Chimerix签署6亿美元协议获CX01独家权利，一线治疗AML达89％
Chimerix是一家临床阶段的生物制药公司，致力于加速对癌症及其他重大疾病患者生活有显著影响的创新药物开发。近日，该公司宣布与Cantex制药公司就抗癌药CX-01达成了一项全球独家许可协议。Chimerix公司计划迅速推进CX-01至III期临床开发，在2020年年中启动一线治疗急性髓性白血病（AML）的III期注册研究。在II期临床研究中，与标准化疗相比，CX-01联合标准化疗获得了令人信服的完全缓解率、无事件生存期、总生存期数据。 根据协议条款，Chimerix公司拥有开发和商业化CX-01的全球独家权利，该公司计划将向Cantex支付一笔3000万美元的预付款，并向Cantex公司发行了1000万股Chimerix普通股。Cantex有资格获得高达5.875亿美元的监管和商业里程碑付款，以及起步10%的分层特许权使用费。 CD-01是从低抗凝活性的普通肝素衍生而来的一种新化学实体药物。CX-01靶向对AML母细......阅读全文
概述小儿急性髓性白血病的临床表现
临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。 1.白血病浸润表现 AML髓外浸润可发生在本病各亚型，常是首发表现。 （1）皮肤浸润M4型、M5型多发生小婴儿伴高白细胞计数、皮肤浸润及伴中枢神经系统白血病（CNSL）。外观呈斑丘疹、结节状或肿块，
解开白血病表型多变之谜－新发现可助力新疗法研发
日前，圣犹大儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）的研究人员在《自然》杂志发表的一项最新研究中，发现了与一种高风险混合表型的急性白血病相关的基因突变。这一研究可能为研发更有效的急性白血病疗法奠定了基础。 这种高风险急性白血病称为混合表
Nature－Medicine：一种用于癌症治疗的新生物标记物
生物通报道：急性髓系白血病（AML）是一类具有大量遗传异常多样性的异质性疾病的统称，由于无法预测这种疾病患者的治疗效果，因此即使只有一些患者才会对化疗产生应答，但所有的患者都会常规进行该项治疗。 来自法兰克福大学的研究人员近期发表了最新成果，发现了一种新的生物标志物能够高精度检测出哪些患者会出
新研究为临床诊断和监测提供依据
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是恶性血液肿瘤，通常因髓系造血干/祖细胞分化受阻引起。AML病程进展迅速、治愈率较低。化疗是AML的治疗方法，可显著减少肿瘤细胞数量，使患者达到缓解，但有一小部分肿瘤细胞残留，可能成为引起疾病复发的种子。虽然基于基因突变的方法
Science子刊：新型药物组合可有效治疗耐药性白血病
急性髓性白血病（AML）的患者或许找到了治疗疾病的希望，近日，刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的一项研究报告中，来自伊丽莎-霍尔研究所(Walter and Eliza Hall Institute)的研究人员通过研究发现了一种新型方法可有效杀灭恶性增
Leukemia 促癌蛋白p300化身抑癌蛋白抑制白血病
近日，来自迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的研究人员发现p300蛋白可以阻止骨髓增生异常综合征（MDS）发展成为急性髓性白血病（AML），p300是一种可以促进DNA乙酰化的蛋白，这项研究发表在Leukemia上。 “失去p300使这些有缺陷的细胞生长并发展成为白血病。”研究资深作者
美国FDA授予MB102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗
白血病融合基因检测的意义
白血病（leukemia）属于造血系统的恶性肿瘤，是一组高度异质性的恶性血液病，其特点为白血病细胞呈现异常增生伴分化成熟障碍。临床出现不同程度的贫血、出血、发热及肝脾、淋巴结肿大，可危及生命。 白血病融合基因（fusion gene），是白血病的分子生物学特异性标志。近年来，由于分
白血病新药获突破性疗法认定！
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早
中山大学Cancer揭示白血病关键作用因子
来自中山大学的研究人员在新研究中揭示出了急性髓性白血病的一个关键作用因子PRL-3，研究结果发表在《癌症》（Cancer）杂志上。 中山大学第一附属医院的童秀珍（Xiuzhen Tong）教授和王海河（Haihe Wang）教授是这篇论文的共同通讯作者。前者的主要研究方向为白血病、骨髓增生异常
Nat－Med:科学家找到解决白血病抗药问题的新机制
