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近日，来自约翰霍普金斯大学医学院的研究人员在发育中的小鼠大脑中使用了针对性的基因表观基因组编辑方法，逆转了一个导致遗传性疾病WAGR综合征，从而导致人的智力残疾和肥胖的基因突变。这种特殊的编辑方式并没有改变被调控基因的实际遗传密码，而是改变了表观基因组，即基因的调控方式。 研究人员发现，该基因C11orf46是大脑发育过程中的重要调控因子。具体来说，它可以打开和关闭方向感应蛋白，帮助引导长纤维从负责发送电信息的新形成的神经元中生长出来，帮助它们形成束状结构，从而束缚大脑的两个半球。这一结构的形成如果无法正常进行，会导致诸如智力残疾，自闭症或其他大脑发育障碍的状况。 约翰·霍普金斯大学医学院精神病学和行为科学副教授，文章作者Atsushi Kamiya博士说：“尽管这项工作还处于早期研究阶段，但是这些发现表明我们可能能够开发出未来的表观基因组编辑疗法，这些疗法可以帮助重塑大脑中的神经连接，并可能防止发生大脑发育障碍。”（图......阅读全文
近日，来自约翰霍普金斯大学医学院的研究人员在发育中的小鼠大脑中使用了针对性的基因表观基因组编辑方法，逆转了一个导致遗传性疾病WAGR综合征，从而导致人的智力残疾和肥胖的基因突变。这种特殊的编辑方式并没有改变被调控基因的实际遗传密码，而是改变了表观基因组，即基因的调控方式。 研究人员发现，
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
据外媒消息，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一种治疗
科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事
科技日报北京6月7日电，美国纽约州立大学研究生院高级科学研究中心神经科学倡议团队的一项新研究发现，一种名为TET1的分子是髓鞘修复的必要组成部分。这项7日发表在《自然通讯》上的研究表明，TET1可以修改成人大脑中特定胶质细胞的DNA，能够形成新的髓鞘来应对髓鞘损伤。 最近的研究表明，由于受伤、
佛罗里达州立大学的研究团队正在挑战一项极限研究，即研究众所周知的人类遗传物质是如何复制的，以及在疾病患者体内在复制过程若发生中断会意味着什么,比如说癌症。 生物科学教授David Gilbert和博士后研究员Ben Pope带领的团队已经深入的研究了DNA和相关遗传物质如何进行复制，和细
遗传性凝血因子Ⅹ缺乏，是一种非常少见的遗传性的出血性疾病，它是一种常染色体隐性遗传性疾病。通常情况下，病人有可能会出现出血的症状比较严重，有可能会出现中度到重度的出血倾向。 病人有的时候，有可能会有深部的血肿、关节腔积血，女性有可能会出现月经过多。在外科手术以后，有可能会出现出血不止。婴
营养繁殖是无性繁殖的一种形式，常用于商业化大规模生产园林植物和树，因为它能够实现高性能、基因相同个体的快速繁殖。然而对于某些物种，营养繁殖有着严苛的要求，需要技术先进的无菌培养来生成可以发育为苗木的克隆胚胎。而有一部分以这种方式繁殖的植物会因遗传变异或表观遗传改变显示出发育异常。 在9月
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没
在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表于Science Advances的研究中，研究者发现神经氨酸酶1（NEU1）的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织（纤维化）的形成有关。纤维化包括危及生命的情况，如特发性肺纤维化。 NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症，这是一