Magenta公司细胞产品MGTA456再生医学先进疗法资格(RMAT)!

Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格(RMAT)。 RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生医疗条款时,为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品,或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定,必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格(BTD)的优惠政策,包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审......阅读全文

光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤

  美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的一项新研究表明,将光热疗法和细胞免疫疗法相结合,可提高实体肿瘤治疗的成功率。动物实验发现,这种联合疗法可以抑制小鼠身上的黑色素瘤生长。  嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法是近年来发展迅速的一种细胞免疫疗法。这种疗法先从患者自身采集免疫T细胞,对其进行基因改造,以

赛诺菲降糖组合疗法降糖击败Lantus/lixisenatide单药疗法

  近日,糖尿病制药巨头赛诺菲公布了固定剂量组合疗法Lantus(甘精胰岛素)+lixisenatide(GLP-1受体激动剂)的关键III期临床数据,显示与甘精胰岛素或者Lyxumia(lixisenatide)单药疗法相比,该组合疗法能够显著降低血糖水平。  Lantus(甘精胰岛素)作为基础胰

丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定

  日前,Eiger BioPharmaceuticals公司宣布,该公司开发的治疗丁肝病毒(HDV)感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。  丁型肝炎是由HDV感染造成的,被认为是人

皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

  日前,Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa,EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利,进一步加快它的开发进程。   大疱性表皮松解症是一类可能危及

《自然医学》:有望改变医学的11个临床试验

施普林格·自然旗下专业学术期刊《自然-医学》最新发布其年度特刊,盘点了在2024年有望改变医学的11个临床试验,其中,人工智能(AI)的应用特别令人瞩目。《自然-医学》高级杂志编辑Ben Johnson表示,这次上榜的有首次用于人体的疗法,如碱基编辑、新型疫苗和干细胞,还有AI算法、免疫疗法等。这些

Realspace-and-realtime-dynamics-of-CRISPRCas9-visualized-by-...(二)

ResultsRNA-induced structural stabilization in Cas9We first observed apo-Cas9 and pre-assembled Cas9–RNA on a mica surface treated with 3-aminopro

75所医学院校共商医学教育大计-医学“双一流”论坛召开

   医学教育改革如何顺应时代发展,承担时代使命?医学“双一流”建设怎样推进?医学顶尖人才如何培养?  12月13日,第二届医学“双一流”建设论坛在复旦大学上海医学院举行。会议由医学“双一流”建设联盟主办,复旦大学上海医学院承办,来自全国75所医学院校的500余名代表齐聚一堂,围绕“医学‘双一流’建

燕麦转基因及其在提高渗透胁迫耐受中的应用实验(一)

实验材料 燕麦试剂、试剂盒 乙醇蒸馏水Clorox 漂白剂仪器、耗材 培养皿MSI 培养基实验步骤 1. 芽尖培养( 1 ) 成熟的燕麦(Ogle、Pacer 和 Prairie ) 种子用于芽尖培养。( 2 ) 徒手去除种子的外稃和内稃。( 3 ) 种子用 70% 乙醇(Sigma) 浸泡 5 m

核医学的简介

  核医学又称原子医学。是指放射性同位素、由加速器产生的射线束及放射性同位素产生的核辐射在医学上的应用。在医疗上,放射性同位素及核辐射可以用于诊断、治疗和医学科学研究;在药学上,可以用于药物作用原理的研究、药物活性的测定、药物分析和药物的辐射消毒等方面。

核医学的原理

  几乎所有新药,在试用于临床之前,都要用同位素加以标记,以研究药物代谢的各种问题:  ①药物在胃肠道或注射部位的吸收;  ②药物排出的途径及速度;  ③药物在体内的转变,包括代谢产物的数目、性质和排出率;  ④药物及其代谢产物在器官中或亚细胞结构内的浓集和穿透情况;  ⑤确定药物的“活性”代谢产物

苍术的医学应用

  苍术,为菊科苍术属的植物。多年生直立草本。是最著名的野生中药材,是东北野生道地药材的代表,也是野生药材品种中用途最广、用量最大的品种之一,不可替代也不可或缺,年需要量大约在3-4千吨。苍术有过惊人的辉煌,为广大药商熟知并着重关注,人气较重。越南方面每年进口量加大。  苍术没有白及和重楼的娇贵,确