在发表在国际学术期刊Nature Medicine上的一项研究中，来自德国的科学家们对急性髓系白血病病人产生药物抵抗的机制进行了研究，他们发现一种组蛋白甲基转移酶的表达变化可能与抗药机制有关。 在急性髓系白血病（AML）的治疗过程中经常会发生治疗抵抗，因此AML病人的死亡率非常高。但是导致白血
癌症学研究公布最新数据集
据英国《自然》杂志10月17日在线发表的一项癌症研究，美国俄勒冈健康与科学大学公布了一个数据集，揭示了此前未发现的、急性髓性白血病（AML）患者的特定突变与药物敏感性之间的关联。这些发现将增进对急性髓性白血病的生物学和临床方面的理解。 急性髓性白血病是一种非常多样化的疾病，目前已在患者中观察到
科学家发现诱发急性髓性白血病的干细胞
干细胞学家John Dick领导的研究团队近日发现白血病前干细胞(pre-leukemic stem cells)能够诱发急性髓性白血病(acute myeloid leukemia，AML)，同时也会引起病人治疗后的复发。相关报道发表在近期的Nature杂志上。 Dick博士是多伦多
外显子测序发现急性红细胞白血病新突变
急性红细胞白血病（AEL）是白血病（AML）亚型中的一种，在老年人白血病中的占比较高。相对于其他类型的AML，AEL病人有更加poor-risk的细胞遗传学异常和不良的预后。虽然针对AEL的外显子突变位点发现已有一些报道。但是，针对AEL的完整突变谱发现还没有相关报道。研究人员运用外显子组测序技
外显子组测序技术应用于发现急性红细胞白血病AEL新突变
急性红细胞白血病（AEL）是白血病（AML）亚型中的一种，在老年人白血病中的占比较高。相对于其他类型的AML，AEL病人有更加poor-risk的细胞遗传学异常和不良的预后。虽然针对AEL的外显子突变位点发现已有一些报道。但是，针对AEL的完整突变谱发现还没有相关报道。研究人员运用外显子组测序技
外显子测序发现急性红细胞白血病新突变
急性红细胞白血病（AEL）是白血病（AML）亚型中的一种，在老年人白血病中的占比较高。相对于其他类型的AML，AEL病人有更加poor-risk的细胞遗传学异常和不良的预后。虽然针对AEL的外显子突变位点发现已有一些报道。但是，针对AEL的完整突变谱发现还没有相关报道。研究人员运用外显子组测序技术，
外显子测序发现急性红细胞白血病新突变
急性红细胞白血病（AEL）是白血病（AML）亚型中的一种，在老年人白血病中的占比较高。相对于其他类型的AML，AEL病人有更加poor-risk的细胞遗传学异常和不良的预后。虽然针对AEL的外显子突变位点发现已有一些报道。但是，针对AEL的完整突变谱发现还没有相关报道。研究人员运用外显子组测序
SETD2调控骨髓增生异常综合征转白血病新机制
MDS是最常见的髓系恶性肿瘤之一，是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓细胞分化及发育异常且高风险向AML转化。组蛋白H3赖氨酸36甲基转移酶SETD2，在血液系统恶性肿瘤的发病过程中起着重要作用，在AML和慢性淋巴系白血病（CLL）中，SETD2低表达都显著促进白血病的发生
Leukemia：靶定癌症干细胞来治疗白血病
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性的血液系统肿瘤，它会突然出现，并迅速发展，且预后较差。现有的AML治疗方法，伴有严重的副作用。约四分之三的患者会在治疗后的短时间内发生复发，5年生存率仅为24%。最近在《Leukemia》发表的一项研究指出，一种抗体药物——可靶定肿瘤干细胞上的一个表面标记，可
治疗特定白血病－首款IDH1抑制剂Tibsovo获FDA批准
近日，癌症生物制药公司Agios Pharmaceuticals宣布，其抗癌药物TIBSOVO（ivosidenib）获得美国FDA的批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AM
低副作用乳腺癌药物有望用于急性髓系白血病的治疗
近日，英国纽卡斯尔大学的研究人员在Cancer Cell发表了题为“The Oncogenic Transcription Factor RUNX1/ETO Corrupts Cell Cycle Regulation to Drive Leukemic Transformation”的文章，通
低副作用乳腺癌药物有望用于急性髓系白血病的治疗
近日，英国纽卡斯尔大学的研究人员在Cancer Cell发表了题为“The Oncogenic Transcription Factor RUNX1/ETO Corrupts Cell Cycle Regulation to Drive Leukemic Transformation”的文章，
外显子组测序技术应用于发现急性红细胞白血病（AEL）...
