Chimerix签署6亿美元协议获CX01独家权利,一线治疗AML达89%
Chimerix是一家临床阶段的生物制药公司,致力于加速对癌症及其他重大疾病患者生活有显著影响的创新药物开发。近日,该公司宣布与Cantex制药公司就抗癌药CX-01达成了一项全球独家许可协议。Chimerix公司计划迅速推进CX-01至III期临床开发,在2020年年中启动一线治疗急性髓性白血病(AML)的III期注册研究。在II期临床研究中,与标准化疗相比,CX-01联合标准化疗获得了令人信服的完全缓解率、无事件生存期、总生存期数据。 根据协议条款,Chimerix公司拥有开发和商业化CX-01的全球独家权利,该公司计划将向Cantex支付一笔3000万美元的预付款,并向Cantex公司发行了1000万股Chimerix普通股。Cantex有资格获得高达5.875亿美元的监管和商业里程碑付款,以及起步10%的分层特许权使用费。 CD-01是从低抗凝活性的普通肝素衍生而来的一种新化学实体药物。CX-01靶向对AML母细......阅读全文
小儿急性髓样白血病的检查
血象 贫血和血小板减少极其常见(占75%~90%)半数AML患者白细胞数增高,多在10109/L~100109/L之间,20%的病例甚至100109/L。部分患者白细胞数可正常,少数病人(常为M3型或老年病例)白细胞数4.0109/L。80%患者血红蛋白低于正常值,甚至出现严重贫血,网织红细胞
也许并不需要药神!Nature最新发现预测白血病的新方法
对于大热电影《我不是药神》,网友们除了关注源自真实案例的故事情节外,围绕白血病药物,和治疗方面的讨论也愈演愈烈。慢粒白血病可能发生在任何年龄段,但是如果能有一种方法,预测白血病的患病风险,防范于未然,那就再好不过了。 近期一个国际研究小组发现患有急性髓性白血病(AML)的患者在发病之前,血液中
世界卫生组织髓系肿瘤急性体系白血病分型有关标准和...
世界卫生组织髓系肿瘤急性体系白血病分型有关标准和细则世界卫生组织(WHO)新分类将髓系肿瘤分为骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓增生异常-MPD(MDS-MPD),骨髓增生异常综合征(MDS)以及急性体系白血病(AML)四大类疾病。这一分类是以独立的疾病为基础,反映了造血组织肿瘤分型的最新进展并突出分子
费城染色体阴性急性髓系白血病复发后出现费城染色体...
费城染色体阴性急性髓系白血病复发后出现费城染色体病例报告费城染色体由9号和22号染色体易位形成特 征性Ph染色体和具有酪氨酸激酶活性的 BCR - ABL融合蛋白,是慢性粒细胞白血病的重要细胞 遗传学标志。此外,Ph染色体也常见于高危急性 淋巴细胞白血病。急性髓系白血病(acute myelo
提前10年预测白血病,可能性几何?
“早发现、早诊断、早治疗”,被认为是人类对抗癌症最有效的方式。问题是:我们究竟能“早”到什么程度?日前,一支国际研究团队在《自然》杂志上发表了一篇引人注目的论文。光看题目就很震撼:《对健康个体急性髓系白血病风险的预测》。图片来源于网络 假设老王于2018年确诊急性髓系白血病,那么时光倒流到20
提前10年预测白血病,可能性几何?