溶菌酶的医学应用

可作为一种具有杀菌作用的天然抗感染物质。有抗菌、抗病毒、止血、消肿止痛及加快组织恢复功能等作用。临床用于慢性鼻炎、急慢性咽喉炎、口腔溃疡、水痘、带状疱疹和扁平疣等。也可与抗菌药物合用治疗各种细菌和病毒感染。口服和肌注均有效。口服,3~5片/次(肠溶片含10mg),3次/日。口含,1片/次(口含片含2

糖苷的医学作用

皂甙类成分能降低液体表面张力而产生泡沫,故可作为乳化剂。内服后能刺激消化道粘膜,反射地促进呼吸道和消化道粘液腺的分泌,故具祛痰止咳的功效,如桔梗、远志、紫菀常用作祛痰药。桑寄生、接骨木中的皂甙具祛风湿作用。人参皂甙具强壮、大补元气作用,并对某些病理状态的机体起双向调节作用或称适应原样作用。不少皂甙还

苦参的医学作用

  1.美容护肤作用:性寒,有清热燥湿,杀虫的功效,苦参浴能够清除下焦湿热,并且杀虫止痒,对皮肤瘙痒有很好的缓解作用,植物中草药能够平衡油脂分泌,疏通并收敛毛孔,清除皮肤内毒素杂质,丰富的本草营养,促进受损血管神经细胞的生长和修复,恢复皮下毛细血管细胞活力,肌肤重现紧致细滑,起到美容护肤的作用。  

医学真菌检验技术

   医学真菌学检查是诊断真菌病的重要依据,随着真菌感染病例的日益增多,对实验室的诊断也提出了更高的要求。不论是患者浅部或深部感染诊断,几乎全依赖于临床标本的真菌学检查。特别是系统性真菌感染,其早期特异的诊断方法是挽救患者生命的关键,而病原真菌的形态结构十分多样,在不同条件下同一真菌也可有不同特

FTIR医学方面应用

3.1 医学方面中药材及其制剂的质量控制是制约中药应用与发展的重要问题,寻求全面且简便快速的质量控制方法是目前颇受关注的研究方向。红外光谱法能够全面地反映药材的整体特征,符合中医注重整体效应的施治理论,且其操作简便易行,仪器通用,易于推广,因而越来越多地应用到中药材及其制剂的质量控制研究中。3.1.

核医学的定义

  核医学:he yixue;Nuclear Medicine;원자력 의학(nuclear medicine)是一门研究核素和核射线在医学中的应用及生物医学理论的学科。

溶菌酶的医学应用

  可作为一种具有杀菌作用的天然抗感染物质。有抗菌、抗病毒、止血、消肿止痛及加快组织恢复功能等作用。临床用于慢性鼻炎、急慢性咽喉炎、 口腔溃疡、水痘、带状疱疹和扁平疣等。也可与抗菌药物合用治疗各种细菌和病毒感染。口服和肌注均有效。口服,3~5片/次(肠溶片含10mg),3次/日。口含,1片/次(口含

心电图的医学应用

  心电图是临床最常用的检查之一,应用广泛。应用范围包括:  记录人体正常心脏的电活动  帮助诊断心律失常  帮助诊断心肌缺血、心肌梗死、判断心肌梗死的部位  诊断心脏扩大、肥厚  判断药物或电解质情况对心脏的影响  判断人工心脏起搏状况

苍术的医学应用

  苍术,为菊科苍术属的植物。多年生直立草本。是最著名的野生中药材,是东北野生道地药材的代表,也是野生药材品种中用途最广、用量最大的品种之一,不可替代也不可或缺,年需要量大约在3-4千吨。苍术有过惊人的辉煌,为广大药商熟知并着重关注,人气较重。越南方面每年进口量加大。  苍术没有白及和重楼的娇贵,确

检验医学热点(二)