外显子组测序技术应用于发现急性红细胞白血病（AEL）新突变中的应用急性红细胞白血病（AEL）是白血病（AML）亚型中的一种，在老年人白血病中的占比较高。相对于其他类型的AML，AEL病人有更加poor-risk的细胞遗传学异常和不良的预后。虽然针对AEL的外显子突变位点发现已有一些报道。但是，针对A
JCI：科学家揭示靶向治疗急性髓系白血病为何遇阻
对于很多类型的癌症来说，靶向治疗仍然无法带来显著的临床获益，急性髓系白血病（AML）就是一个很好的例子，部分原因在于癌细胞会产生药物抵抗以及存在分子异质性。在AML细胞内有几个基因经常发生突变、重排或失调，大约四分之一的AML病人中存在FLT3基因的内部串联重复突变（ITD）。这些携带突变的AM
Cell－reports：靶向AMPK治疗白血病
激活AMPK能够阻断急性髓系白血病传播但不会损伤正常造血功能 AMPK激活剂（GSK621）诱导的细胞毒性包括急性髓系白血病的自噬过程 共激活AMPK和mTORC1能够协同抑制AML AMPK和mTORC1的交互作用需要eIF2a/ATF4信号途径的参与 近日，来自法国的科学家在国际学术
白血病CART细胞疗法！MB102获FDA批准开展I/II期临床试验
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性
Blood：什么让白血病死灰复燃？
研究人员首次发现，在化疗过程中，某些白血病细胞能获得来自正常细胞的能源资源，从而在治疗后不仅帮助癌细胞生存，而且帮助它们繁荣发展。 这项研究发表在今天的《Blood》杂志，重点是急性髓系白血病(AML)——一种血液和骨髓癌，是在成人中最常见的急性白血病类型。根据美国癌症协会资料显示，在美国每年
Nature子刊：索拉非尼（sorafenib）延缓白血病复发作用机理
大约20-25%急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）患者编码FLT3的基因含有一个内部串联重复（internal tandem duplication，ITD），这种突变刺激体内白血病细胞不断增值。因为FLT3-ITD+型AML预后不佳，大多数患者都会选择接受同
显著改善总生存期－急性髓系白血病新药达3期终点
今日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其CC-486作为维持疗法，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的3期关键性试验QUAZAR AML-001中，与安慰剂相比，使患者的总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）达到统
检测DNMT3A基因突变的引物、试剂盒和方法与流程
急性髓系白血病(aml)是造血系统常见的恶性肿瘤之一，以髓系原始细胞在骨髓中增殖失控、分化阻滞和凋亡受抑制为主要的生物学特点。dnmt3a主要编码甲基转移酶，催化甲基至cpg岛的胞嘧啶残基，引起下游基因的表达减少。dnmt3a的突变会导致dna的异常甲基化，而dna异常的甲基化将通过影响染色体结构稳