CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定位置的DNA。它的目的是作为一次性的治疗，永久改变人的原生DNA。 Editas Medicine和Allergan两家公司将从今年秋季开始，在全美范围内对多达18人进行测试，其中包括波士顿的Massachusetts Eye and Ear。 这种对出生后的人进行基因编辑的方法，与去年一位中国科学家所做的有争议的工作不同。去年，一位中国科学家在受孕时改变了胚胎的DNA，使这些变化能够传递给后代。这项新研究的目标是使人的DNA发生变化，但不会遗传给任何后代。 目前只有另一家公司Sangamo Therapeu......阅读全文
Nature：CRISPR浪潮席卷学界
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
CRISPR分子诊断技术（一）
本篇为“连环画”系列中的第二篇。“连环画”中的每一篇都会介绍一个最新生物医药技术或趋势。以图画为主，文字为辅。虽然无法做到系统全面，但希望能给读者带来一些启发。每篇文章只代表作者个人的观点或解读，与礼来亚洲基金的投资决定无关。1 脊椎动物的免疫系统分为先天免疫（或非特异性免疫），和获得性免疫（
CRISPR分子诊断技术（七）
39 加上Cas9，它们为分子诊断和基因编辑提供了多样灵活的工具。图片来源：参考资料240 CRISPR分子诊断技术并不是只有Doudna和张锋两家在开发。2019年3月，在Keck Graduate Institute任职的Kiana Aran博士与合作者在Nature Biomedic
CRISPR分子诊断技术（四）
19 由于其高灵敏度和特异性，CRISPR诊断技术或CRISPR-Dx可以有很多用途：病毒检测和病毒亚型区分，病菌识别和耐药性基因确认，即时检测（POCT）, 患者基因分型，以及癌症突变分析和液体活检。这篇论文也初步展示了CRISPR-Dx在这些方面的应用前景。图片来源：参考资料320 比
FEBS发布CRISPR技术特刊
《FEBS Journal》杂志近日发布了一份介绍如何使用CRISPR/Cas9的特刊，它包含9篇综述文章，由知名研究人员撰写，包括哈佛大学的George Church和Norbert Perrimon，西班牙阿利坎特大学的Francisco Mojica，以及Sloan Kettering纪念
CRISPRCas9－原理
CRISPR/Cas技术是什么？CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。同时，它为细菌提供了获得性免疫：这与哺乳动物的二次免疫类似，当细菌遭受病毒或者外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，从而可以抵抗它们的再次入侵。CRISPR/Cas
CRISPR分子诊断技术（五）
25 DETECTR达到了aM水平的灵敏度和≤7个碱基的特异性。例如，它能准确地检测出受试者携带的是哪种亚型的HPV。图片来源：参考资料2和1026 在同期Science论文中，张锋团队从三个方面着手完善SHERLOCK：多重化、定量化和去荧光。先说多重化：他们挑选了来自两个不同菌株的Cas
CRISPR可以做分子诊断
CRISPR-Cas系统背景回放面对噬菌体的威胁，细菌进化出了一套专门针对噬菌体或外源性遗传物质的CRISPR-Cas免疫系统。CRISPR全称为“簇状、规律间隔的、短回文重复序列”（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repe
CRISPR功能研究入门指南
基因组测序让我们意识到，人类基因组只有一小部分被翻译成蛋白质。其实我们基因组的80%会转录成RNA，但这些转录本大多不生成蛋白质。近年来人们发现非编码RNA往往与人类疾病有关，不过绝大多数非编码RNA的功能还是未知的。CRISPR/Cas9在这方面可以起到重要的作用。 CRISPR激活（CRI
CRISPR分子诊断技术（三）
13 或许是因为LbuC2c2的特异性和非特异性剪切活性远远高于LshC2c2的相应活性, Doudna团队意识到LbuC2c2可以被用来构建高特异性、高灵敏度的RNA检测方法。若想检测出某一特定序列的RNA分子，先将与其互补的crRNA和LbuC2c2蛋白组装，再加上一些报告RNA分
窃取CRISPR的免疫“黑客”
英属哥伦比亚大学的研究人员发现，一种感染主要淡水细菌的病毒使用“偷来”的CRISPR劫持宿主的免疫系统。这种病毒黑客在控制宿主免疫系统之后，迅速给系统打上补丁，以确保其他黑客无法闯入。这项研究发表在美国微生物学会旗下的mBio杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
CRISPR华裔牛人不止张锋－此学者连发Nature等文章改进CRISPR
作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一，哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员David R. Liu也是著名的CRISPR科研人员，据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授，他早年毕业于哈佛大学，1999年在加州大学伯克利校区
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR重要成果:电穿孔技术
简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质，这可以加速免疫疗法的发展。 加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章，指
中大长江学者发表CRISPR成果
在细胞中，对于不稳定的蛋白质来说，稳定性调控是特别重要的。然而，目前还没有开发出一种方便而无偏差的方法，能够确定蛋白质稳定性的调节因子。近期，来自中山大学肿瘤防治中心的研究人员，在《Cell Discovery》杂志发表的一项研究中，通过将全基因组CRISPR-Cas9文库与双荧光蛋白稳定性报告
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
Cell：CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知，线粒体是我们细胞中的发电厂，它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量，捕获三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞，包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
Nature－Biotechnology：CRISPR再获重要改良
Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9，就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann，
盘点2017年CRISPR技术突破
图片来源于网络 CRISPR技术日新月异，研究人员不仅为这种精确且相对易于操作的基因编辑技术寻找新的应用，而且也在进一步的完善这种技术，赋予它更多新的功能，今年CRISPR引人注目的技术突破包括： RNA编辑 虽然人体很多疾病是来自于DNA，但是由于基因承载着生命最根源的信息，因此直接对D
CRISPR先驱发表研究新成果
细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA，将它们整合到CRISPR的间隔区，形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵，细菌就能够及时将其剪切，从而保护自身安全
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前，该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日，两个独立的研究组报告称，他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵，从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。”其中一篇论
CRISPR让肿瘤细胞自我抑制
近日，一项新研究发现，CRISPR-Cas9基因组编辑系统能将一个促进小鼠肿瘤生长的细胞信号转变为缩小肿瘤的信号。相关论文9月5日在线发表于《自然—方法》期刊。 真核细胞（包括植物和动物细胞）的存活和凋亡由它们收到的调控其基因表达的信号决定。在这一实验中，深圳大学第一附属医院刘宇辰及同事使用了
－Crispr技术：蹒跚起步－渐成新宠
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生，科学家采用的是最新基因编辑技术Crispr，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家
CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David
Nature：摆弄CRISPR的生物黑客
完全未接受过正规的科学训练，但这却并未能阻止Johan Sosa去涉足最强大的一种分子生物学工具。3年前，科学家们开发出了这一称作为CRISPR的技术来靶向改造DNA。Sosa现已利用CRISPR完成了几项试管实验。他希望下周能够在酵母中尝试这种方法，并在迟些时候将之应用于模式植物拟南芥。 C