  检测前的变异性   在心肌标志物的检测中,对样本收集条件的要求没有得到重视。保存时间、温度对心肌标志物的影响, 重复冰冻、融解的影响,以及不同抗凝剂对标志物检测可能产生的影响,都应进行研究。通过使用不同的抗体对 cTnI 在血清样本的稳定性研究显示:所有检测中的 cTnI 在第 7 天发

苍术的医学应用

  苍术,为菊科苍术属的植物。多年生直立草本。是最著名的野生中药材,是东北野生道地药材的代表,也是野生药材品种中用途最广、用量最大的品种之一,不可替代也不可或缺,年需要量大约在3-4千吨。苍术有过惊人的辉煌,为广大药商熟知并着重关注,人气较重。越南方面每年进口量加大。  苍术没有白及和重楼的娇贵,确

医学真菌检验技术

医学真菌学检查是诊断真菌病的重要依据,随着真菌感染病例的日益增多,对实验室的诊断也提出了更高的要求。不论是患者浅部或深部感染诊断,几乎全依赖于临床标本的真菌学检查。特别是系统性真菌感染,其早期特异的诊断方法是挽救患者生命的关键,而病原真菌的形态结构十分多样,在不同条件下同一真菌也可有不同特点的形态。

检验医学热点(一)

前言   心肌损伤生化标志物的研究领域处于一种发展期,新的标志物和分析方法不断出现,并不断得到应用。然而在生化检验发展过程中出现的这些重要而突然的变化,已经引发了一些技术上和临床意义上的问题。在这种情况下,保持一个统一而严格的标准以确保临床能够合理应用这种资源是相当必要的。为此, IFCC 学科

溶菌酶的医学应用

医学应用可作为一种具有杀菌作用的天然抗感染物质。有抗菌、抗病毒、止血、消肿止痛及加快组织恢复功能等作用。临床用于慢性鼻炎、急慢性咽喉炎、口腔溃疡、水痘、带状疱疹和扁平疣等。也可与抗菌药物合用治疗各种细菌和病毒感染。口服和肌注均有效。口服,3~5片/次(肠溶片含10mg),3次/日。口含,1片/次(口

核医学的研究

  早在1913年,海韦希就应用放射性元素作为化学及物理学的示踪剂。1923年他利用Pb在豆类植物进行生物示踪实验;1934年用氘水测全身含水量,第一次在人体应用稳定性核素;1935年他首次用P于生物示踪研究;同年,又创立了中子活化分析法,所以,在核医学界,海韦希被称为“基础核医学之父”,1943年

医学悖论-肥胖抗癌

  肥胖是仅次于吸烟的二号致癌危险因素。但癌症医生注意到一些令人吃惊的事情:和其他患者相比,超重病人有时对利用免疫系统对抗肿瘤的强效药物的反应更好。如今,追踪肥胖对癌症复杂效应的研究人员找到了一种可能的解释:肥胖令免疫系统变弱并且让药物靶向的相同分子变得强大,以促进肿瘤生长。  美国加州大学戴维斯分

如何让医学“升温”

新书揭幕 10月底,中国科学院院士、北京大学科学技术与医学史系创系主任韩启德的新书《医学的温度》一经出版就引起了不小的反响。“一时间‘温度’成了流行语,不少朋友表示要做有温度的人,要做有温度的音乐、有温度的教师。”11月19日在北大举行的新书发布会上,韩启德坦言,自己备受鼓舞。 究竟什么是医

核医学的应用

  这种诊断方法一般具有灵敏、简便、安全、无损伤等优点,用途非常广泛,几乎所有组织器官或系统的功能检查,都可应用。最常用的同位素诊断可分为三类。  ① 体外脏器显像。有些试剂会有选择性地聚集到人体的某种组织或器官。以发射γ射线的同位素标记这类试剂,将该试剂给患者口服或注射后,利用γ照相机等探测仪器,

HLA的医学意义

  HLA领域的研究工作在医学实践中有十分重要的意义。  一、HLA与疾病相关性  不同个体对疾病易感性的差异在很大程度上是由遗传因素所决定。在群体调查中比较患者与正常人某些特定等位基因及其产物的频率,这是研究遗传决定的对疾病易感性的主要方法。  HLA是目前已知的具有最复杂多态性的人类基因系统,且