“早发现、早诊断、早治疗”,被认为是人类对抗癌症最有效的方式。问题是:我们究竟能“早”到什么程度?日前,一支国际研究团队在《自然》杂志上发表了一篇引人注目的论文。光看题目就很震撼:《对健康个体急性髓系白血病风险的预测》。 假设老王于2018年确诊急性髓系白血病,那么时光倒流到2008年,他
急性髓细胞白血病的发病机制
1.染色体异常 AML的染色体异常,像急性淋巴细胞白血病一样,可分为2大类:①染色体结构异常,如染色体结构中某一部分缺失(del)、重复(dup)、倒位(inv),或两个染色体中的某一结构(基因)断裂,相互易位(t),形成融合基因;②染色体数量的改变,如某一染色体的长臂或短臂缺失(-p,-q),
Nature子刊:科学家在Y染色体上找到白血病抑制基因
来自Wellcome Sanger研究所和剑桥大学的科学家们发现了男性Y染色体上第一个针对白血病的保护基因,可以抑制急性髓细胞性白血病(AML)和其他癌症的发生。 这项研究以题为“UTX-mediated enhancer and chromatin remodeling suppresses
陈赛娟院士新文章:白血病的治疗新策略
上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟(Saijuan Chen)院士及同事们,近日在《Frontiers of Medicine》杂志上发表了一篇重要的综述文章,指出突变的DNA甲基化调控因子赋予了造血干细胞白血病前期干细胞(preleukemic stem cell,pre-LSCs)特性,是白
陈赛娟院士新文章:白血病的治疗新策略
上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟(Saijuan Chen)院士及同事们,近日在《Frontiers of Medicine》杂志上发表了一篇重要的综述文章,指出突变的DNA甲基化调控因子赋予了造血干细胞白血病前期干细胞(preleukemic stem cell,pre-LSCs)特性,是白
靶向作用白血病干细胞或有望根治预后较差的白血病
一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中,来自澳大利亚儿童癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现了一种新型改进型的方法来治疗急性髓性白血病(AML, acute myeloid leukaemia)。 与急性淋巴细胞白血病(ALL,一种最常见的儿童癌症)不同的是,急性髓性白血病非
关于儿童急性非淋巴细胞性白血病的病因分析
1.病因 儿童白血病的病因尚不明了,可能的发病因素包括以下几方面。 (1)理化因素:迄今为止,虽有大量有关环境因素与白血病发病相关性的研究,但确定的相关因素只有电离辐射。如苯和电离辐射的暴露与AML 发病有关,但能明确的个体致病因素仅占发病数中的极少部分。 (2)病毒:尚未证实与AML 发病
关于儿童急性非淋巴细胞性白血病的病因
1.病因 儿童白血病的病因尚不明了,可能的发病因素包括以下几方面。 (1)理化因素:迄今为止,虽有大量有关环境因素与白血病发病相关性的研究,但确定的相关因素只有电离辐射。如苯和电离辐射的暴露与AML 发病有关,但能明确的个体致病因素仅占发病数中的极少部分。 (2)病毒:尚未证实与AML 发病
白血病分型的若干进展及认识(一)
近10 年来白血病分类分型诊断日益完善,但有些借鉴国外的标准介绍有不全之处,尤其是形态学。便于更深地理解和应用,我们就此结合进展和认识作一综述。一、FAB急性髓细胞白血病(AML)分型当前白血病分型趋向形态学、免疫学、遗传学和分子生物学(MICM)的互补印证和发展。但形态学检验仍为根本性手段,但细胞
新诊断突变急性髓系白血病患者迎来新曙光
急性髓系白血病(AML)诊疗领域又迎来好消息,更多的AML患者有望从创新靶向药治疗中获益。 2021年8月2日,一项旨在评估同类首创靶向药物艾伏尼布(ivosidenib)联合化疗药物阿扎胞苷在不符合强化化疗条件的新诊断AML病患者中的疗效和安全性的全球III期研究由于获得明确的积极疗效和安全
小儿急性髓样白血病的发病原因
可能的发病因素包括以下几方面。 可能导致发生儿童白血病的因素包括遗传、环境、病毒感染、免疫缺陷因素,但对每一个白血病患儿来说常不能确定其个体的致病原因。 (1)环境因素: 辐射因素:接受X线诊断与治疗、32P治疗、原子弹爆炸的人群白血病发生率高。二次世界大战时日本发生原子弹爆炸后,当地白血
发现SMARCA5蛋白促进急性髓系白血病发生发展的机制
5月21日,中国科学院上海营养与健康研究所王兰研究组在《发育细胞》(Developmental Cell)上在线发表了题为SMARCA5 reprograms AKR1B1-mediated fructose metabolism to control leukemogenesis的研究论文。
Cell-Rep:科学家开发出治疗白血病的新型靶向疗法
