Science关注CRISPR重要新成果

亨廷顿氏病(Huntingtons disease)是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病,早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐,最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病,当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法,被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋白生成,这给人们带来了希望:一种有效的亨廷顿氏病治疗方法或就在远处。 这种称作为CRISPR的新方法,利用了RNA引导酶来剪除或是将DNA片段添加到细胞中。这项研究的领导者、瑞士洛桑大学神经科学家Nicole Déglon说:“这是第一次将CRISPR应用于亨廷顿氏病,生成的结果相当令人鼓舞。”在10月19日芝加哥召开的神经科学学会会议上Déglon与共同作者Nicolas Merienne分享了研究结果。10月20日,《科学》(Science)网站以“Gene-editing method halts production of ......阅读全文

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制

  想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言,一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”,即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而,病毒能够反击,利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是,在此之前,

吴志坚发布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治疗疾病

  美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果:他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件,成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上,文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究

深挖CRISPR的治疗潜力

  CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示,靶标并降解入侵者的遗传物质。现在,CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具。  多伦多病童医院的科学家们对CRISPR-Cas9进行改造,并将其用于基因表达调控。他们成功在杜氏

CRISPR治疗疾病又有新突破

  最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。  这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研

CRISPR提供新型乙肝治疗策略

  目前的抗病毒疗法还不能治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染,成功根除HBV需要灭活病毒的基因组,其主要存在于宿主细胞,作为游离共价闭合环状DNA(cccDNA),在较小的范围内,作为染色体整合的序列。然而,新型设计酶,如CRISPR/Cas9 RNA引导的核酸酶系统,为直接攻击HBV基因组的先进治疗策

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

国际期刊评论CRISPR基因疗法

  在医疗领域,基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能,可以改造人的基因,达到基因治疗的目的等。今年五月份,来自中山大学的遗传学,在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术,修改来自人类胚胎的疾病相关DNA,从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

用CRISPR成功编辑蚊子基因

  蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

CRISPR基因编辑动物引争议

随着CRISPR基因编辑技术的不断进步,科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出,经过基因编辑的猪和绵羊等动物,正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现,为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马,却被马球比赛拒之门外。专家

如何检测-crispr-基因敲除成功

CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中,CRISPR系统共分成3类,其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白(Ca

关于基因编码的真相-CRISPR-:有什么是-CRISPR-不能做的?

如今,你几乎在一每本科学或医学杂志上,都能读到,关于CRISPR 的信息。7 年前,自从改变游戏规则的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因组编辑以来,各行各业都在探索其无限的可能性。世界各地的生化学家正在夜以继日地工作,检验这种创新做法的界限与局限。然而,方法不断创新,不断发展,从大型制药企业

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

Nat-Med:CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病

  刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中,来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症,该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。  研究者Mitchell J. W

媲美CRISPRCas9,-新CRISPR-工具探知90%的基因编辑领域

  2类CRISPR–Cas系统,例如Cas9和Cas12,已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是,代表自然界中所有CRISPR系统90%的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术,精

抗CRISPR蛋白的原理机制研究

  CRISPR 基因座和 Cas 蛋白在原核生物中提供针对入侵的噬菌体和质粒的适应性免疫。作为回应,噬菌体已经进化出广谱的抗 CRISPR 蛋白(抗 CRISPR)来抵消和克服这种免疫途径。迄今为止,已经鉴定出许多抗 CRISPR,它们抑制单亚基 Cas 效应器(在 CRISPR 2 类、II、V

CRISPR逐个筛查基因组找到癌症免疫治疗必需基因

  一项8月7日在线发表在Nature上的最新研究确定了在癌细胞中免疫治疗起作用所必需的基因,解决了为什么一些肿瘤对免疫治疗没有反应或最初有反应,但随着肿瘤细胞对免疫疗法出现抗性而停止的问题。该研究是由美国国立癌症研究所Nicholas Restifo博士为首与MIT、哈佛大学和Broad研究院等单

优于CRISPR,新一代基因编辑技术治疗血液疾病

  由卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的科学家开发的新一代基因编辑系统成功地治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病,过程仅使用了一个简单的静脉治疗。与流行的CRISPR基因编辑技术不同,新技术可用于活体动物,并显著降低了不必要的、目标基因之外的突变发生。相关结果报道在Nature Communications杂志

Nature-Medicine:β地贫CRISPR基因治疗最新进展

  Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文,将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞(贫血)病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞,加上今年1月他们在《Blood》发表的报告,该方法克服了先前的技术挑战,可

CRISPRCas9蛋白提高基因编辑技术精准度

  由香港城市大学(香港城大)和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队,最近成功研发出一种新的蛋白质,有助提高基因组编辑过程中定位的精准度,相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。  CRISPR-Cas9(成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9)是一种具有广泛应用前景的基因编辑技

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

新技术有助改善CRISPR基因疗法

  基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解,加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。  作为2015年的突破性发现,CRIS

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

改良CRISPR工具-产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。  使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3(BE3)