 梯瓦挺进药企Top10

  近日,EvaluatePharma发布了全新的2017年全球制药业前瞻报。其中2017年全球畅销药Top10榜单中出现新面孔,生物类似药威胁着7大畅销药。  以下几点值得关注:  辉瑞(Pfizer)依旧牢牢占据制药行业老大地位,2017年其全球处方药与OTC的销售额预计接近500亿美元;  阿