近日,来自迈阿密米勒医学院的研究人员通过研究发现了一种可以阻断急性骨髓性白血病(AML)发展的新型技术,相关研究成果刊登于国际著名杂志Cell Reports上。 文章中,研究者Stephen D. Nimer博士表示,AML是一种致死性的血源性癌症,我们通过研究发现,阻断一种名为
靶定癌症干细胞来治疗白血病
急性髓系白血病(AML)是一种侵袭性的血液系统肿瘤,它会突然出现,并迅速发展,且预后较差。现有的AML治疗方法,伴有严重的副作用。约四分之三的患者会在治疗后的短时间内发生复发,5年生存率仅为24%。最近在《Leukemia》发表的一项研究指出,一种抗体药物——可靶定肿瘤干细胞上的一个表面标记,可
急性白血病的“照妖镜”?流式细胞术来帮你
流式细胞术(FCM)是一门综合性的细胞分析和分选技术,综合了光学、电子学、细胞化学、流体力学、细胞免疫学、激光和计算机等多门学科和技术。应用流式细胞仪,可以快速测定单个细胞的荧光、光散射或光吸收等生物学性质,定量反映细胞大小、膜受体和表面抗原等许多重要参数。本文主要介绍在急性白血病(AL)诊断中的
关于儿童急性非淋巴细胞性白血病的描述介绍
白血病是一种干细胞或克罗恩病,即由一个干细胞发生恶性变引起的疾病,白血病细胞来源于一个突变的异常干细胞,白血病细胞增殖失控,分化成熟能力丧失。由于其增殖与分化过程失衡,致使白血病细胞在骨髓中大量聚积,骨髓压力增加,窦样隙屏障可能被破裂,使各阶段不成熟的细胞进入血液。白血病细胞离开血管进入组织也不
Nature子刊:一种白血病的基因组景观图
最近,来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划(PCGP)的一个国际研究团队,已绘制了核心结合因子急性髓系白血病(CBF-AML)的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志
Nature子刊:一种白血病的基因组景观图
最近,来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划(PCGP)的一个国际研究团队,已绘制了核心结合因子急性髓系白血病(CBF-AML)的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志上。
Cancer-Cell:癌细胞可以高效代谢果糖
上海交大附属第六人民医院转化医学中心贾伟教授课题组在与上海血液学研究所陈赛娟教授课题组的合作研究中发现,急性髓细胞白血病(AML)细胞具有极强的果糖代谢能力,而活跃的果糖代谢促进白血病的恶性进展。这项研究于2016年10月13日在线发表于癌症研究领域顶级学术期刊Cancer Cell杂志,研究论
治疗白血病的廉价药物
最近,由Karolinska Institutet和SciLifeLab进行的小鼠和人类血细胞研究结果表明:一类常见且便宜的药物可用于抵消急性髓细胞性白血病(AML)患者的治疗耐受性。相关结果发表在《EMBO Molecular Medicine》杂志上。研究人员现在将启动一项临床研究,以测试患
6:1!辉瑞抗体偶联药物Mylotarg有望重新上市
7月11日,辉瑞宣布FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)以6:1的投票结果对Mylotarg治疗新确诊CD33+急性髓性白血病(AML)患者的ALFA-0701研究的风险获益结果表示认可。FDA将在9月份依据ODAC的意见作出最终审批结果。 Mylotarg是全球首个上市的抗体偶联药物,2
白血病新疗法Venclexta获FDA加速批准
值得一提的是,FDA今日同时批准辉瑞(Pfizer)的Daurismo(glasdegib)治疗同一患者群。这些AML患者今天喜获两份感恩节大礼。 AML是成人中最常见的恶性白血病,在所有白血病类型中生存率最低。根据美国国家癌症研究所(NCI)统计,在2018年大约19520名患者被诊断患有A
E蛋白家族成员E22通过影响AETFC复合体负性调控白血病
2018年12月28日,国际学术期刊《美国国家科学院院刊》(PNAS)在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院王兰研究组与上海交通大学附属瑞金医院孙晓建研究组和美国洛克菲勒大学Robert G. Roeder组的合作研究论文“Different roles of E proteins in t(
概述小儿急性髓性白血病的临床表现
临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现,病情进展迅速,自然病程仅有数周至数月。 1.白血病浸润表现 AML髓外浸润可发生在本病各亚型,常是首发表现。 (1)皮肤浸润M4型、M5型多发生小婴儿伴高白细胞计数、皮肤浸润及伴中枢神经系统白血病(CNSL)。外观呈斑丘疹、结节状或肿块,
白血病复发的根源并不在于白血病干细胞
长期以来,癌症研究人员一直认为急性髓性白血病(AML)的复发是由于一群处于休眠状态并且可能免受靶向分裂细胞的化疗影响的白血病干细胞(LSC)。图片来自Cancer Cell, doi:10.1016/j.ccell.2018.08.007。 然而,在一项新的研究中,加拿大麦克马斯特大学的Mic